Stealth Biotherapeutics оголошує про затримку дату дії FDA для застосування синдрому Барта для еламіпретиду

Підпишіться на Drugslib

Лікування: синдром Барта

Біотерапевтична біотерапевтика оголошує про затримку в поданні дії FDA для подання заявки на синдром для еламіпретиду

Needham, 29 квітня, 2025/prnewswire Клінічна стадія біотехнологічна компанія зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації нових методів терапії захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією, сьогодні оголосила, що американська адміністрація харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) повідомляла про те, що сьогодні не буде відповідати сьогоднішньому рецепту наркотиків (PDUFA) для його нового застосування лікарських засобів (NDA) для його розслідувальної медицини, Elamipretdide, для лікування. Синдром Барта-це ультра рідкісне, педіатричне мітохондріальне захворювання, що загрожує життю, яка, як відомо, впливає на менше 150 осіб у Сполучених Штатах і менше 300 осіб у всьому світі.

"Ми цінуємо старанні зусилля FDA для прогресування свого перегляду нашої нової заявки на наркотики, включаючи підтвердження вимог після маркетингу та недавню ініціювання дискусій",-сказала Рейні Маккарті, виконавчий директор. "Ми сподіваємось отримати більше інформації про переглянуту дату дії в найближчі дні, щоб повідомити про нашу здатність продовжувати підтримувати розширений та надзвичайний доступ до Еламіпретиду під час просування до потенційного затвердження FDA"

NDA, подано NDA, було подано до FDA 29, 2024 та поданою FDA на стандартній огляді 29 березня 2024 р 2024, FDA надав пріоритетне огляд. 10 жовтня 2024 р. Консультативний комітет з серцево -судинних та ниркових препаратів (CRDAC) зустрівся та зробив висновок, що еламіпредид є ефективним для лікування пацієнтів із синдромом Барта. 14 січня 2025 року FDA повідомив про Stealth, що нові аналізи, просимиті FDA в кінці листопада та на початку грудня 2024 року

Еламіпредид отримав сироту препарат, швидкий трек, огляд пріоритетів та рідкісні педіатричні позначення від позначення наркотиків FDA та сиріт від Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) для лікування синдрому Барт. Понад 35 пацієнтів у всьому світі отримали розширений або надзвичайний доступ до еламіпретиду для лікування синдрому Барта, включаючи багато критично хворих немовлят та малюків, уражених захворюванням.

про синдром Барта

Синдром Барта-це ультра рідкісне генетичне мітохондріальне захворювання, що призводить до непереносимності фізичних вправ, слабкості м’язів, виснажливої ​​втоми, серцевої недостатності, рецидивуючих інфекцій та затримки росту. Захворювання пов'язане зі зниженою тривалістю життя, причому 85% ранніх випадків смерті трапляються до п'яти років. Синдром Барта зустрічається насамперед у чоловіків і, за оцінками, впливає на 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у Сполучених Штатах. Немає затверджених методів лікування синдрому Барт.

щодо стелс -біотерапевтики

Наша місія полягає у розробці нових методів терапії для поліпшення життя пацієнтів, які живуть із захворюваннями мітохондріальної дисфункції. Our lead product candidate, elamipretide, is under review for Barth syndrome and in late-stage development for primary mitochondrial myopathy and dry age-related macular degeneration, where we observed a highly protective effect on photoreceptor loss in Phase 2. We are evaluating a topical ophthalmic formulation of our second-generation clinical-stage candidate, bevemipretide (SBT-272), for dry вікова дегенерація макули. У нас є глибокий конвеєр нових сполук, які оцінюються рідкісними неврологічними, серцевими та міопатичними захворюваннями.

джерело Stealth Biotherapeutics Inc.

Опубліковано : 2025-05-01 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова