Gizli Biyoterapötikler, Elamipretide NDA Yeniden ResubMission'un FDA kabulünü duyurdu

Drugslib'i takip edin

Treatment for: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics Announces FDA Acceptance of Elamipretide NDA Resubmission

NEEDHAM, Mass., Aug. 21, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, Mitokondriyal disfonksiyonu içeren hastalıklar için yeni terapilerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Sendrom'un tedavisi için elamipretid için yeni ilaç uygulamasının (NDA) yeniden gönderilmesini kabul ettiğini açıkladı. FDA, 15 Şubat 2026'da altı aylık kullanıcı ücreti hedef tarihi ile yeniden yapılandırmayı tam, Sınıf 2 yanıtını düşünürken, ajans şirkete planlanan hedef tarihinin 26 Eylül 2025 olduğunu tavsiye etti.

“FDA'nın NDA yeniden gönderimizi hızla gözden geçirme konusundaki zamanında kabul ve bağlılığını takdir ediyoruz” diyor CEO'su Reenie McCarthy. “Bu haberi, Barth Sendromu ve birçok şampiyonu ile yaşayan ailelerle şeffaflık ruhuyla paylaşıyoruz ve karşılanmamış ihtiyacın aciliyetini tanımak için FDA'ya şükranla. CR'de FDA tarafından önerildiği gibi, yeniden gönderme, elemipretidin diz ekstansör kas gücündeki iyileştirmeler temelinde, bir ara klinik son nokta olan, Tazpower Faz 2 açık etiketli klinik çalışmasında>% 45 oranında iyileşen bir şekilde onaylanmasını istiyor. Stealth’in yeniden gönderilmesi, klinik faydayı doğrulamak için pazarlama sonrası deneme için bir protokol içeriyordu.

Onaylanırsa, bu, sınıfının ilk mitokondri hedefli terapötik olan Elamipretide için ilk pazarlama yetkisi olacaktır. Elamipretid ayrıca Primer Mitokondriyal Miyopati ve Kuru Yaşa Bağlı Maküler Dejenerasyon için geliştirilmektedir. Barth Sendromu Hakkında Barth Sendromu, egzersiz toleransı, kas zayıflığı, zayıflatıcı büyüme, kalp infeksiyonları, gecikmiş büyüme ile karakterize edilen ultra nadir bir genetik durumdur. Hastalık, 5 yaşına kadar meydana gelen erken ölümlerin% 85'i ile yaşam beklentisi ile ilişkilidir. Barth sendromu neredeyse sadece erkeklerde meydana gelir ve dünya çapında 1.000.000 erkekten birini veya Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 150 kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir. Şu anda Barth sendromlu hastalar için FDA veya EMA onaylı tedaviler yoktur. Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için EMA'dan FDA ve yetim ilaç atamasından yetim ilaç, hızlı iz ve nadir pediatrik atama sahiptir. Barth Sendromu NDA'ya öncelikli inceleme yapıldı.

Gizli Biyoterapötikler Hakkında Gizli Biyoterapötikler, mitokondriyal disfonksiyon içeren hastalıklar için yeni terapilerin keşfi, gelişimi ve ticarileştirilmesi üzerine odaklanan bir klinik evre biyoteknoloji şirketidir. Vücuttaki hemen hemen her hücrede bulunan mitokondri, vücudun ana enerji üretimi kaynağıdır ve normal organ fonksiyonu için kritiktir. Disfonksiyonel mitokondri bir dizi nadir genetik hastalık karakterize eder ve tipik olarak kalp, göz ve beyin gibi yüksek enerji taleplerine sahip organ sistemlerini içeren yaygın yaşa bağlı hastalıklarda yer alır. Şirket, kurşun ürün adayı Elamipretide'nin Barth sendromu ve primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon da dahil olmak üzere yaygın yaşa bağlı hastalıklar dahil nadir hastalıkları tedavi etme potansiyeline sahip olduğuna inanıyor. Şirket ayrıca, kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon için ikinci nesil klinik evre adayı olan Bevemipretid'in topikal oftalmik formülasyonunu değerlendirmektedir. Şirket, umut verici klinik öncesi verileri takiben nadir nörolojik ve kardiyak hastalık göstergeleri için değerlendirme altında yeni bileşiklerin derin bir boru hattına sahiptir.

Gönderildi : 2025-08-26 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler