Stealth Biotherapeutics anunță FDA Acceptarea FDA a retrimiterii Elamipretide NDA

Urmăriți Drugslib pe

Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Announces FDA Acceptance of Elamipretide NDA Resubmission

NEEDHAM, Mass., Aug. 21, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică disfuncții mitocondriale, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a acceptat pentru revizuirea retrimiterii noului aplicație de medicamente (NDA) pentru elamipretide pentru tratamentul sindromului Barth. În timp ce FDA consideră că retrimiterea este un răspuns complet, din clasa a 2-a, cu un obiectiv de taxe de șase luni de utilizator data din 15 februarie 2026, agenția a sfătuit companiei că data scopului planificat este 26 septembrie 2025.

„Apreciem acceptarea în timp util a FDA și angajamentul de a revizui rapid retrimiterea NDA”, a declarat Reenie McCarthy, director executiv. „Împărtășim această veste în spiritul transparenței cu familiile care trăiesc cu sindromul Barth și cu numeroșii lor campioni și cu recunoștință față de FDA pentru recunoașterea urgenței nevoii nesatisfăcute.”

Stealth a reluat NDA la FDA la 15 august 2025, după primirea unui răspuns complet 2025 (CR). După cum a recomandat FDA în CR, retrimiterea urmărește aprobarea accelerată a elamipretidei pe baza îmbunătățirilor în forța musculară extensorilor de genunchi, un punct clinic intermediar, care s-a îmbunătățit cu> 45% în studiul clinic deschis al fazei 2 Tazpower. Returnarea Stealth a inclus un protocol pentru un studiu post-comercializare pentru a confirma beneficiile clinice.

Dacă este aprobat, aceasta ar fi prima autorizație de marketing pentru Elamipretide, un terapeutic orientat de mitocondrii din prima clasă. Elamipretide este, de asemenea, în dezvoltare pentru miopatia mitocondrială primară și degenerarea maculară legată de vârstă uscată.

despre sindromul Barth Sindromul Barth este o condiție genetică ultra-rară caracterizată prin intoleranță la exerciții, slăbiciune musculară, debilitare fatigide, insuficiență cardiacă, infecții recrute și creștere întârziată. Boala este asociată cu o speranță de viață redusă, 85% din decesele precoce care au avut loc până la vârsta de 5 ani. Sindromul Barth are loc aproape exclusiv la bărbați și se estimează că afectează unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau aproximativ 150 de persoane din Statele Unite. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru pacienții cu sindrom Barth. Elamipretide are medicamente orfane, pistă rapidă și desemnare pediatrică rară de la desemnarea medicamentelor FDA și orfan de la EMA pentru tratamentul sindromului Barth. Sindromul Barth NDA a primit o revizuire prioritară.

despre bioterapeutica furtivă bioterapeutica furtivă este o companie de biotehnologie în stadiu clinic axată pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică disfuncție mitocondrială. Mitocondriile, găsite în aproape fiecare celulă din corp, sunt principala sursă de producție de energie a corpului și sunt esențiale pentru funcția normală a organului. Mitocondriile disfuncționale caracterizează o serie de boli genetice rare și sunt implicate în multe boli comune legate de vârstă, implicând în mod obișnuit sisteme de organe cu cerințe de energie ridicate, cum ar fi inima, ochiul și creierul. Compania consideră că candidatul său principal al produsului, Elamipretide, are potențialul de a trata boli rare, inclusiv sindromul Barth și miopatia mitocondrială primară și bolile comune legate de vârstă, inclusiv degenerarea maculară legată de vârstă uscată. Compania evaluează, de asemenea, o formulare oftalmică topică a Bevemipretide, candidatul său în stadiul clinic de a doua generație, pentru degenerarea maculară legată de vârstă uscată. Compania are o conductă profundă de noi compuși sub evaluare pentru indicații rare ale bolilor neurologice și cardiace în urma datelor preclinice promițătoare.

sursă Stealth Biotherapeutics Inc.

Postat : 2025-08-26 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare