Stealth Biotherapeutics는 Elamipretide NDA 재조전의 FDA 수용을 발표합니다

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치료 : Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics 발표 Elamipretide NDA Resubmission의 FDA 수용

Needham, Mass., 8 월 21, 2025/Prenewswire/-Stephnology, The Clinical Stage BioThnogy. 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 요법의 상용화는 오늘 미국 식품의 약국 (FDA)이 Barth 증후군의 치료를위한 엘라미 프레 타이드에 대한 새로운 약물 적용 (NDA)의 재 포장을 검토하는 것을 수락했다고 발표했다. FDA는 2026 년 2 월 15 일 6 개월의 사용자 수수료 목표 날짜로 완전한 클래스 2 응답을 다시 제출하는 반면, 기관은 계획 목표 날짜가 2025 년 9 월 26 일이라고 회사에 조언했습니다.

“우리는 FDA의 NDA 재 포장을 신속하게 검토하려는 FDA의 적시 수용과 헌신에 감사합니다. "우리는 Barth 증후군과 많은 챔피언과 함께 살고있는 가족들과 충족되지 않은 요구의 시급성을 인식 한 것에 대해 FDA에 감사를 표하는 투명성의 정신 으로이 뉴스를 공유하고 있습니다."

2025 년 8 월 15 일에 NDA가 FDA에 대한 NDA를 5 월 완전한 반응 (CR)을 수령 한 후 NDA에 대한 NDA를 다시 제시했습니다. CR에서 FDA가 권장 한 바와 같이, 재 포장은 중간 임상 종말점 인 무릎 신근 근육 강도의 개선에 기초하여 Elamipretide의 가속화 된 승인을 추구하며, 이는 Tazpower 2 Phase 2 Open-Label Clinical 시험에서> 45%만큼 개선되었습니다. 스텔스의 재 포장은 임상 적 이점을 확인하기위한 마케팅 후 시험의 프로토콜이 포함되었습니다.

승인 된 경우, 이것은 최초의 미토콘드리아 표적 치료법 인 Elamipretide의 첫 마케팅 승인이 될 것입니다. Elamipretide는 또한 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성을 위해 개발 중입니다.

Barth 증후군 Barth 증후군은 운동 불내증, 근육 약점, 피로, 심부전, 재발 성이 발생하는 초고속 유전자 상태입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며, 5 세까지 조기 사망의 85%가 발생합니다. Barth 증후군은 남성에서 거의 독점적으로 발생하며 전 세계 1,000,000 명의 남성 중 1 명 또는 미국의 약 150 명의 개인에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 Barth 증후군 환자에게는 FDA 또는 EMA 승인 요법이 없습니다. Elamipretide는 Barth 증후군의 치료를 위해 EMA의 FDA 및 Orphan 약물 지정으로부터 고아 약, 빠른 트랙 및 희귀 소아 지정을 가지고 있습니다. Barth 증후군 NDA는 우선 순위 검토를 받았습니다.

스텔스 생물 치료제에 대한 스텔스 생물 치료제는 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 요법의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 임상 단계 생명 공학 회사입니다. 신체의 거의 모든 세포에서 발견되는 미토콘드리아는 신체의 주요 에너지 생산 원이며 정상적인 기관 기능에 중요합니다. 기능 장애 미토콘드리아는 다수의 희귀 유전 질환을 특징 짓고 많은 일반적인 연령 관련 질병에 관여하며, 일반적으로 심장, 눈 및 뇌와 같은 높은 에너지 요구를 가진 기관 시스템을 포함합니다. 이 회사는 주요 제품 후보 인 Elamipretide가 Barth 증후군 및 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성을 포함한 일반적인 연령 관련 질병을 포함한 희귀 질환을 치료할 가능성이 있다고 생각합니다. 이 회사는 또한 건조 연령 관련 황반 변성을 위해 2 세대 임상 단계 후보 인 베베 피트리 타이드의 국소 안과 제형을 평가하고있다. 이 회사는 유망한 전임상 데이터에 따라 희귀 한 신경 학적 및 심장 질환 적응증에 대한 평가중인 새로운 화합물의 깊은 파이프 라인을 가지고 있습니다.

게시됨 : 2025-08-26 12:00

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