Stealth Biotherapeutics kündigt die Annahme der FDA -Akzeptanz von ElamiPretide NDA -Wiederaufnahme an

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Behandlung für: Barth-Syndrom

Stealth Biotherapeutics kündigt die Akzeptanz von ElamiPretid NDA-Wiederaufnahme der FDA an. und Vermarktung neuartiger Therapien für Krankheiten, die mitochondriale Funktionsstörungen betreffen, gab heute bekannt, dass die US -amerikanische Food and Drug Administration (FDA) zur Überprüfung der erneuten Überprüfung der neuen Arzneimittelanmeldung (NDA) für ElamiPretide zur Behandlung des Barth -Syndroms akzeptiert hat. Während die FDA die Wiedervermittlung als vollständige Antwort der Klasse 2 mit einem sechsmonatigen Nutzergebühren-Zieldatum vom 15. Februar 2026 berücksichtigt, hat die Agentur dem Unternehmen mitgeteilt, dass sein geplanter Zieldatum der 26. September 2025 ist.

"Wir schätzen die rechtzeitige Akzeptanz und das Engagement der FDA, unsere NDA -Wiedervermittlung zügig zu überprüfen", sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Wir teilen diese Nachrichten im Geiste der Transparenz mit Familien, die mit dem Barth -Syndrom und ihren vielen Champions leben, und dankbar an die FDA für die Erkennung der Dringlichkeit des ungedeckten Bedürfnisses.“

Stealth hat seine NDA am 15. August 2025 nach seiner Quittung einer vollständigen Reaktion der FDA erneut eingestellt (CR). Wie von der FDA in der CR empfohlen, beantragt die Wiedervermittlung eine beschleunigte Zulassung von ElamiPretid an der Grundlage der Verbesserungen der Kniestockmuskelstärke, einem mittleren klinischen Endpunkt, der sich in der klinischen Studie der Tazpower Phase 2 um> 45% verbesserte. Die Neuvermittlung von Stealth beinhaltete ein Protokoll für eine Nachmarktstudie, um den klinischen Nutzen zu bestätigen.

Wenn genehmigt, wäre dies die erste Marketing-Genehmigung für ElamiPretide, ein erstklassiges Mitochondrien-zielgerichtetes Therapeutikum. ElamiPretid ist auch in der Entwicklung für die primäre mitochondriale Myopathie und die makuläre Degeneration mit trockener Alter. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85% der frühen Todesfälle im Alter von 5 Jahren auftreten. Barth -Syndrom tritt bei Männern fast ausschließlich auf und wird schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder rund 150 Personen in den USA betreffen. Derzeit gibt es für Patienten mit Barth-Syndrom derzeit keine von FDA- oder EMA zugelassenen Therapien. ElamiPretide verfügt über Orphan Drug, Fast Track und seltene pädiatrische Bezeichnung von der FDA- und Orphan -Medikamentenbezeichnung aus der EMA zur Behandlung des Barth -Syndroms. Das Barth -Syndrom -NDA wurde vorrangige Überprüfung erteilt.

Über Stealth Biotherapeutics Stealth Biotherapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen in klinischem Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuer Therapien für Krankheiten mit mitochondrialen Dysfunktionen konzentriert. Mitochondrien, die in nahezu jeder Zelle im Körper zu finden sind, sind die Hauptquelle für die Energieerzeugung des Körpers und für die normale Organfunktion entscheidend. Dysfunktionale Mitochondrien charakterisieren eine Reihe seltener genetischer Erkrankungen und sind an vielen häufigen altersbedingten Erkrankungen beteiligt, die typischerweise Organsysteme mit hohen Energiebedarf wie Herz, Auge und Gehirn betreffen. Das Unternehmen ist der Ansicht, dass sein Hauptproduktkandidat Elamipretide das Potenzial hat, seltene Krankheiten wie das Barth-Syndrom und die primäre mitochondriale Myopathie und gemeinsame altersbedingte Krankheiten einschließlich der makulären Degeneration im Zusammenhang mit trockenem Alter zu behandeln. Das Unternehmen bewertet auch eine topische ophthalmische Formulierung von Bevemipretid, dem Kandidaten der klinischen Stufe der zweiten Generation, für die makuläre Degeneration im Zusammenhang mit trockener Alter. Das Unternehmen verfügt über eine tiefe Pipeline neuartiger Verbindungen, die nach vielversprechenden präklinischen Daten für seltene neurologische und kardiale Angaben bewertet werden.

Gesendet : 2025-08-26 12:00

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