Stealth Bioterapeutics anuncia "camino hacia adelante" a pesar del retraso decepcionante para el síndrome de Barth ultra rara

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Treatment for: Barth Syndrome

Stealth BioTherapeutics Announces “Path Forward” Despite Disappointing Delay for Ultra-Rare Barth Syndrome

NEEDHAM, Mass., May 29, 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (the “Company” or “Stealth”), a La compañía de biotecnología en etapas clínicas se centró en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran disfunción mitocondrial, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ("FDA") ha identificado un camino potencial para el consumo de elamipretos para el tratamiento de Barth Syndrome Singrome de discusiones con la agencia y una reunión cardiovascular y renal de 2024. concluyó que el elamipretido es efectivo para el tratamiento del síndrome de Barth.

La compañía presentó datos en su nueva aplicación de medicamentos ("NDA") que muestra que la fuerza muscular del extensor de rodilla, que mejoró en más del 45 por ciento en el ensayo clínico de fase 2 de la compañía, se correlacionó significativamente con las mejoras en la prueba de caminata de seis minutos, un indicador de beneficio clínico reconocido por la FDA. La compañía propuesta en su NDA y la FDA ahora acordó considerar la fuerza del músculo extensor de rodilla, para lo cual la compañía presentó datos previamente, como un punto final clínico potencial para respaldar la aprobación acelerada.

"Reconocemos que la recomendación de la FDA para una aceleración acelerada por la aprobación acelerada de la aprobación de elamipretido en el síndrome de Barth ofrece una ruta hacia adelante para esta enfermedad de la FDA. individuos en todo el mundo ", dijo Reenie McCarthy, CEO. "Elamipretido, que se dirige al déficit de cardiolipina central para el síndrome de Barth, es el único agente en el desarrollo clínico para tratar esta enfermedad ultra rara para la cual la FDA ha reconocido que los ensayos controlados aleatorizados adicionales de aprobación adicional son no puestos. Solicitudes de bebés con enfermedades críticas de expertos médicos en todo el mundo después de la reciente publicación de varios informes positivos de estudios de casos ".

Stealth recibió la carta de respuesta completa de la FDA después de un ciclo de revisión de prioridad de 16.5 meses durante el cual la FDA extendió su revisión de enero a abril de 2025, luego se perdió su fecha de acción de la tarifa del usuario de medicamentos recetados extendidos del 29 de abril. La FDA también citó observaciones que surgen de una inspección de vigilancia CGMP de mayo de 2025 de una instalación de fabricación de terceros para elamiprétido, aunque no se identificaron deficiencias específicas relacionadas con el proceso de fabricación de elamiprébidos. La FDA no planteó inquietudes a los datos de seguridad clínica, solicitando solo que un reenvío incluya cualquier datos de seguridad adicionales recopilados desde el envío de NDA. La Compañía se reunirá con la FDA el próximo mes para discutir el estudio propuesto posterior a la comercialización, con el cual la agencia expresó anteriormente la alineación cuando la Compañía propuso originalmente en 2022.

La vía regulatoria para este esfuerzo de desarrollo ha sido complejo, con respecto a cuatro divisiones de revisión de la FDA diferentes a los datos de la FDA que se presentaron por primera vez a la FDA en 2019. La naturaleza ultraza de la naturaleza de las fondas de la FDA, las reservas de la FDA en 2019. La naturaleza ultrae de la naturaleza de las fondas de la FDA, las reservas de la FDA, las reservas de la FDA en 2019. De SPIBA-001, un estudio de control de la historia natural de la fase 3 que evalúa los puntos finales funcionales utilizados en la extensión de TazPower Open Open, y la negativa previa de la FDA a considerar una vía de aprobación acelerada contribuyó a los desafíos de la revisión.

En su presentación de NDA, la compañía propuso la aprobación acelerada sobre la base de un punto final intermedio de fuerza muscular para abordar el deseo de la FDA, resonado por varios miembros del anuncio, para ver datos confirmatorios adicionales. La decisión de la FDA de considerar ahora esta vía ofrece esperanza de acceso al tratamiento para la comunidad de pacientes del síndrome de Barth de EE. UU., Aproximadamente el 20% de los cuales ya reciben elamipretido bajo el programa de acceso ampliado de la compañía. Sin embargo, la agencia ha expresado renuencia a extender el camino acelerado a los neonatos de enfermedades críticas, que comprenden casi dos tercios del programa de acceso ampliado de la Compañía. La mitad de las muertes tempranas reportadas en esta enfermedad pediátrica letal ocurren por edad uno.

La recomendación de la FDA para volver a enviar sobre este nuevo consejo retrasará aún más la aprobación potencial y el lanzamiento de elamipretido. La Compañía ha implementado una reducción del 30% en su personal para conservar recursos para financiar una posible reenvención de NDA y evitar interrumpir el acceso de los pacientes a Elamipretido a través del programa de acceso ampliado de la Compañía.

Acerca del síndrome de Barth El síndrome de Barth es una condición genética ultra rara caracterizada por anormalidades cardíacas que conducen a la intolerancia al ejercicio, la debilidad muscular, la fatiga debilitante, la insuficiencia cardíaca, las infecciones recurrentes y el crecimiento retrasado. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, con el 85% de las muertes tempranas que ocurren a los 5 años. El síndrome de Barth ocurre principalmente en los hombres y se estima que afecta a uno de cada 1,000,000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 individuos en los Estados Unidos. Actualmente no hay terapias aprobadas por FDA o EMA para pacientes con síndrome de Barth. Elamipretido tiene fármaco huérfano, vía rápida, revisión prioritaria y designación pediátrica rara de la designación de la FDA y el fármaco huérfano de la EMA para el tratamiento del síndrome de Barth.

sobre la bioterapéutica de sigilo nuestra misión es desarrollar nuevas terapias para mejorar las vidas de los pacientes que viven con las enfermedades de la mitocondrial. Nuestro candidato principal de productos, Elamipretíte, está en revisión del síndrome de Barth y en el desarrollo de la etapa tardía para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular relacionada con la edad seca. También estamos evaluando una formulación oftálmica tópica de nuestro candidato en etapa clínica de segunda generación, Bevemipretido (SBT-272), para la degeneración macular seca relacionada con la edad, y tiene una profunda canalización de nuevos compuestos bajo evaluación para indicaciones de enfermedades neurológicas y cardíacas raras.

Source Stealth Bioterapeutics Inc.

Al corriente : 2025-05-30 12:00

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