Bioterapeutis siluman ngumumake nrima FDA sing ditrima dening Semalmismission

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo:

34> perusahaan stealthutics NDA, Pangembangan lan komerapi babagan penyakit novel kanggo penyakit nglibatake disfungsi mitokondrik, diumumake yen Pangan lan Administrasi U.S. U. Administrasi lan Administrasi U.S. A.S. A.S. Nalika FDA nganggep resubsisi lengkap, Tanggepan Kelas lengkap kanthi tanggal target pangguna enem wulan 15 Februari, 2026, Agensi kasebut menehi saran babagan perusahaan sing wis direncanakake yaiku 26 September.

"Kita ngormati nrima lan komitmen sing tepat kanggo FDA kanggo mriksa maneh rezeki," ujare Reenie McCarthy, kepala pejabat eksekutif. "Kita nuduhake kabar iki kanthi semangat transparansi karo kulawarga sing urip karo sindrom Barth lan syukur kanggo FDA sing ora bisa dingerteni ing 15 Agustus Mei 2025. Minangka disaranake FDA ing CR, ngeculake kiriman kanthi cepet amarga luwih saka dandan ing Tampilan klinis ekstra, sing luwih apik ing Tudpower Fase 2 Triver-Label Tandak 2. Reseksi siluman kalebu protokol kanggo nyoba pasca marketing kanggo konfirmasi entuk manfaat klinis.

Yen disetujoni, iki bakal dadi wewenang pemasaran pisanan kanggo Elamipretide, terapiutik target kelas pertama. Elamipretida uga kanggo ngembangake myophondrial myophondria sing gegandhengan karo umur garing lan garing. Penyakit iki digandhengake karo pengarepan urip sing suda, kanthi sabuk awal 85% kedadeyan umur 5 taun. Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA- utawa sing disetujoni ing pasien pasien sindrom Barth. Elamipretida duwe obat yatim, trek cepet lan sebutan pediatrik lan jarang saka narkoba FDA lan Orphan Signation saka ema kanggo perawatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA Diwenehi Review Prioritas.

babagan siluman bioterapeutik Perusahaan siluman yaiku perusahaan bioteknologi klinis minangka bio biototnologi klinis kanggo penyakit novel kanggo penyakit mitokondrasi sing kalebu disfungsi mitokondrasi. Mitokondria, ditemokake ing meh kabeh sel ing awak, minangka sumber produksi energi utama awak lan kritis kanggo fungsi organ normal. Dysfunctional Mitochondria menehi macem-macem penyakit genetik sing arang lan melu pirang-pirang penyakit sing gegandhengan karo umur umum, biasane nglibatake sistem organ kanthi tuntutan energi kayata ati, mripat, lan otak. Perusahaan kasebut percaya calon produk timbal, Elamipretide, nduweni potensial kanggo nambani penyakit langka kalebu sindrom Barth lan Myopathrial utama lan penyakit sing gegandhengan karo Myopati sing umum kalebu degular makular sing ana gandhengane karo umur garing. Perusahaan iki uga ngevaluasi formulasi ophthalmic topikal, calon clexis-stage generasi kapindho, kanggo degenerasi macular sing gegandhengan karo umur garing. Perusahaan kasebut duwe pipo senyawa novel ing evaluasi kanggo neurologi penyakit neurologis lan jantung sing nyritakake data preclinical.

Dikirim : 2025-08-26 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer