Stealth Biotherapeutics оголошує FDA прийняття еламіпретиду NDA Resubmission

Підпишіться на Drugslib

Лікування: синдром Барта

Біотерапевтична резюметика FDA Allamipretide NDA

Needham, Mass. Комерціалізація нових методів терапії захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією, оголошена сьогодні, що американська адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) прийняла для розгляду повторної подачі нового застосування лікарських засобів (NDA) для еламііпретиду для лікування синдрому Барта. У той час як FDA розглядає повторну відповідь на повну відповідь класу 2 з шестимісячною датою цілі плати за користування від 15 лютого 2026 року, агентство порадило компанії, що її запланована дата цілі-26 вересня 2025 р.

"Ми цінуємо своєчасне прийняття та відданість FDA до швидкого перегляду нашої резюме NDA", - сказала Рейні Маккарті, головний виконавчий директор. "Ми ділимося цією новиною в дусі прозорості з сім'ями, які живуть із синдромом Барта, та їх численними чемпіонами, і з вдячністю FDA за визнання терміновості незадоволеної потреби". Як рекомендував FDA у CR, Resubmission прагне прискорене схвалення еламіпредиду на основі поліпшення сили розгинання коліна, проміжної клінічної кінцевої точки, яка покращилася на> 45% у клінічному дослідженні фази 2-ї таза. Резубенційність Stealth включала протокол для випробування після маркетингу для підтвердження клінічної вигоди.

Якщо це буде затверджено, це був би перший маркетинговий дозвіл для Еламіпретиду, першого класу, орієнтованого на мітохондрії терапевтичного. Еламіпретид також розвивається для первинної мітохондріальної міопатії та дегенерації макули, пов'язаної з сухим віком. Хвороба пов'язана зі зниженою тривалістю життя, причому 85% ранніх випадків смерті трапляються до 5 років. Синдром Барта зустрічається майже виключно у чоловіків і, за оцінками, впливає на 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у США. Наразі немає терапії, затверджених FDA- або EMA, для пацієнтів із синдромом Барт. Еламіпредид має сироту, швидку доріжку та рідкісне педіатричне позначення від позначення наркотиків FDA та сиріт від EMA для лікування синдрому Барт. Синдром Барта НДА отримав пріоритетний огляд.

про стелс біотерапевтики Stealth Biotherapeutics-це клінічна стадія біотехнологічна компанія, орієнтована на відкриття, розвиток та комерціалізацію нових методів терапії захворювань, пов’язаних з мітохондріальною дисфункцією. Мітохондрії, виявлені майже в кожній клітині в організмі, є основним джерелом виробництва енергії організму і є критичними для нормальної функції органів. Дисфункціональні мітохондрії характеризують низку рідкісних генетичних захворювань і беруть участь у багатьох загальних вікових захворюваннях, як правило, залучають органи органів з високими потребами енергії, такими як серце, око та мозок. Компанія вважає, що його кандидат на провідний продукт, Еламіпредид, має потенціал для лікування рідкісних захворювань, включаючи синдром Барт та первинну мітохондріальну міопатію та загальні вікові захворювання, включаючи дегенерацію макули, пов'язані з сухою віком. Компанія також оцінює актуальну офтальмологічну рецептуру бевепретиду, його кандидата в клінічну стадію другого покоління, для дегенерації макули, пов'язаного з сухим віком. Компанія має глибокий конвеєр нових сполук, які оцінюються на рідкісних неврологічних та серцевих захворювань, після перспективних доклінічних даних.

Опубліковано : 2025-08-26 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова