تعلن العلاجات الحيوية للشبح عن "Path Forward" على الرغم من التأخير المخيبة للآمال لمتلازمة بارث نار للغاية

اتبع Drugslib على

علاج: متلازمة بارث

تعلن العلاجات الحيوية الشبح عن "Path Forward" على الرغم من التأخير المخيبة للآمال لمتلازمة Barth Ultra-Rare

Needham ، Mass. ركزت شركة التكنولوجيا الحيوية للمرحلة السريرية على اكتشاف وتطوير وتسويق علاجات جديدة للأمراض التي تنطوي على خلل في الميتوكوندريا ، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ("FDA") قد حددت مسارًا محتملًا إلى الأمام لعلاج ElamiPretid وخلص إلى أن Elamipretide فعال لعلاج متلازمة بارث.

قدمت الشركة بيانات في يناير 2024 لتطبيق الأدوية الجديد ("NDA") التي تبين أن قوة العضلات الباسقة في الركبة ، والتي تحسنت بأكثر من 45 في المائة في التجربة السريرية للمرحلة الثانية من الشركة ، كانت مرتبطة بشكل كبير مع التحسينات في اختبار المشي لمدة ست دقائق ، وهو مؤشر معروف من FDA للمزايا السريرية. وافقت الشركة المقترحة في NDA و FDA الآن على النظر في قوة العضلات البارسية في الركبة ، والتي قدمتها الشركة سابقًا البيانات ، كنقطة نهاية سريرية وسيطة محتملة لدعم الموافقة المتسارعة في متلازمة البارث التي تقدم هذه الأمراض التي تتأثر بتصوير المتصالح. قال ريني مكارثي ، الرئيس التنفيذي: "في جميع أنحاء العالم". "Elamipretide ، الذي يستهدف عجز الكارديوليبين المركزي لمتلازمة بارث ، هو الوكيل الوحيد في التطور السريري لعلاج هذا المرض النادر للغاية الذي اعترفت به إدارة الأغذية والعقاقير من أجل التأكد من أن تزيد من التجارب التي يتم التحكم فيها بعد الموافقة على المرض. طلبات الأطفال المصابين بأمراض خطيرة من خبراء طبيين في جميع أنحاء العالم بعد النشر الأخير للعديد من تقارير دراسة الحالة الإيجابية. "

تلقى

Stealth خطاب الاستجابة الكامل لـ FDA بعد دورة مراجعة الأولوية التي استمرت 16.5 شهرًا والتي مددت خلالها إدارة الأغذية والعقاقير من مراجعتها من يناير إلى أبريل 2025 ثم غاب عن تاريخ عمل مستخدم المخدرات الموسع في 29 أبريل. استشهدت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أيضًا بالملاحظات الناشئة عن فحص مراقبة CGMP في مايو 2025 لمرفق تصنيع الطرف الثالث لإلاميبريتيد ، على الرغم من عدم تحديد أي أوجه قصور محددة تتعلق بعملية تصنيع Elamipretide. لم تثير إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) مخاوف تتعلق ببيانات السلامة السريرية ، وطلب فقط أن تتضمن إعادة التقديم أي بيانات أمان إضافية تم جمعها منذ تقديم NDA. ستجتمع الشركة مع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في الشهر المقبل لمناقشة دراسة ما بعد التسويق المقترحة ، والتي عبرت بها الوكالة سابقًا عن التوافق عندما اقترحت الشركة في الأصل في عام 2022.

كان المسار التنظيمي لهذا الجهد التنموي معقدًا ، مما يدل على أربعة أقسام مراجعة FDA ، حيث تم تقديم البيانات الأولى إلى FDA. SPIBA-001 ، دراسة مرحلة من المرحلة الثالثة للتحكم في التاريخ الطبيعي تقيم نقاط النهاية الوظيفية المستخدمة في امتداد Tazpower المفتوح ، ورفض FDA السابق للنظر في مسار الموافقة المتسارع ، كلها ساهمت في تحديات المراجعة.

في تقديمها لـ NDA ، اقترحت الشركة موافقة متسارعة على أساس نقطة النهاية المتوسطة قوة العضلات لمعالجة رغبة FDA ، التي رددها العديد من أعضاء AD COM ، لرؤية بيانات تأكيد إضافية. يوفر قرار إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) الآن النظر في هذا المسار الأمل في الوصول إلى العلاج لمجتمع المريض في متلازمة بارث في الولايات المتحدة ، ما يقرب من 20 ٪ منهم يحصلون بالفعل على Elamipretide في إطار برنامج الوصول الموسع للشركة. ومع ذلك ، فقد أعربت الوكالة عن ترددها في تمديد المسار المتسارع إلى حديثي الولادة المصابين بأمراض خطيرة ، الذين يشكلون ما يقرب من ثلثي برنامج الوصول الموسع للشركة. تحدث نصف الوفيات المبكرة التي تم الإبلاغ عنها في هذا المرض المميت عند العمر حسب العمر.

توصية إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لإعادة تقديم هذه النصيحة الجديدة ستؤخر الموافقة المحتملة وإطلاق Elamipretide. قامت الشركة بتنفيذ تخفيض بنسبة 30 ٪ في موظفيها للحفاظ على الموارد لتمويل إعادة تقديم NDA محتملة وتجنب مقاطعة وصول المرضى إلى Elamipretide من خلال برنامج الوصول الموسع للشركة.

حول متلازمة بارث هي متلازمة بارث هي حالة وراثية نادرة للغاية تتميز بتشوهات القلب التي تؤدي إلى ممارسة التعصب ، وضعف العضلات ، التعب المنهك ، قصور القلب ، التهابات المتكررة ، وتأخر النمو. يرتبط هذا المرض بانخفاض متوسط ​​العمر المتوقع ، حيث تحدث 85 ٪ من الوفيات المبكرة بحلول سن 5 سنوات. تحدث متلازمة بارث في المقام الأول في الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من بين كل 1،000،000 ذكور في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا توجد حاليًا علاجات FDA- أو معتمدة من EMA للمرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. يعاني Elamipretide من الأدوية اليتيمة ، والمسار السريع ، ومراجعة الأولوية ، وتعيين طب الأطفال نادر من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ومكتب الأدوية الأيتام من EMA لعلاج متلازمة بارث.

حول علاج الشبح الحيوي تتمثل مهمتنا في تطوير أوجه جديدة لتحسين مرضى المرض. مرشح منتجنا الرئيسي ، Elamipretide ، قيد المراجعة لمتلازمة بارث وفي تطور المرحلة المتأخرة للاعتلال العضلي الميتوكوندريا الأساسي والانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر. نحن نقوم أيضًا بتقييم صياغة طرفية موضعية لمرشحنا من الجيل الثاني من المرشح السريري ، Bevemipretide (SBT-272) ، للتنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر ، ولدينا خط أنابيب عميق من مركبات جديدة قيد التقييم لمؤشرات نادرة وأمراض القلب النادرة.

المصدر الخلسة للعلاجات الحيوية Inc.

نشر : 2025-05-30 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية