La biothérapie furtive annonce l'acceptation de la FDA de l'élamiprétide NDA Repmission

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Traitement pour: Syndrome de Barth

Biotherapeutics Stealth Annonce la FDA Acceptation de l'élamiprétide NDA Résubmission

Effectif, Masse Développement et commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accepté pour examiner la soumission de la nouvelle demande de médicament (NDA) pour l'élamiprétide pour le traitement du syndrome de Barth. Alors que la FDA considère que la remise de la réaction complète de la classe 2 avec une date d'objectif de frais d'utilisateur de six mois du 15 février 2026, l'agence a informé la société que sa date d'objectif prévu était le 26 septembre 2025.

«Nous apprécions l’acceptation et l’engagement opportuns de la FDA à revoir rapidement notre soumission NDA», a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale. «Nous partageons ces nouvelles dans un esprit de transparence avec les familles vivant avec le syndrome de Barth et leurs nombreux champions, et avec gratitude à la FDA pour avoir reconnu l'urgence du besoin non satisfait.»

furtif soumis à sa NDA à la FDA le 15 août 2025, après sa réception d'une réponse complète du 20 mai (CR). Comme recommandé par la FDA dans le CR, la soumission cherche à l'approbation accélérée de l'élamiprétide sur la base de l'amélioration de la force musculaire de l'extenseur du genou, un critère d'évaluation clinique intermédiaire, qui s'est amélioré de> 45% dans l'essai clinique de Tazpower Phase 2 Open Fabel. La soumission de la furtivité comprenait un protocole pour un essai post-marketing pour confirmer les avantages cliniques.

s'il est approuvé, ce serait la première autorisation marketing pour l'élamiprétide, une première thérapeutique ciblée par les mitochondries. L'élamiprétide est également en développement de la myopathie mitochondriale primaire et de la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche.

sur le syndrome de Barth Le syndrome de Barth est une condition génétique ultra-rare caractérisée par l'intolérance à l'exercice, la faiblesse musculaire, la fatigue débilitante, l'insuffisance du cœur, les infections récurrentes et la croissance retardée. La maladie est associée à une réduction de l'espérance de vie, 85% des décès précoces survenant à l'âge de 5 ans. Le syndrome de Barth se produit presque exclusivement chez les hommes et devrait affecter un sur 1 000 000 hommes dans le monde ou environ 150 personnes aux États-Unis. Il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée par la FDA ou l'EMA pour les patients atteints du syndrome de Barth. L'élamiprétide a un médicament orphelin, une voie rapide et une désignation pédiatrique rare de la FDA et de la désignation de médicaments orphelins de l'EMA pour le traitement du syndrome de Barth. Le syndrome de Barth NDA a obtenu un examen prioritaire.

sur la biothérapie furtive Biotherapeutics Stealth est une entreprise de biotechnologie à un stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial. Les mitochondries, trouvées dans presque toutes les cellules du corps, sont la principale source de production d'énergie du corps et sont essentielles pour la fonction d'organe normale. Les mitochondries dysfonctionnelles caractérisent un certain nombre de maladies génétiques rares et sont impliquées dans de nombreuses maladies courantes liées à l'âge, impliquant généralement des systèmes d'organes à forte exigence énergétique tels que le cœur, l'œil et le cerveau. La société estime que son candidat principal, l'élamiprétide, a le potentiel de traiter les maladies rares, notamment le syndrome de Barth et la myopathie mitochondriale primaire et les maladies courantes liées à l'âge, y compris la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. L'entreprise évalue également une formulation ophtalmique topique de Bevemipretide, son candidat à un stade clinique de deuxième génération, pour une dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. La société possède un pipeline profond de nouveaux composés sous évaluation des indications de maladies neurologiques et cardiaques rares après des données précliniques prometteuses.

Source Stealth Biotherapeutics INC.

Publié : 2025-08-26 12:00

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