STEALTH BIOTERAPEUTICS anuncia la aceptación de la FDA de Elamipretido NDA Reenvisión

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Tratamiento para: Síndrome de Barth

STEALTH BIOTERAPEUTICS anuncia la aceptación de la FDA de elamipretido NDA Reubmission

Needham, Mass., 21 de agosto, 2025/Prnewswire/-Biotherapeutics, un clínico-estaje clínico-estaje-estaje-estaje estatal, stAnthage, sathage-sttage, stAnthage, sathage-sttage, stAnthage, sathage-stepiatics-stepage, stAntheTicet Stage, sathase sttage, sathage-sttage, stAnthage, sathage-sttage-stepes. Desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran la disfunción mitocondrial, anunciaron hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado para revisar la reubicación de la nueva aplicación de drogas (NDA) para elamipretido para el tratamiento del síndrome de Barth. Mientras que la FDA considera que el reenvío una respuesta completa de clase 2 con una fecha de meta de tarifa de usuario de seis meses del 15 de febrero de 2026, la agencia ha informado a la compañía que su fecha de objetivo planificada es el 26 de septiembre de 2025.

"Apreciamos la aceptación y el compromiso oportuno de la FDA de revisar rápidamente nuestro reenvío NDA", dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva. "Estamos compartiendo esta noticia en el espíritu de transparencia con las familias que viven con el síndrome de Barth y sus muchos campeones, y con gratitud a la FDA por reconocer la urgencia de la necesidad insatisfecha".

Stealth reenvió su NDA a la FDA el 15 de agosto de 2025, después de su recepción de una respuesta completa de mayo 2025 (CR). Según lo recomendado por la FDA en el RC, el reenvío busca la aprobación acelerada del elamiprétodo sobre la base de mejoras en la fuerza del músculo extensor de rodilla, un punto final clínico intermedio, que mejoró en> 45% en el ensayo clínico abierto de Tazpower Phase 2 abierto. El reenvío de Stealth incluyó un protocolo para un ensayo posterior a la comercialización para confirmar el beneficio clínico.

Si se aprueba, esta sería la primera autorización de marketing para elamipretido, una primera terapéutica dirigida a mitocondrias. El elamipretido también está en desarrollo para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular seca relacionada con la edad.

sobre el síndrome de Barth El síndrome de Barth es una condición genética ultra rara caracterizada por la intolerancia al ejercicio, la debilidad muscular, la fatiga debilitante, la insuficiencia cardíaca, las infecciones recurrentes y el crecimiento retrasado. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, con el 85% de las muertes tempranas que ocurren a los 5 años. El síndrome de Barth ocurre casi exclusivamente en los hombres y se estima que afecta a uno en 1,000,000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 individuos en los Estados Unidos. Actualmente no hay terapias aprobadas por FDA o EMA para pacientes con síndrome de Barth. Elamipretido tiene fármaco huérfano, vía rápida y designación pediátrica rara de la designación de FDA y fármacos huérfanos de la EMA para el tratamiento del síndrome de Barth. El síndrome de Barth NDA recibió una revisión de prioridad.

Acerca de Stealth BioTherapeutics STEALTH BIOTERAPEUTICS es una compañía de biotecnología de etapa clínica centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de terapias novedosas para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial. Las mitocondrias, que se encuentran en casi todas las células del cuerpo, son la principal fuente de producción de energía del cuerpo y son críticas para la función normal de los órganos. Las mitocondrias disfuncionales caracterizan una serie de enfermedades genéticas raras y están involucradas en muchas enfermedades comunes relacionadas con la edad, que generalmente involucran sistemas de órganos con altas demandas de energía como el corazón, el ojo y el cerebro. La compañía cree que su candidato principal al producto, elamiprébido, tiene el potencial de tratar enfermedades raras, incluido el síndrome de Barth y la miopatía mitocondrial primaria y las enfermedades comunes relacionadas con la edad, incluida la degeneración macular relacionada con la edad seca. La Compañía también está evaluando una formulación oftálmica tópica de Bevemipretido, su candidato clínico de segunda generación, para la degeneración macular relacionada con la edad seca. La compañía tiene una profunda cartera de compuestos novedosos bajo evaluación para raras indicaciones de enfermedades neurológicas y cardíacas después de datos preclínicos prometedores.

Fuente sigiloso Bioterapeutics Inc.

Al corriente : 2025-08-26 12:00

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