تعلن العلاجات الحيوية الشبح عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير لإعادة نقل NDA Elamipretide

اتبع Drugslib على

علاج: متلازمة بارث

تعلن العلاجات الحيوية الشبح عن قبول elamipretide nda nda

Needham ، Mass. وتسويق علاجات جديدة للأمراض التي تنطوي على اختلال وظيفي للميتوكوندريا ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت لمراجعة إعادة تقديم تطبيق الدواء الجديد (NDA) لعلاج الإلامبيريغ لعلاج متلازمة بارث. في حين أن إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) تعتبر إعادة تقديم استجابة كاملة ، من الدرجة الثانية مع تاريخ هدف مستخدم لمدة ستة أشهر في 15 فبراير 2026 ، نصحت الوكالة الشركة بأن تاريخ هدفها المخطط هو 26 سبتمبر 2025.

"نحن نقدر قبول إدارة الأغذية والعقاقير والالتزام في الوقت المناسب بمراجعة إعادة تقديم NDA على وجه السرعة". "إننا نشارك هذه الأخبار بروح الشفافية مع العائلات التي تعيش مع متلازمة بارث والعديد من أبطالها ، وبامتنان FDA للاعتراف بإلحاح الحاجة غير الملباة". كما أوصت به إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في CR ، تسعى إعادة القبول إلى موافقة تسريع من Elamipretide على أساس التحسينات في قوة العضلات البسيطة في الركبة ، وهي نقطة نهاية سريرية وسيطة ، والتي تحسنت بنسبة> 45 ٪ في التجربة السريرية المفتوحة في المرحلة 2. تضمنت إعادة تقديم Stealth بروتوكول لتجربة ما بعد التسويق لتأكيد المنفعة السريرية.

إذا تمت الموافقة عليها ، فسيكون هذا أول ترخيص تسويقي لـ Elamipretide ، وهو أول علاج مستهدف للميتوكوندريا. Elamipretide هو أيضًا في تطوير اعتلال عضلي الميتوكوندريا الأساسي والانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر.

حول متلازمة بارث هي متلازمة بارث هي حالة وراثية نادرة للغاية تتميز بتأخير التمارين الرياضية ، وضعف العضلات ، ومرسمة في القلبية ، وتأخير العدوى. يرتبط هذا المرض بانخفاض متوسط ​​العمر المتوقع ، حيث تحدث 85 ٪ من الوفيات المبكرة بحلول سن 5 سنوات. تحدث متلازمة بارث بشكل حصري تقريبًا في الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من بين كل 1،000،000 من الذكور في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا توجد حاليًا علاجات FDA- أو معتمدة من EMA للمرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. يحتوي Elamipretide على دواء يتيم ، ومسار سريع وتعيين طب الأطفال نادر من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) وتنمية الأيتام من EMA لعلاج متلازمة بارث. تم منح متلازمة بارث NDA مراجعة الأولوية.

حول العلاجات الحيوية للخلسة تعتبر العلاجات الحيوية للشبح هي شركة للتكنولوجيا الحيوية للمرحلة السريرية التي تركز على اكتشاف وتنمية العلاجات الجديدة للأمراض التي تنطوي على اختلال وظيفي للميتوكوندريا. تعد الميتوكوندريا ، الموجودة في كل خلية تقريبًا في الجسم ، المصدر الرئيسي لإنتاج الطاقة في الجسم وهي حاسمة لوظيفة الأعضاء العادية. تميز الميتوكوندريا المختلة وظيفيًا عددًا من الأمراض الوراثية النادرة وتشارك في العديد من الأمراض الشائعة المرتبطة بالعمر ، والتي تتضمن عادة أجهزة الأعضاء مع متطلبات عالية الطاقة مثل القلب والعين والدماغ. تعتقد الشركة أن مرشحها الرئيسي للمنتج ، Elamipretide ، لديه القدرة على علاج الأمراض النادرة بما في ذلك متلازمة بارث واعتلال عضلة الميتوكوندريا الأولية والأمراض المشتركة المرتبطة بالعمر بما في ذلك تنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر. تقوم الشركة أيضًا بتقييم صياغة موضعية للعيون من Bevemipretide ، مرشحها من الجيل الثاني من المرحلة السريرية ، للانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر. لدى الشركة خط أنابيب عميق من المركبات الجديدة قيد التقييم لمؤشرات الأمراض العصبية والقلب النادرة بعد البيانات قبل السريرية الواعدة.

نشر : 2025-08-26 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية