Stealth Biotherapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA dari Elamipretide NDA Resubmission

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: sindrom Barth

biotherapeutics siluman mengumumkan penerimaan FDA dari kompetisi NENOCICE ELAMIPRETIDE, 2025/PRNEWSWIRE/---------------—------—------—------—------—------—------—----—----—----—----—-—---oealse. Pengembangan dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA) telah menerima untuk meninjau kembali aplikasi obat baru (NDA) untuk Elamipretide untuk pengobatan sindrom Barth. Sementara FDA mempertimbangkan pengiriman ulang sebagai respons kelas 2 yang lengkap dengan tanggal tujuan biaya pengguna enam bulan pada 15 Februari 2026, agensi tersebut telah memberi tahu perusahaan bahwa tanggal sasaran yang direncanakan adalah 26 September 2025.

"Kami menghargai penerimaan dan komitmen FDA tepat waktu untuk secara cepat meninjau kembali NDA kami," kata Reenie McCarthy, chief executive officer. Kami berbagi berita ini dalam semangat transparansi dengan keluarga yang tinggal dengan Barth Syndrome dan banyak juara mereka, dan dengan rasa terima kasih kepada FDA untuk mengenali urgensi kebutuhan yang tidak terpenuhi. " Seperti yang direkomendasikan oleh FDA di CR, pengiriman ulang mencari persetujuan yang dipercepat dari elamipretide berdasarkan peningkatan kekuatan otot ekstensor lutut, titik akhir klinis label terbuka yang meningkat dengan> 45% dalam uji klinis label terbuka fase 2 tazpower. Pengiriman ulang Stealth termasuk protokol untuk uji coba pasca-pemasaran untuk mengkonfirmasi manfaat klinis.

Jika disetujui, ini akan menjadi otorisasi pemasaran pertama untuk Elamipretide, terapi yang ditargetkan mitokondria kelas satu. Elamipretide juga dalam pengembangan untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering.

Tentang sindrom Barth sindrom Barth adalah kondisi genetik yang sangat langka yang ditandai dengan intoleransi olahraga, kelemahan otot, melemahkan fatal, meledakkan gagal jantung, menghidupkan kembali jantung, kembalikan kembali. Penyakit ini dikaitkan dengan pengurangan harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia 5 tahun. Sindrom Barth terjadi hampir secara eksklusif pada pria dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 pria di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA atau EMA untuk pasien dengan sindrom Barth. Elamipretide memiliki obat yatim, jalur cepat dan penunjukan pediatrik langka dari penunjukan FDA dan obat yatim dari EMA untuk pengobatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA diberikan tinjauan prioritas.

tentang biotherapeutics siluman Stealth Biotherapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria. Mitokondria, ditemukan di hampir setiap sel dalam tubuh, adalah sumber utama produksi energi tubuh dan sangat penting untuk fungsi organ normal. Mitokondria disfungsional mengkarakterisasi sejumlah penyakit genetik langka dan terlibat dalam banyak penyakit terkait usia umum, biasanya melibatkan sistem organ dengan tuntutan energi tinggi seperti jantung, mata, dan otak. Perusahaan percaya bahwa kandidat produk utama, Elamipretide, memiliki potensi untuk mengobati penyakit langka termasuk sindrom Barth dan miopati mitokondria primer dan penyakit terkait usia umum termasuk degenerasi makula terkait usia kering. Perusahaan ini juga mengevaluasi formulasi bevemipretide topikal topikal, kandidat tahap klinis generasi kedua, untuk degenerasi makula terkait usia kering. Perusahaan ini memiliki pipa dalam senyawa baru yang sedang dievaluasi untuk indikasi penyakit neurologis dan jantung yang langka mengikuti data praklinis yang menjanjikan.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Diposting : 2025-08-26 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer