Stealth Biotherapeutics kündigt „Path Forward“ an, obwohl die enttäuschende Verzögerung für das Ultra-serve-Barth-Syndrom enttäuschte

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics Announces “Path Forward” Despite Disappointing Delay for Ultra-Rare Barth Syndrome

NEEDHAM, Mass., May 29, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has identified a potential path forward for elamipretide for the treatment of Barth syndrome following years of discussions with the Agency and a 2024 Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee meeting (“Ad Com”) that Schluss

Das Unternehmen hat Daten in seiner neuen Arzneimittelanmeldung („NDA“) Daten eingereicht, aus denen hervorgeht, dass die Kniestrecker-Muskelstärke, die sich in der Phase 2-klinischen Studie des Unternehmens um über 45 Prozent verbesserte, erheblich mit Verbesserungen des sechsminütigen Walk-Tests korrelierte, einem FDA-anerkannten Indikator für den klinischen Nutzen. Das in seiner NDA und die FDA vorgeschlagene Unternehmen hat sich nun bereit erklärt, die Kniestock -Muskelstärke zu berücksichtigen, für die das Unternehmen zuvor Daten eingereicht hat, als potenzielle klinische Zwischenstufe zur Unterstützung einer beschleunigten Zulassung. Einzelpersonen weltweit “, sagte Reenie McCarthy, CEO. „ElamiPretide, das auf das Cardiolipin-Defizit des Barth-Syndroms abzielt, ist das einzige Wirkstoff in der klinischen Entwicklung, um diese ultra-seltene Erkrankung zu behandeln, für die die FDA anerkannt hat, dass zusätzliche randomisierte Vorabgenauigkeit randomisierte kontrollierte Versuche, die uneinheitlich sind. Wir hoffen, dass die FDA auch vorhersagbar ist. Außerdem haben wir den Zugang zu den Noten. Kritisch kranke Säuglinge von medizinischen Experten weltweit nach der jüngsten Veröffentlichung mehrerer positiver Fallstudienberichte. “

Stealth erhielt das vollständige Antwortschreiben der FDA nach einem Prioritätsüberprüfungszyklus von 16,5 Monaten, in dem die FDA ihre Überprüfung von Januar bis April 2025 verlängerte und dann ihren 29. April erweiterte Verschreibungsdrogenbenutzer-Gebührendatum. Die FDA nannte auch Beobachtungen, die sich aus einer CGMP-Überwachung der CGMP-Überwachung einer Produktionsstätte von Drittanbietern für ElamiPretide ergaben, obwohl keine spezifischen Mängel im Zusammenhang mit dem Fertigungsprozess von ElamiPretide identifiziert wurden. Die FDA hat keine Bedenken hinsichtlich der klinischen Sicherheitsdaten ausgelöst und nur darum gefragt, dass eine erneute Übermittlung zusätzliche Sicherheitsdaten umfasst, die seit der NDA -Einreichung gesammelt wurden. Das Unternehmen wird sich im nächsten Monat mit der FDA treffen, um die vorgeschlagene Nachmarktstudie zu erörtern, mit der die Agentur zuvor von der Firma im Jahr 2022 ausgerichtet war. SPIBA-001, eine Studie zur Kontrollstudie für die Phase 3, in der die in der Open-Label-Erweiterung von Tazpower verwendeten funktionellen Endpunkte bewertet wurden, und die vorherige Weigerung der FDA, einen beschleunigten Zulassungsweg zu berücksichtigen, trug alle zu den Herausforderungen der Überprüfung bei.

In seiner NDA -Einreichung schlug das Unternehmen eine beschleunigte Genehmigung auf der Grundlage eines mittleren Endpunkts der Muskelstärke vor, um den Wunsch der FDA zu beheben, das von mehreren Mitgliedern der AD COM wiederholt wurde, um zusätzliche Bestätigungsdaten zu sehen. Die Entscheidung der FDA, diesen Weg nun zu berücksichtigen, bietet Hoffnung auf den Zugang zur Behandlung der Patientengemeinschaft des US -amerikanischen Barth -Syndroms, von denen ungefähr 20% bereits ElamiPretide im Rahmen des erweiterten Zugangsprogramms des Unternehmens erhalten. Die Agentur hat jedoch nicht gewährt, den beschleunigten Weg zu kritisch kranken Neugeborenen zu erweitern, die fast zwei Drittel des erweiterten Zugangsprogramms des Unternehmens umfassen. Die Hälfte der in dieser tödlichen pädiatrischen Erkrankung gemeldeten frühen Todesfälle tritt im ersten Alter auf. Das Unternehmen hat eine Reduzierung seines Personals um 30% implementiert, um Ressourcen zu erhalten, um eine potenzielle NDA -Wiedervermittlung zu finanzieren und den Zugang der Patienten zu Elamipretide durch das erweiterte Zugangsprogramm des Unternehmens zu vermeiden.

Über das Barth-Syndrom Barth-Syndrom ist ein ultra-servierter genetischer Zustand, der durch Herzanomalien gekennzeichnet ist, die zu Übungsunverträglichkeit, Muskelschwäche, schwächender Müdigkeit, Herzversagen, wiederkehrenden Infektionen und verzögertem Wachstum führen. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85% der frühen Todesfälle im Alter von 5 Jahren auftreten. Barth -Syndrom tritt hauptsächlich bei Männern auf und wird schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder rund 150 Personen in den USA betreffen. Derzeit gibt es für Patienten mit Barth-Syndrom derzeit keine von FDA- oder EMA zugelassenen Therapien. ElamiPretide verfügt über Orphan -Medikamente, schnelle Strecke, Prioritätsprüfung und seltene pädiatrische Bezeichnung aus der FDA- und Orphan -Medikamentenbezeichnung aus der EMA zur Behandlung des Barth -Syndroms. Unser leitender Produktkandidat ElamiPretide wird für das Barth-Syndrom und die Entwicklung des späten Stadiums für die primäre mitochondriale Myopathie und die altersbedingte Makuladegeneration mit trockenem Alter überprüft. Wir bewerten auch eine topische ophthalmische Formulierung unseres Kandidaten des klinischen Stadiums der zweiten Generation, BevemiPretid (SBT-272), für trockene altersbezogene Makuladegeneration und weisen eine tiefe Pipeline neuer Verbindungen auf seltene neurologische und Herzerkrankungen auf.

Quelle Stealth Biotherapeutics Inc.

Gesendet : 2025-05-30 12:00

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