Stealth Biotherapeutics kondigt FDA -acceptatie aan van elamipretide NDA -hernieuwde aanklacht

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics kondigt FDA-acceptatie aan van elamipretide NDA resubmission

Needham, Mass., 21 augustus 2025/PRNEWSWIRE/-STEALTH BIOTHERAPEUTICS, A Clinical Stage Biotechnic Ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten waarbij mitochondriale disfunctie betrokken is, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft geaccepteerd voor het herzien van de herschikking van de nieuwe medicijntoepassing (NDA) voor elamipretide voor de behandeling van Barth -syndroom. Terwijl de FDA de herschikking als een volledige, klasse 2-reactie beschouwt met een zes maanden durende doelen voor gebruikerskosten van 15 februari 2026, heeft het bureau het bedrijf geadviseerd dat de geplande doeldatum 26 september 2025 is.

"We waarderen de tijdige acceptatie en toewijding van de FDA om onze NDA -herschikking snel te beoordelen," zei Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. "We delen dit nieuws in de geest van transparantie met gezinnen die leven met het Barth -syndroom en hun vele kampioenen, en met dankbaarheid aan de FDA voor het erkennen van de urgentie van de onvervulde behoefte."

Stealth heeft zijn NDA opnieuw ingediend bij de FDA op 15 augustus 2025, na de ontvangst van een volledige respons (CR). Zoals aanbevolen door de FDA in de CR, streeft de herschikking naar versnelde goedkeuring van elamipretide op basis van verbeteringen in de spiersterkte van knie-extensor, een tussenliggend klinisch eindpunt, dat verbeterde met> 45% in de tazpower fase 2 open-label klinische studie. De herschikking van Stealth omvatte een protocol voor een post-marketingonderzoek om het klinische voordeel te bevestigen.

Indien goedgekeurd, zou dit de eerste marketingvergunning zijn voor elamipretide, een first-in-class mitochondria-gerichte therapeutisch. Elamipretide is also in development for primary mitochondrial myopathy and dry age-related macular degeneration.

About Barth SyndromeBarth syndrome is an ultra-rare genetic condition characterized by exercise intolerance, muscle weakness, debilitating fatigue, heart failure, recurrent infections, and delayed growth. De ziekte wordt geassocieerd met een verminderde levensverwachting, waarbij 85% van de vroege sterfgevallen die plaatsvinden per leeftijd 5. Barth -syndroom bijna uitsluitend bij mannen voorkomt en naar schatting een op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten treft. Er zijn momenteel geen door de FDA- of EMA-goedgekeurde therapieën voor patiënten met het Barth-syndroom. Elamipretide heeft een weesgeneesmiddel, snelle spoor en zeldzame pediatrische aanduiding van de FDA- en weesgeneesmiddelenaanduiding van de EMA voor de behandeling van het Barth -syndroom. Het Barth -syndroom NDA kreeg prioriteitsreview.

over stealth biotherapeutica stealth biotherapeutics is een biotechnologiebedrijf in klinisch stadium gericht op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten met mitochondriale disfunctie. Mitochondria, gevonden in bijna elke cel in het lichaam, zijn de belangrijkste bron van energieproductie van het lichaam en zijn cruciaal voor de normale orgaanfunctie. Disfunctionele mitochondriën karakteriseren een aantal zeldzame genetische ziekten en zijn betrokken bij veel voorkomende leeftijdsgerelateerde ziekten, waarbij doorgaans orgaansystemen met hoge energiebehoeften zoals het hart, het oog en de hersenen betrokken zijn. Het bedrijf is van mening dat de kandidaat van het hoofdproduct, Elamipretide, het potentieel heeft om zeldzame ziekten te behandelen, waaronder het Barth-syndroom en primaire mitochondriale myopathie en gemeenschappelijke leeftijdsgebonden ziekten, waaronder droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie. Het bedrijf evalueert ook een actuele oftalmische formulering van bevemipretide, de tweede generatie klinische kandidaat, voor droge leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie. Het bedrijf heeft een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische en hartziekte -indicaties na veelbelovende preklinische gegevens.

Bron Stealth Biotherapeutics Inc.

Geplaatst : 2025-08-26 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden