Stealth Biotherapeutics ogłasza akceptację Elamipretydu NDA

Śledź Drugslib na

Leczenie: Zespół Bartha

Stealth Biotherapeutics ogłasza akceptację FDA elamipretide nDA Repmismission

Needham, Mass., 21 sierpnia, 2025/prnewswire/-Stealth BioTherapeutics, studiów klinicznych, z florydu, biotechnologii, z florydu, biotechnologii biotechnologii. Rozwój i komercjalizacja nowych terapii chorób obejmujących dysfunkcję mitochondriów ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu zmiany nowej aplikacji leku (NDA) dla elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha. Podczas gdy FDA uważa ponowne przesłanie za kompletną odpowiedź klasy 2 z sześciomiesięczną datą docelowej opłaty użytkownika z 15 lutego 2026 r., Agencja poinformowała firmę, że jej planowany cel jest 26 września 2025 r.

„Doceniamy terminową akceptację i zaangażowanie FDA do szybkiego przeglądu naszego ponownego przesłania NDA”, powiedziała Reenie McCarthy, dyrektor generalny. „Dzielimy się tą wiadomością w duchu przejrzystości z rodzinami żyjącymi z zespołem Bartha i ich wieloma mistrzami, a z wdzięcznością dla FDA za uznanie potrzeby niezaspokojonej potrzeby.”

Przewody stealth przekazało swoje NDA do FDA w dniu 15 sierpnia 2025 r., Po otrzymaniu pełnej odpowiedzi w 2025 r. (Cr). Zgodnie z FDA w CR, ponowna remisja dąży do przyspieszonej zatwierdzenia elamipretydu na podstawie poprawy siły mięśni prostowników kolanowych, pośredniego klinicznego punktu końcowego, który poprawiła się o> 45% w otwartym badaniu klinicznym w fazie Tazpower 2. Ponowne przesłanie Stealth obejmowało protokół badania po marketingu w celu potwierdzenia korzyści klinicznych.

Jeśli zostanie zatwierdzony, byłaby to pierwsza autoryzacja marketingowa dla elamipretydu, pierwszej w swojej klasie terapeutycznej ukierunkowanej na mitochondria. Elamipretyd jest również w rozwoju pierwotnej miopatii mitochondrialnej i zwyrodnienia plamki związanej z wiekiem suchym.

O zespole Bartha Zespół Bartha jest ultra-racjonalnym stanem genetycznym charakteryzującym się nietolerancją wysiłkową, osłabieniem mięśni, osłabieniem mięśni, osłabieniem zmęczenia, niewydolnością serca, powtarzającymi się infekcjami i opóźnionymi wzrostem. Choroba wiąże się ze zmniejszoną długością życia, a 85% wczesnych zgonów występuje w wieku 5 lat. Zespół Bartha występuje prawie wyłącznie u mężczyzn i szacuje się, że wpływa na jeden na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA lub EMA u pacjentów z zespołem Bartha. Elamipretyd ma sieroce, szybką ścieżkę i rzadkie oznaczenie pediatryczne z oznaczenia FDA i sieroty od EMA w leczeniu zespołu Bartha. Zespół Bartha NDA otrzymał priorytetowy przegląd.

O bioterapeutyce podstępu Stealth BioTherapeutics to firma biotechnologiczna kliniczna koncentrująca się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych terapii z powodu dysfunkcji mitochondrialnej. Mitochondria, znalezione w prawie każdej komórce w ciele, są głównym źródłem produkcji energii i mają kluczowe znaczenie dla normalnej funkcji narządów. Dysfunkcyjne mitochondria charakteryzują szereg rzadkich chorób genetycznych i biorą udział w wielu typowych chorobach związanych z wiekiem, zwykle obejmującym układy narządów o wysokich wymaganiach energii, takich jak serce, oko i mózg. Firma uważa, że ​​jej główny kandydat na produkt, elamipretyd, może potencjalnie leczyć rzadkie choroby, w tym zespół Bartha i pierwotną miopatię mitochondrialną i wspólne choroby związane z wiekiem, w tym zwyrodnienie plamki związane z wiekiem. Firma ocenia również miejscowe ophthalmiczne preparat bevemipretydu, jego kandydata klinicznego na stadium drugiej generacji, pod kątem zwyrodnienia plamki żółtej związanych z wiekiem. Firma ma głęboki przygotowanie nowych związków oceniających w przypadku rzadkich wskazań choroby neurologicznej i serca po obiecujących danych przedklinicznych.

Źródło Stealth Biotherapeutics Inc.

Wysłano : 2025-08-26 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe