Stealth Biotherapeutics oznamuje přijetí FDA Elamipretide NDA Resubmission

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Barth Syndrom

Stealth Biotherapeutics oznamuje FDA přijetí elamipretidu NDA Resubmise

Needham. Objev, vývoj a komercializace nových terapií pro choroby zahrnující mitochondriální dysfunkci dnes oznámily, že americká správa potravin a léčiv (FDA) přijala k přezkumu odeslání nové aplikace léčiva (NDA) pro elamipretid pro léčbu Barthova syndromu. Zatímco FDA považuje za odeslání za úplnou odpověď třídy 2 s šestiměsíčním datem cíle uživatele ze dne 15. února 2026, agentura radila, že její plánované datum cíle je 26. září 2025.

„Oceňujeme včasné přijetí a závazek FDA k účastnutí přezkoumání našeho odeslání NDA,“ řekla Reenie McCarthy, generální ředitelka. "Sdílíme tuto zprávu v duchu transparentnosti s rodinami žijícími s Barthovým syndromem a jejich mnoha šampióny a s vděčností FDA za uznání naléhavosti neuspokojené potřeby." Jak doporučuje FDA v CR, odeslání usiluje o zrychlení schválení elamipretidu na základě zlepšení síly svalové síly kolena, mezilehlého klinického koncového bodu, který se zlepšil o 45% v klinické studii otevřené fáze Tazpower 2. Opětovné převzetí Stealth zahrnovalo protokol pro pokus o trh, který potvrdil klinický přínos.

Pokud by byl schválen, jedná se o první marketingové oprávnění pro elamipretid, terapeutiku zaměřenou na mitochondrie zaměřené na první třídu. Elamipretid se také vyvíjí pro primární mitochondriální myopatii a makulární degeneraci související s věkem. Onemocnění je spojeno se sníženou délkou života, přičemž 85% časných úmrtí, ke kterým dochází ve věku 5 let. Barthův syndrom se vyskytuje téměř výhradně u mužů a odhaduje se, že ovlivňuje jednoho z 1 000 000 mužů po celém světě nebo asi 150 jedinců ve Spojených státech. V současné době neexistují žádné terapie schválené FDA nebo EMA u pacientů s Barthovým syndromem. Elamipretid má léčivo sirotek, rychlé a vzácné pediatrické označení z označení FDA a Orphan z EMA pro léčbu Barthova syndromu. Barthova syndromu NDA byla udělena přezkum priority.

O tajné bioterapeutice Stealth Biotherapeutics je biotechnologická společnost klinicky zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci nových terapií pro nemoci zahrnující mitochondriální dysfunkci. Mitochondrie, nalezené téměř v každé buňce v těle, jsou hlavním zdrojem produkce energie těla a jsou rozhodující pro normální funkci orgánů. Dysfunkční mitochondrie charakterizuje řadu vzácných genetických onemocnění a jsou zapojeny do mnoha onemocnění souvisejících s věkem, obvykle zahrnují orgánové systémy s vysokými energetickými požadavky, jako je srdce, oko a mozek. Společnost se domnívá, že její hlavní kandidát na produkt, Elamipretid, má potenciál léčit vzácná onemocnění včetně Barthova syndromu a primární mitochondriální myopatie a onemocnění souvisejících s běžným věkem, včetně makulární degenerace související s věkem. Společnost také hodnotí lokální oftalmickou formulaci bevemipretidu, jeho kandidáta na druhou generaci, pro makulární degeneraci související s věkem. Společnost má hluboký plynovod nových sloučenin, které jsou hodnoceny pro vzácné indikace neurologických a srdečních chorob po slibných předklinických datech.

Zdroj Stealth Biotherapeutics Inc.

Vyslán : 2025-08-26 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova