Stealth Biotherapeutics oznamuje „cestu vpřed“, a to i přes zklamání zpoždění pro ultrarasetový Barthův syndrom

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Barthův syndrom

Stealth Biotherapeutics oznamuje „cestu vpřed“ navzdory zklamáníjícím zpoždění pro ultra-vzácnou Barthovu syndromu

Needham, Mass. Biotechnologická společnost se zaměřila na objevování, vývoj a komercializaci nových terapií pro nemoci zahrnující mitochondriální dysfunkci, dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv („FDA“) identifikovala potenciální cestu pro elamiperid pro elamiperid pro elamiperid pro elamipetid a komik “,„ Ad Com “) Elamipretid je účinný pro léčbu Barthova syndromu.

Společnost předložila data ve své nové aplikaci léčiva v lednu 2024 („NDA“), která ukazuje, že síla svalové síly kolena, která se zlepšila o více než 45 procent v klinické studii fáze společnosti 2, byla významně korelována se zlepšením šestiminutového testu chůze, což je ukazatel FDA uznávaným klinickým přínosem. Společnost navržená ve své NDA a FDA nyní souhlasila s tím, že zváží svalovou sílu extenzoru kolena, pro kterou společnost dříve předložila data, jako potenciální mezilehlé klinické koncové body na podporu zrychleného schválení. jednotlivců po celém světě, “řekla Reenie McCarthy, generální ředitelka. „Elamipretid, který se zaměřuje na kardiolipinový deficit centrálního pro Barthova syndromu, je jediným činitelem v klinickém vývoji, který léčil toto ultrarasetové onemocnění, pro které FDA uznala, že další předběžné schválení randomizované kontrolované studie je neschopné. Žádosti o kriticky nemocné kojence od lékařských odborníků na celém světě po nedávné zveřejnění několika pozitivních případových studií. “

Stealth obdržel dopis FDA kompletního dopisu o odezvě po 16,5měsíčním cyklu pro přezkum priority, během kterého FDA prodloužil svůj přezkum od ledna do dubna 2025 a poté zmeškal datum prodloužení akčního poplatku za uživatelský poplatek za 29. dubna. FDA také citovala pozorování vyplývající z dozoru CGMP v květnu 2025 ve výrobním zařízení třetích stran pro elamipretid, ačkoli nebyly identifikovány žádné specifické nedostatky související s výrobním procesem elamipretidu. FDA nevyvolávala obavy o údaje o klinické bezpečnosti a požadovala pouze to, aby odeslání zahrnovalo jakékoli další bezpečnostní údaje shromážděné od podání NDA. Společnost se příští měsíc setká s FDA, aby prodiskutovala navrhovanou studii po trhu, se kterou agentura dříve vyjádřila zarovnání, když byla původně navržena společností v roce 2022. Studie SPIBA-001, fáze 3 přirozená kontrola historie Hodnocení funkčních koncových bodů použitých v prodloužení Open Label Tazpower a předchozí odmítnutí FDA zvážit zrychlenou schvalovací cestu přispěly k výzvám přezkumu.

Ve svém podání NDA společnost navrhla zrychlit schválení na základě koncového bodu svalové síly k řešení touhy FDA, které se odráželo několika členy AD COM, aby viděli další potvrzující údaje. Rozhodnutí FDA nyní zvážit tuto cestu nabízí naději na přístup k léčbě pro komunitu pacientů s pacienty v Barthu, přibližně 20%, z nichž již dostává elamipretid v rámci programu rozšířeného přístupu společnosti. Agentura však vyjádřila neochotu rozšířit zrychlenou cestu na kriticky nemocné novorozence, kteří tvoří téměř dvě třetiny programu rozšířeného přístupu společnosti. Polovina časných úmrtí hlášených v této smrtelné dětské chorobě se vyskytuje podle věku jedna. Společnost zavedla 30% snížení svého personálu s cílem zachovat zdroje na financování potenciálního odeslání NDA a zabránilo přerušení přístupu pacientů k elamipretidu prostřednictvím rozšířeného přístupového programu společnosti.

o Barthově syndromu Barthův syndrom je velmi vzácný genetický stav charakterizovaný srdečními abnormalitami vedoucími k nesnášenlivosti cvičení, svalové slabosti, oslabující únavu, srdeční selhání, opakující se infekce a zpožděným růstem. Onemocnění je spojeno se sníženou délkou života, přičemž 85% časných úmrtí, ke kterým dochází ve věku 5 let. Barthův syndrom se vyskytuje primárně u mužů a odhaduje se, že ovlivňuje jednoho z 1 000 000 mužů po celém světě nebo kolem 150 jedinců ve Spojených státech. V současné době neexistují žádné terapie schválené FDA nebo EMA u pacientů s Barthovým syndromem. Elamipretid má léčivo sirotek, rychlou stopu, přezkum priority a vzácné pediatrické označení z označení FDA a Orčina z EMA od EMA pro léčbu Barthova syndromu. Náš hlavní kandidát na produkt, Elamipretid, je přezkoumáván pro Barthova syndromu a ve vývoji v pozdním stádiu pro primární mitochondriální myopatii a makulární degeneraci související s věkem. Rovněž hodnotíme lokální oftalmickou formulaci našeho kandidáta na druhou generaci klinického stádiu, Bevemipretidu (SBT-272), pro makulární degeneraci související s věkem a máme hluboký potrubí nových sloučenin pro vzácné indikace neurologických a srdečních onemocnění.

Zdroj Stealth Biotherapeutics Inc.

Vyslán : 2025-05-30 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova