Стелс -биотерапевтическая среда объявляет FDA принятие Elamipretide NDA Resubmission

Следите за Drugslib на

Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Announces FDA Acceptance of Elamipretide NDA Resubmission

NEEDHAM, Mass., Aug. 21, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, Разработка и коммерциализация новых методов лечения заболеваний, связанных с митохондриальной дисфункцией, объявили сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) приняло для рассмотрения повторного повторного использования нового применения лекарств (NDA) для эламипри ретретида для лечения синдрома Барта. В то время как FDA считает повторную проверку полным ответом класса 2 с шестимесячной целью взносов пользователя 15 февраля 2026 года, агентство сообщило компании, что ее запланированная дата цели-26 сентября 2025 года.

«Мы ценим своевременное принятие и приверженность FDA для быстрого рассмотрения нашего повторного использования NDA», - сказала Рэни Маккарти, исполнительный директор Reenie McCarthy. «Мы делимся этой новостью в духе прозрачности с семьями, живущими с синдромом Барта и их многочисленными чемпионами, и с благодарностью FDA за признание срочности неудовлетворенных потребностей».

Stealth повторно повторно поступил в FDA 15 августа 2025 года, после получения полного ответа 2025 года (CR). Как рекомендовано FDA в CR, повторное воздействие требует ускоренного одобрения эламипри ретрида на основе улучшения силы мышц разгибателей колена, промежуточной клинической конечной точки, которая улучшилась на> 45% в клиническом испытании TazPower фазы 2 открытых лабилеров. Повторное представление Стелс включало протокол для исследования пост-маркетинга для подтверждения клинической выгоды.

В случае одобрения, это будет первая авторизация маркетинга для Elamipretide, первого в своем классе митохондрий, нацеленного на терапевтическую терапевтическую. Elamipretide также находится в развитии первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации макуляра. Заболевание связано со снижением продолжительности жизни, причем 85% ранней смерти происходили к 5 годам. Синдром Барта встречается почти исключительно у мужчин и, по оценкам, влияет на одного из 1 000 000 мужчин по всему миру или около 150 человек в Соединенных Штатах. В настоящее время нет одобренных FDA- или EMA методов лечения для пациентов с синдромом Барта. У Elamipretide есть препарат для сирот, быстрый трек и редкое педиатрическое обозначение от FDA и обозначения лекарств для сирот из EMA для лечения синдрома Барта. Синдром Барта NDA был предоставлен приоритетный обзор.

о биотерапевтических условиях «Стелс» Stealth Biotherapeutics-это биотехнологическая компания клинической стадии, ориентированная на обнаружение, развитие и коммерциализацию новых методов лечения заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий. Митохондрии, обнаруженные почти в каждой ячейке организма, являются основным источником производства энергии организма и имеют решающее значение для нормальной функции органа. Дисфункциональные митохондрии характеризуют ряд редких генетических заболеваний и участвуют во многих распространенных возрастных заболеваниях, обычно с участием систем органов с высокими потребностями в энергии, таких как сердце, глаз и мозг. Компания считает, что его ведущий кандидат в продукт, Elamipretide, может лечить редкие заболевания, включая синдром Барта и первичную митохондриальную миопатию и общие возрастные заболевания, включая сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Компания также оценивает актуальную офтальмологическую формулировку Бевемиплида, его кандидата в клиническую стадию второго поколения, для сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Компания имеет глубокий трубопровод новых соединений в оценке редких неврологических и сердечных заболеваний после многообещающих доклинических данных.

Опубликовано : 2025-08-26 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова