Biotherapeutics Stealth объявляет о задержке в дату действия FDA для приложения синдрома Барта для эламипри ретретида

Следите за Drugslib на

Лечение для: Барта синдрома

Стелс. Биотерапевтические препараты объявляет о задержке даты действий FDA для приложения синдрома Барта для эламипретридов

wondham, Mass., 29 апреля 2025/Prnewshire/-Stealth Biothrapeics Inc. (Компания. clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) communicated that it would not meet today’s prescription drug user fee action (PDUFA) date for its new drug application (NDA) for its investigational medicine, elamipretide, for the treatment of Barth syndrome. Синдром Барта-это ультраздоровое, опасное для жизни педиатрическое митохондриальное заболевание, которое, как известно, затрагивает менее 150 человек в Соединенных Штатах и ​​менее 300 человек по всему миру.

«Мы ценим усердные усилия FDA по прогнозированию своего обзора нашего нового заявления на наркотики, включая его подтверждение требований пост-маркетинга и недавнее посвящение обсуждений маркировки»,-сказал Рини Маккарти, генеральный директор. «Мы надеемся получить дополнительную информацию о пересмотренной дате действия в ближайшие дни, чтобы сообщить о нашей способности продолжать поддержать расширенный и экстренный доступ к эламипри ретрите при продвижении к потенциальному утверждению FDA». 2024, FDA предоставила приоритетную проверку. 10 октября 2024 года Консультативный комитет по сердечно -сосудистым и почечным препаратам (CRDAC) встретился и пришел к выводу, что эламипротрид эффективен для лечения пациентов с синдромом Барта. 14 января 2025 года FDA уведомила скрытность, что новые анализы, запрошенные FDA в конце ноября и начале декабря 2024 года, потребовали задержку даты PDUFA до 29 апреля 2025 года.

Elamipretide получил препарат для сирот, быстрый трек, приоритетный обзор и редкие педиатрические обозначения от FDA и обозначения лекарств для сирот от Европейского агентства лекарственных средств (EMA) для лечения синдрома Барта. Более 35 пациентов по всему миру получили расширенный или экстренный доступ к эламипротриду для лечения синдрома Барта, включая многих критически больных детей и малышей, затронутых заболеванием.

Синдром Барта-этогенетическое митохондриальное заболевание, приводящее к непереносимости физических упражнений, мышечной слабости, изнурительной усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующих инфекциям и задержке роста. Заболевание связано с снижением продолжительности жизни, причем 85% ранней смерти происходили к пяти лет. Синдром Барта встречается в основном у мужчин и, по оценкам, влияет на одного из 1 000 000 мужчин по всему миру или около 150 человек в Соединенных Штатах. Не существует утвержденных методов лечения синдрома Барта.

Наша миссия состоит в том, чтобы разработать новые методы лечения, чтобы улучшить жизнь пациентов, живущих с болезнями митохондриальной дисфункции. Наш кандидат в свинцовый продукт, Elamipretide, находится в рассмотрении синдрома Барта и в развитии поздней стадии для первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации желтого возраста, где мы наблюдали высоко защитное действие на потерю фоторецептора в фазе 2. Мы оцениваем актуальную офтальмическую рецептуру по второй генерации кандидата, соблюдая коэффициент. Возрастная дегенерация макула. У нас есть глубокий трубопровод новых соединений, которые оценивают редкие неврологические, сердечные и миопатические заболевания.

Опубликовано : 2025-05-01 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова