Το Stealth Biotherapeutics ανακοινώνει "Path Forward" παρά την απογοητευτική καθυστέρηση για το σύνδρομο Ultra-Trare Barth

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: σύνδρομο Barth

stealth biotherapeutics ανακοινώνει το "path forward" παρά την απογοητευτική καθυστέρηση για την εξαιρετικά σπάνια σύνδρομο Barth

Needham, Mass. Η εταιρεία βιοτεχνολογίας επικεντρώθηκε στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που αφορούν τη μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική διοίκηση τροφίμων και φαρμάκων ("FDA") έχει εντοπίσει μια πιθανή πορεία προς τα εμπρός για το Elamipretide για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth μετά από χρόνια συζητήσεων με τον Οργανισμό και το 2024 αυτό Το Elamipretide είναι αποτελεσματικό για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth.

Η εταιρεία υπέβαλε δεδομένα στην εφαρμογή της Νέας Ναρκωτικής Ιανουαρίου 2024 ("NDA"), δείχνοντας ότι η μυϊκή δύναμη του γόνατος, η οποία βελτιώθηκε κατά 45 % στην κλινική δοκιμή φάσης 2 της Εταιρείας, συσχετίστηκε σημαντικά με τις βελτιώσεις στη δοκιμασία των έξι λεπτών με τα πόδια, έναν δείκτη κλινικής παροχής FDA. Η εταιρεία που πρότεινε στο NDA της και η FDA συμφώνησε τώρα να εξετάσει τη μυϊκή δύναμη των μυών του γόνατος, για την οποία η εταιρεία που προηγουμένως υπέβαλε δεδομένα, ως πιθανό ενδιάμεσο κλινικό σημείο για να υποστηρίξει την επιταχυνόμενη έγκριση της Παιδικής Ασθείας. Παγκοσμίως ", δήλωσε ο Reenie McCarthy, Διευθύνων Σύμβουλος. "Το Elamipretide, το οποίο στοχεύει στο έλλειμμα της καρδιολιπίνης κεντρικής στο σύνδρομο Barth, είναι ο μόνος παράγοντας στην κλινική ανάπτυξη για την αντιμετώπιση αυτής της εξαιρετικά σπάνιας ασθένειας για την οποία η κατάλληλη μεταπτυχιακή παρακολούθηση της παρακολούθησης. για τα βρέφη των ασθενών από ιατρικούς εμπειρογνώμονες παγκοσμίως μετά την πρόσφατη δημοσίευση αρκετών θετικών αναφορών περίπτωσης. "

Η Stealth έλαβε την πλήρη επιστολή ανταπόκρισης του FDA μετά από έναν κύκλο αναθεώρησης προτεραιότητας 16,5 μηνών κατά τον οποίο η FDA επέκτεινε την αναθεώρησή του από τον Ιανουάριο έως τον Απρίλιο του 2025 και στη συνέχεια έχασε την ημερομηνία δράσης του χρήστη για τα φάρμακα. Η FDA ανέφερε επίσης παρατηρήσεις που προέκυψαν από μια επιθεώρηση παρακολούθησης CGMP του Μαΐου 2025 μιας εγκατάστασης παραγωγής τρίτου μέρους για το Elamipretide, αν και δεν εντοπίστηκαν συγκεκριμένες ελλείψεις που σχετίζονται με τη διαδικασία κατασκευής Elamipretide. Το FDA δεν προκάλεσε ανησυχίες με τα δεδομένα κλινικής ασφάλειας, ζητώντας μόνο ότι η υποβολή υποβολής εκθέψεων περιλαμβάνει τυχόν πρόσθετα δεδομένα ασφαλείας που συλλέγονται από την υποβολή της NDA. Η εταιρεία θα συναντηθεί με το FDA τον επόμενο μήνα για να συζητήσει την προτεινόμενη μελέτη μετά την εμπορία, με την οποία ο οργανισμός προηγουμένως εκφράζεται ευθυγράμμιση όταν προτάθηκε αρχικά από την εταιρεία το 2019. Το SPIBA-001, μια μελέτη ελέγχου φυσικού ιστορικού φάσης 3 που αξιολογεί τα λειτουργικά τελικά σημεία που χρησιμοποιήθηκαν στην ανοικτή επέκταση της Tazpower και η προηγούμενη άρνηση της FDA να εξετάσει μια επιταχυνόμενη οδό έγκρισης, όλα συνέβαλαν στις προκλήσεις της ανασκόπησης.

Στην υποβολή της NDA, η εταιρεία πρότεινε επιταχυνόμενη έγκριση με βάση ένα ενδιάμεσο τελικό σημείο μυϊκής δύναμης για να αντιμετωπίσει την επιθυμία του FDA, που αντανακλάται από διάφορα μέλη του AD COM, για να δουν πρόσθετα επιβεβαιωτικά δεδομένα. Η απόφαση της FDA να εξετάσει τώρα ότι αυτή η οδός προσφέρει ελπίδα για πρόσβαση στη θεραπεία για την κοινότητα ασθενών με σύνδρομο Barth Barth, περίπου το 20% από τους οποίους ήδη λαμβάνει το Elamipretide στο πλαίσιο του προγράμματος Expanded Access της εταιρείας. Ωστόσο, ο οργανισμός εξέφρασε την απροθυμία να επεκτείνει την επιταχυνόμενη οδό σε νεογνά, τα οποία αποτελούν σχεδόν τα δύο τρίτα του προγράμματος Expanded Access της εταιρείας. Οι μισοί από τους πρώιμους θανάτους που αναφέρονται σε αυτή τη θανατηφόρα παιδιατρική ασθένεια εμφανίζονται κατά ηλικία ένα. Η Εταιρεία έχει εφαρμόσει μείωση κατά 30% στο προσωπικό της για τη διατήρηση των πόρων για τη χρηματοδότηση μιας πιθανής εκ νέου υποβολής της NDA και την αποφυγή της διακοπής της πρόσβασης των ασθενών στο Elamipretide μέσω του προγράμματος Expanded Access της εταιρείας.

Σχετικά με το σύνδρομο Barth Το σύνδρομο Barth είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική κατάσταση που χαρακτηρίζεται από καρδιακές ανωμαλίες που οδηγούν σε δυσανεξία στην άσκηση, μυϊκή αδυναμία, εξασθενητική κόπωση, καρδιακή ανεπάρκεια, επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και καθυστερημένη ανάπτυξη. Η ασθένεια σχετίζεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων που εμφανίζονται κατά την ηλικία των 5 ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται κυρίως σε άνδρες και εκτιμάται ότι επηρεάζει ένα στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν θεραπείες που έχουν εγκριθεί από FDA ή EMA για ασθενείς με σύνδρομο BARTH. Το Elamipretide έχει ορφανό φάρμακο, γρήγορη διαδρομή, αναθεώρηση προτεραιότητας και σπάνια παιδιατρική ονομασία από το FDA και ορφανοθεραπεία από το EMA για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth. Ο υποψήφιος προϊόντος μας, Elamipretide, βρίσκεται υπό επανεξέταση για το σύνδρομο Barth και στην ανάπτυξη τελευταίου σταδίου για την πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και την ξηρή ηλικία εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας. Αξιολογούμε επίσης μια τοπική οφθαλμική διατύπωση του υποψήφιου κλινικού σταδίου δεύτερης γενιάς, Bevemipretide (SBT-272), για εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με ξηρή ηλικία και έχουμε έναν βαθύ αγωγό νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες ενδείξεις νευρολογικών και καρδιακών νόσων.

source stealth biotherapeutics inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-05-30 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά