Stealth Biotherapeutics Annuncia l'accettazione della FDA di Elamipretide NDA Resubmission

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per: Sindrome di Barth

Bioterapico invisibile annuncia l'accettazione della FDA di ElamiPretide NDA Resubmission

Needham, Mass., 21 agosto, 2025/Prnewswire/-Stealth Biotherapeutics Focused Biotechnicy FOCUSEUTICH e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per la revisione della reinvio della nuova domanda di droga (NDA) per ElamiPretide per il trattamento della sindrome di Barth. Mentre la FDA considera la reinvio di una risposta completa di classe 2 con una data obiettivo della quota dell'utente di sei mesi del 15 febbraio 2026, l'agenzia ha consigliato alla società che la data dell'obiettivo previsto è il 26 settembre 2025.

"Apprezziamo l'accettazione tempestiva e l'impegno della FDA a rivedere rapidamente la nostra reinserimento NDA", ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato. "Stiamo condividendo questa notizia nello spirito di trasparenza con le famiglie che vivono con la sindrome di Barth e i loro numerosi campioni, e con gratitudine alla FDA per aver riconosciuto l'urgenza del bisogno insoddisfatto."

Stealth ha reinserito la sua NDA alla FDA il 15 agosto 2025, seguendo il suo ricevimento di una risposta completa di maggio 2025 (CR). Come raccomandato dalla FDA nella CR, la reinvio cerca l'approvazione accelerata di Elamipretide sulla base dei miglioramenti della forza muscolare estensore del ginocchio, un endpoint clinico intermedio, che è migliorato del 45% nello studio clinico di Tazpower Fase 2. La rinascita di Stealth includeva un protocollo per uno studio post-marketing per confermare il beneficio clinico.

Se approvato, questa sarebbe la prima autorizzazione di marketing per ElamiPretide, un terapeutico mitocondri-mitocondri. Elamipretide è anche in fase di sviluppo della miopatia mitocondriale primaria e della degenerazione maculare legata all'età secca.

Informazioni sulla sindrome di Barth La sindrome di Barth è una condizione genetica ultra-rara caratterizzata dall'intolleranza all'esercizio, debolezza muscolare, deboli in debilitazione, insufficienza cardiaca, infezioni ricutrose e crescita ritardata. La malattia è associata a una ridotta aspettativa di vita, con l'85% delle morti precoci che si verificano all'età di 5 anni. La sindrome di Barth si verifica quasi esclusivamente nei maschi e si stima che colpisca uno su 1.000.000 di maschi in tutto il mondo o circa 150 persone negli Stati Uniti. Attualmente non esistono terapie approvate da FDA o EMA per i pazienti con sindrome di Barth. Elamipretide ha un farmaco orfano, una pista rapida e una rara designazione pediatrica dalla FDA e dalla designazione di farmaci orfani dall'EMA per il trattamento della sindrome di Barth. La sindrome di Barth NDA è stata concessa la revisione prioritaria.

About Stealth Biotherapeutics Stealth Biotherapeutics è una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per le malattie che coinvolgono la disfunzione mitocondriale. I mitocondri, trovati in quasi tutte le cellule del corpo, sono la principale fonte di produzione di energia del corpo e sono fondamentali per la normale funzione degli organi. I mitocondri disfunzionali caratterizzano una serie di rare malattie genetiche e sono coinvolti in molte malattie comuni legate all'età, in genere coinvolgendo sistemi di organi con elevate esigenze di energia come il cuore, l'occhio e il cervello. La società ritiene che il suo candidato principale del prodotto, Elamipretide, abbia il potenziale per trattare le malattie rare tra cui la sindrome di Barth e la miopatia mitocondriale primaria e le malattie comuni legate all'età tra cui la degenerazione maculare legata all'età secca. La società sta inoltre valutando una formulazione oftalmica topica di BevemiPretide, il suo candidato alla fase clinica di seconda generazione, per la degenerazione maculare legata all'età secca. La società ha una profonda pipeline di nuovi composti in valutazione per rare indicazioni neurologiche e cardiache a seguito di promettenti dati preclinici.

Source Stealth Stealth Biotherapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-08-26 12:00

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