Stealth Biotherapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA Elamipretide NDA REubmission

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Barth Syndrome

biotherapeutik stealth mengumumkan penerimaan FDA dari elamipretide nda resubmission

Penemuan, pembangunan dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) telah menerima untuk mengkaji semula permohonan dadah baru (NDA) untuk Elamipretide untuk rawatan sindrom Barth. Walaupun FDA menganggap penyerahan semula respons lengkap, kelas 2 dengan tarikh matlamat yuran pengguna enam bulan pada 15 Februari 2026, agensi itu menasihatkan syarikat bahawa tarikh matlamat yang dirancangnya ialah 26 September, 2025.

"Kami menghargai penerimaan dan komitmen yang tepat pada masanya untuk mengkaji semula semula NDA kami," kata Reenie McCarthy, ketua pegawai eksekutif. "Kami berkongsi berita ini dengan semangat ketelusan dengan keluarga yang tinggal bersama Barth Syndrome dan banyak juara mereka, dan dengan rasa syukur kepada FDA untuk mengenali keperluan segera yang tidak terpenuhi." Seperti yang disyorkan oleh FDA di CR, penyerahan semula mencari kelulusan dipercepatkan Elamipretide berdasarkan peningkatan kekuatan otot extensor lutut, titik akhir klinikal pertengahan, yang meningkat sebanyak> 45% dalam percubaan klinikal terbuka fasa tazpower 2. Penyerahan semula Stealth termasuk protokol untuk percubaan pasca pemasaran untuk mengesahkan manfaat klinikal.

Jika diluluskan, ini akan menjadi kebenaran pemasaran pertama untuk Elamipretide, terapeutik yang disasarkan mitokondria pertama. Elamipretide juga dalam pembangunan untuk myopathy mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang dikurangkan, dengan 85% kematian awal yang berlaku pada umur 5 tahun. Sindrom Barth berlaku hampir secara eksklusif pada lelaki dan dianggarkan mempengaruhi satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Syarikat. Pada masa ini tidak ada terapi FDA- atau EMA yang diluluskan untuk pesakit dengan sindrom Barth. Elamipretide mempunyai ubat yatim piatu, trek cepat dan penamaan pediatrik yang jarang berlaku dari FDA dan penetapan dadah anak yatim dari EMA untuk rawatan sindrom Barth. Sindrom Barth NDA telah diberikan semakan keutamaan.

Mengenai biotherapeutik biothereutik Stealth Biotherapeutics adalah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria. Mitokondria, yang terdapat di hampir setiap sel di dalam badan, adalah sumber utama pengeluaran tenaga dan kritikal untuk fungsi organ normal. Mitokondria yang tidak berfungsi mencirikan beberapa penyakit genetik yang jarang berlaku dan terlibat dalam banyak penyakit yang berkaitan dengan usia yang biasa, biasanya melibatkan sistem organ dengan tuntutan tenaga yang tinggi seperti jantung, mata, dan otak. Syarikat itu percaya calon produk utama, Elamipretide, berpotensi untuk merawat penyakit yang jarang berlaku termasuk sindrom Barth dan myopathy mitokondria primer dan penyakit yang berkaitan dengan usia biasa termasuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia yang kering. Syarikat ini juga menilai formulasi ophthalmic topikal bevemipretide, calon peringkat klinikal generasi kedua, untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia yang kering. Syarikat ini mempunyai saluran paip novel yang mendalam di bawah penilaian untuk tanda -tanda penyakit neurologi dan jantung yang jarang berlaku berikutan data pramatang yang menjanjikan.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-08-26 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular