Stealth Biotherapeuticsは、Elamipretide NDA再提出のFDAの受け入れを発表します

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治療：バース症候群

stealth biotherapeicsは、エラミプレッチドNDA再提出のFDA受け入れを発表します

ミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の商業化は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、バース症候群の治療のためのエラミプレッチドの新薬塗布（NDA）の再提出をレビューすることを受け入れたことを発表しました。 FDAは、2026年2月15日の6か月間のユーザー料金目標日付の完全なクラス2の応答と見なしていますが、代理店は、計画された目標日付は2025年9月26日であると会社に助言しました。

「NDAの再提出を迅速にレビューするためのFDAのタイムリーな受け入れとコミットメントに感謝しています」と、最高経営責任者のReenie McCarthy氏は述べています。 「私たちは、このニュースを透明性の精神で、バース症候群と彼らの多くのチャンピオンと一緒に住んでいる家族と、そして満たされていないニーズの緊急性を認識してくれたFDAに感謝して共有しています。 CRのFDAが推奨しているように、再提出は、TAZPower第2相の非label臨床試験で45％以上改善する中間臨床エンドポイントである膝伸筋筋力の改善に基づいて、エラミプレッジの加速承認を求めています。 Stealthの再提出には、臨床的利益を確認するために、市場後の試験のプロトコルが含まれていました。

承認された場合、これはクラスのミトコンドリアを標的とした治療薬であるElamipretideの最初のマーケティング承認となります。エラミプレッジは、原発性ミトコンドリアミオパシーと乾燥年齢関連の黄斑変性症の発生も行っています。この疾患は平均寿命の減少に関連しており、5歳までに早期死亡の85％が発生します。バース症候群は男性でほぼ独占的に発生し、米国の1,000,000人の男性または約150人の男性に1人に影響を与えると推定されています。現在、Barth症候群の患者に対するFDAまたはEMA承認の治療法はありません。 Elamipretideには、Barth症候群の治療のために、FDAからの孤児薬、高速軌道、FDAからのまれな小児指定と孤児の薬物指定があります。 Barth症候群NDAには、優先レビューが付与されました。

ステルス生物療法について

ステルスバイオセラフィーティクスは、ミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の発見、開発、および商業化に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業です。体内のほぼすべての細胞に見られるミトコンドリアは、体のエネルギー生産の主な供給源であり、正常な臓器機能にとって重要です。機能不全のミトコンドリアは、多くのまれな遺伝性疾患を特徴づけ、多くの一般的な年齢関連疾患に関与しており、通常、心臓、目、脳などの高エネルギー需要を持つ臓器系が関与しています。同社は、その主要製品候補であるエラミプレッジが、バース症候群や原発性ミトコンドリアミオパシーを含むまれな疾患、および乾燥年齢に関連した黄斑変性を含む一般的な年齢関連疾患を治療する可能性があると考えています。同社はまた、乾燥年齢に関連した黄斑変性について、第2世代の臨床段階候補であるBevemipretideの局所的眼科製剤を評価しています。同社は、有望な前臨床データに従って、まれな神経学的および心臓病の適応症の評価中の新規化合物の深いパイプラインを持っています。

投稿しました : 2025-08-26 12:00

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