Bioterapêutica furtiva anuncia a aceitação da FDA da renderização ELAMIPRETIDE NDA

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Announces FDA Acceptance of Elamipretide NDA Resubmission

NEEDHAM, Mass., Aug. 21, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, O desenvolvimento e a comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial anunciaram hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para revisar a reenviamento da nova aplicação de medicamentos (NDA) para Elamipretide para o tratamento da síndrome de Barth. Enquanto o FDA considera a reenviação de uma resposta completa da classe 2 com uma data da meta da taxa de seis meses em 15 de fevereiro de 2026, a agência aconselhou a empresa que sua data de objetivo planejada é 26 de setembro de 2025.

"Agradecemos a aceitação e o compromisso da FDA em revisar rapidamente nossa renderização da NDA", disse Reenie McCarthy, diretora executiva. “Estamos compartilhando essas notícias no espírito de transparência com as famílias que vivem com a síndrome de Barth e seus muitos campeões, e com gratidão ao FDA por reconhecer a urgência da necessidade não atendida.” Conforme recomendado pelo FDA no CR, o reenviamento busca a aprovação acelerada do elamipretida com base em melhorias na força muscular extensor do joelho, um endpoint clínico intermediário, que melhorou em> 45% no ensaio clínico aberto da Fase 2 do Tazpower 2. O reenviamento da furtividade incluiu um protocolo para um estudo pós-comercialização para confirmar o benefício clínico.

Se aprovado, essa seria a primeira autorização de marketing da ElaMipretide, uma terapêutica direcionada à mitocôndria da primeira classe. O eLamipretide também está em desenvolvimento para miopatia mitocondrial primária e degeneração macular relacionada à idade seca. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo aos 5 anos. A síndrome de Barth ocorre quase exclusivamente em homens e estima -se que afete um em 1.000.000 homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Atualmente, não há terapias aprovadas pela FDA ou EMA para pacientes com síndrome de Barth. O eLamipretide possui drogas órfãs, pista rápida e designação pediátrica rara do FDA e designação de medicamentos órfãos da EMA para o tratamento da síndrome de Barth. A síndrome de Barth NDA recebeu revisão prioritária.

sobre bioterapêutica furtiva A bioterapêutica furtiva é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focado na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial. As mitocôndrias, encontradas em quase todas as células do corpo, são a principal fonte de produção de energia do corpo e são críticas para a função normal dos órgãos. As mitocôndrias disfuncionais caracterizam uma série de doenças genéticas raras e estão envolvidas em muitas doenças relacionadas à idade comuns, geralmente envolvendo sistemas orgânicos com altas demandas de energia, como o coração, o olho e o cérebro. A empresa acredita que seu candidato a produtos principal, ELAMIPRETIDE, tem o potencial de tratar doenças raras, incluindo síndrome de Barth e miopatia mitocondrial primária e doenças relacionadas à idade comuns, incluindo degeneração macular relacionada à idade seca. A empresa também está avaliando uma formulação oftalmológica tópica de bevemipretida, seu candidato em estágio clínico de segunda geração, para degeneração macular relacionada à idade seca. A empresa possui um pipeline profundo de novos compostos sob avaliação para indicações raras de doenças neurológicas e cardíacas após dados pré -clínicos promissores.

Postou : 2025-08-26 12:00

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