Το Stealth Biotherapeutics ανακοινώνει την αποδοχή του FDA της επαναλήψεως της Elamipretide NDA

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: σύνδρομο Barth

stealth biotherapeutics ανακοινώνει την αποδοχή του fda, ​​μια elamipretide nda resubmission

Needham, Mass., 21 Αυγούστου, 2025/Prnewwire/ Η ανακάλυψη, η ανάπτυξη και η εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει αποδεχθεί για την ανασκόπηση της υποβολής της νέας εφαρμογής φαρμάκων (NDA) για το Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth. Ενώ η FDA θεωρεί την εκ νέου υποβολή μιας πλήρους απόκρισης κατηγορίας 2 με έξιμηνη ημερομηνία αμοιβής χρήστη της 15ης Φεβρουαρίου 2026, ο οργανισμός έχει συμβουλεύσει την εταιρεία ότι η ημερομηνία προγραμματισμένου στόχου του είναι στις 26 Σεπτεμβρίου 2025.

"Εκτιμούμε την έγκαιρη αποδοχή και δέσμευση της FDA να αναθεωρήσει γρήγορα την εκ νέου υποβολή μας της NDA", δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της Reenie McCarthy. «Μοιράζουμε αυτά τα νέα με το πνεύμα της διαφάνειας με τις οικογένειες που ζουν με το σύνδρομο Barth και τους πολλούς πρωταθλητές τους και με ευγνωμοσύνη στο FDA για την αναγνώριση του επείγοντος της μη ικανοποιημένης ανάγκης». Όπως συνιστά η FDA στο CR, η εκ νέου υποβολή επιδιώκει την επιτάχυνση της έγκρισης του Elamipretide με βάση τη βελτίωση της μυϊκής δύναμης του γόνατος, ένα ενδιάμεσο κλινικό τελικό σημείο, το οποίο βελτιώθηκε κατά> 45% στην κλινική κλινική δοκιμή TazPower Phase 2. Η εκ νέου υποβολή του Stealth περιελάμβανε ένα πρωτόκολλο για μια δοκιμή μετά την αγορά για να επιβεβαιώσει το κλινικό όφελος.

Εάν εγκριθεί, αυτή θα ήταν η πρώτη εξουσιοδότηση μάρκετινγκ για το Elamipretide, ένα θεραπευτικό που στοχεύει σε μιτοχόνδρια πρώτου στην κατηγορία. Το Elamipretide βρίσκεται επίσης σε εξέλιξη για την πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και την ξηρή ηλικία εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας. Η ασθένεια σχετίζεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων που εμφανίζονται κατά την ηλικία των 5 ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται σχεδόν αποκλειστικά σε άνδρες και εκτιμάται ότι επηρεάζει ένα στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν θεραπείες που έχουν εγκριθεί από FDA ή EMA για ασθενείς με σύνδρομο BARTH. Το Elamipretide έχει ορφανό φάρμακο, γρήγορη διαδρομή και σπάνια παιδιατρική ονομασία από το FDA και ορφανοθεραπεία από το EMA για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth. Το σύνδρομο Barth NDA έλαβε αναθεώρηση προτεραιότητας.

Σχετικά με το Stealth Biotherapeutics Η Stealth Biotherapeutics είναι μια βιοτεχνολογία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν μιτοχονδριακή δυσλειτουργία. Τα μιτοχόνδρια, που βρίσκονται σε σχεδόν κάθε κύτταρο του σώματος, είναι η κύρια πηγή παραγωγής ενέργειας του σώματος και είναι κρίσιμα για την κανονική λειτουργία οργάνων. Τα δυσλειτουργικά μιτοχόνδρια χαρακτηρίζουν μια σειρά σπάνιων γενετικών παθήσεων και εμπλέκονται σε πολλές κοινές ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία, που συνήθως περιλαμβάνουν συστήματα οργάνων με υψηλές απαιτήσεις ενέργειας όπως η καρδιά, το μάτι και ο εγκέφαλος. Η εταιρεία πιστεύει ότι ο υποψήφιος προϊόντος της, Elamipretide, έχει τη δυνατότητα να θεραπεύσει σπάνιες ασθένειες, όπως το σύνδρομο Barth και η πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και οι κοινές ασθένειες που σχετίζονται με την ηλικία, συμπεριλαμβανομένης της εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ξηρή ηλικία. Η εταιρεία αξιολογεί επίσης μια τοπική οφθαλμική διατύπωση του bevemipretide, υποψήφιου κλινικού σταδίου δεύτερης γενιάς, για εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με ξηρή ηλικία. Η εταιρεία έχει έναν βαθύ αγωγό νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες ενδείξεις νευρολογικών και καρδιακών νόσων μετά από πολλά υποσχόμενα προκλινικά δεδομένα.

Δημοσιεύτηκε : 2025-08-26 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά