Stealth Biotherapeutics anunță întârzierea la data de acțiune FDA pentru aplicarea sindromului Barth pentru Elamipretide

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: sindromul Barth

Stealth Biotherapeutics anunță întârzierea datei de acțiune FDA pentru cererea de sindrom Barth pentru elamipretide

Needham, Mass. Compania de biotehnologie în stadiu clinic axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea terapiei noi pentru boli care implică disfuncții mitocondriale, a anunțat astăzi că Administrația pentru Alimente și Droguri din SUA (FDA) a comunicat că nu va îndeplini astăzi data de medicamente pentru medicamente pentru medicamente pentru medicamente pentru medicamente, elamiprede, pentru tratamentul său de droguri (NDA). Sindromul Barth este o boală mitocondrială pediatrică ultra-rară, care poate pune viața în viață, despre care se știe că afectează mai puțin de 150 de persoane din Statele Unite și mai puțin de 300 de persoane din întreaga lume.

„Apreciem eforturile sârguincioase ale FDA de a progresa revizuirea noii noastre cereri de droguri, inclusiv confirmarea cerințelor post-comercializare și inițierea recentă a discuțiilor de etichetare”, a declarat Reenie McCarthy, director executiv. „Sperăm să obținem mai multe informații cu privire la data de acțiune revizuită în zilele următoare pentru a informa capacitatea noastră de a continua să susținem accesul extins și de urgență la elamipretide, în timp ce avansăm către o potențială aprobare a FDA.”

NDA Stealth a fost supusă FDA la 29 ianuarie, 2024 și depusă de FDA pentru revizuirea standardului la 29 martie. 2024, FDA a acordat revizuire prioritară. La 10 octombrie 2024, Comitetul consultativ de droguri cardiovasculare și renale (CRDAC) s -a întâlnit și a ajuns la concluzia că elamipretida este eficientă pentru tratamentul pacienților cu sindrom Barth. La 14 ianuarie 2025, FDA a notificat Stealth că noile analize solicitate de FDA la sfârșitul lunii noiembrie și începutul lunii decembrie 2024 au necesitat o întârziere a datei PDUFA până la 29 aprilie 2025.

Elamipretide a primit medicamente orfane, trasee rapidă, revizuire prioritară și denumiri pediatrice rare de la desemnarea medicamentelor FDA și orfan de la Agenția Europeană a Medicamentelor (EMA) pentru tratamentul sindromului Barth. Peste 35 de pacienți din întreaga lume au primit acces extins sau de urgență la elamipretide pentru tratamentul sindromului Barth, inclusiv mulți sugari bolnavi critici și copii mici afectați de boală.

despre sindromul Barth

Sindromul Barth este o boală mitocondrială genetică ultra-rară, ceea ce duce la intoleranță la exerciții, slăbiciune musculară, oboseală debilitantă, insuficiență cardiacă, infecții recurente și creștere întârziată. Boala este asociată cu o speranță de viață redusă, 85% din decesele precoce apărute cu vârsta de cinci ani. Sindromul Barth apare în principal la bărbați și se estimează că afectează unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau în jur de 150 de persoane în Statele Unite. Nu există terapii aprobate pentru tratamentul sindromului Barth.

despre bioterapeutica sigură

Misiunea noastră este de a dezvolta noi terapii pentru îmbunătățirea vieții pacienților care trăiesc cu boli de disfuncție mitocondrială. Candidatul nostru de produse principale, Elamipretide, este examinat pentru sindromul Barth și în dezvoltarea în stadiu tardiv pentru miopatia mitocondrială primară și degenerarea maculară legată de vârstă uscată, unde am observat un efect extrem de protector asupra pierderii fotoreceptorilor în faza 2. Evaluăm un formulare oftalmică topică (SETB Degenerare maculară legată de vârstă. Avem o conductă profundă de noi compuși sub evaluare pentru boli neurologice, cardiace și miopatice rare.

Sursa Stealth Biotherapeutics Inc.

Postat : 2025-05-01 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare