Gizli Biyoterapötikler, Elamipretid için Barth Sendromu Uygulaması için FDA Eylem Tarihinde Gecikme Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Barth Sendromu

Stealth Bioterapeutics, elamipretide için Barth Sendromu uygulaması için FDA eylem tarihinde gecikmeyi duyurdu. Mitokondriyal disfonksiyonu içeren hastalıklar için yeni tedavilerin keşfedilmesine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik evre biyoteknoloji şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) bugünün reçeteli ilaç kullanıcı ücreti (PDUFA), yeni ilaç uygulaması (NDU) tarihini karşılamayacağını, yeni ilaç uygulaması (NDA) tarihini, araştırma tıbbı için sendikası için tarihlendirmeyeceğini, elemation, elamiya için sendikası için bildirdi. Barth Sendromu, Amerika Birleşik Devletleri'nde 150'den az kişiyi ve dünya çapında 300'den az kişiyi etkilediği bilinen ultra nadir, yaşamı tehdit eden pediatrik mitokondriyal bir hastalıktır.

“FDA'nın pazarlama sonrası gereksinimleri onaylaması ve son etiketleme tartışmalarının başlatılması da dahil olmak üzere yeni ilaç uygulamamızın gözden geçirilmesini ilerletme çabalarını takdir ediyoruz” dedi. “Potansiyel bir FDA onayına doğru ilerlerken Elamipretide'ye genişletilmiş ve acil durum erişimini desteklemeye devam etme yeteneğimizi bilgilendirmek için önümüzdeki günlerde gözden geçirilmiş eylem tarihi hakkında daha fazla bilgi edinmeyi umuyoruz.

Stealth’in NDA 29 Ocak 2024'te FDA'ya gönderildi ve 29 Mart tarihinde FDA, 2025 tarihli FDA tarafından 2025 tarihli FDA, 202. 2024, FDA öncelik incelemesi yaptı. 10 Ekim 2024'te Kardiyovasküler ve Renal İlaçlar Danışma Komitesi (CRDAC) bir araya geldi ve elamipretidin Barth sendromlu hastaların tedavisi için etkili olduğu sonucuna varmıştır. 14 Ocak 2025'te FDA, Stealth'i Kasım ayı sonlarında ve Aralık 2024 başında FDA tarafından talep edilen yeni analizlerin 29 Nisan 2025'e kadar PDUFA tarihinin gecikmesini gerektirdiğini bildirdi.

Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için Avrupa İlaçlar Ajansı'ndan (EMA) FDA ve Yetim İlaç atamasından yetim ilaç, hızlı yol, öncelik incelemesi ve nadir pediatrik atamalar aldı. Dünya çapında 35'ten fazla hasta, Barth sendromunun tedavisi için elamipretide genişletilmiş veya acil durum erişimi almıştır, birçok kritik hasta ve hastalıktan etkilenen küçük çocuklar da dahil olmak üzere.

Barth sendromu, intolerans, kas güçsüzlüğü, zayıflatıcı yorgunluk, kalp yetmezliği, tekrarlayan enfeksiyonlar ve gecikmiş büyümeye yol açan ultra nadir bir genetik mitokondriyal hastalıktır. Hastalık, yaşam beklentisi ile ilişkilidir, erken ölümlerin% 85'i beş yaşına kadar meydana gelir. Barth sendromu öncelikle erkeklerde görülür ve dünya çapında 1.000.000 erkekten birini veya Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Barth sendromunun tedavisi için onaylanmış terapiler yoktur.

Misyonumuz, mitokondriyal disfonksiyon hastalıklarıyla yaşayan hastaların yaşamlarını iyileştirmek için yeni terapiler geliştirmektir. Başlık ürün adayımız elamipretid, Barth sendromu için ve primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon için geç evre gelişmede, faz 2'de fotoreseptör kaybı üzerinde oldukça koruyucu bir etki gözlemlediğimiz. Yaşa bağlı maküler dejenerasyon. Nadir nörolojik, kardiyak ve miyopatik hastalıklar için değerlendirme altında yeni bileşiklerin derin bir boru hattına sahibiz.

Gönderildi : 2025-05-01 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler