Stealth Biotherapeutics annonce «la voie à suivre» malgré un retard décevant pour le syndrome de Barth ultra-rare

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Traitement pour: Syndrome de Barth

Biotherapeutics Stealth Annonce "Path Award" malgré un retard décevant pour le syndrome de Barth ultra-rare

Effectif, Mass. Une entreprise de biotechnologie s'est concentrée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis («FDA») a identifié une voie potentielle à suivre pour l'élamiprétide pour le traitement du syndrome du syndrome de Barth après des années de discussions avec l'agence et une réception de 2024 cardiovasculaires et des médicaments rénaux. L'élamiprétide est efficace pour le traitement du syndrome de Barth.

La société a soumis des données dans sa nouvelle application de médicament en janvier 2024 («NDA») montrant que la force musculaire des extenseurs du genou, qui s'est améliorée de plus de 45% dans l'essai clinique de la phase 2 de la société, a été significativement corrélé à l'amélioration du test de marche de six minutes, un indicateur reconnu par la FDA du bénéfice clinique. La société proposée dans sa NDA et la FDA a désormais convenu de considérer la force musculaire des extenseurs du genou, pour laquelle la société avait précédemment soumis des données, comme un critère de terminaison clinique intermédiaire potentiel pour soutenir l'approbation accélérée.

«Nous reconnaissons que la recommandation de la FDA pour une approbation accélérée pour l'élamiprétide dans le syndrome de Barth offre une voie pour cette pédiation incurable qui n'affecte pas un numéro de path et une façon transmise pour cette pédiation incurable qui n'affecte pas un numéro de path et un trait de traject Individus du monde entier », a déclaré Reenie McCarthy, PDG. «L'élamiprétide, qui cible le déficit cardiolipine central du syndrome de Barth, est le seul agent en développement clinique à traiter cette maladie ultra-rare pour laquelle la FDA a reconnu que la FDA pré-approvision préalable à la pré-approbation est inutile. Les nourrissons gravement malades d'experts médicaux du monde entier à la suite de la publication récente de plusieurs rapports d'étude de cas positifs. »

Stealth a reçu la lettre de réponse complète de la FDA après un cycle d'examen de la priorité de 16,5 mois au cours de laquelle la FDA a prolongé son examen de janvier à avril 2025, puis a raté sa date d'action des frais de consommation de médicaments sur ordonnance prolongée le 29 avril. La FDA a également cité les observations résultant d'une inspection de surveillance du CGMP de mai 2025 d'une usine de fabrication tierce pour l'élamiprétide, bien qu'aucune lacune spécifique liée au processus de fabrication d'élamiprétide n'ait été identifiée. La FDA n'a pas soulevé des préoccupations concernant les données de sécurité clinique, demandant uniquement qu'une soumission inclue les données de sécurité supplémentaires collectées depuis la soumission de la NDA. La société rencontrera la FDA le mois prochain pour discuter de l'étude post-commercialisation proposée, avec laquelle l'agence a précédemment exprimé son alignement lorsqu'il est initialement proposé par la société en 2022.

La voie réglementaire de cet effort de développement a été complexe, entraînant quatre divisions de revue de la FDA depuis la première fois que les données ont été présentées sur la FDA en 2019. Spiba-001, une étude de contrôle de l'histoire naturelle de la phase 3 évaluant les paramètres fonctionnels utilisés dans l'extension ouverte de Tazpower, et le refus préalable de la FDA de considérer une voie d'approbation accélérée ont tous contribué aux défis de la revue.

Dans sa soumission NDA, la société a proposé une approbation accélérée sur la base d'un critère d'évaluation intermédiaire de la force musculaire pour aborder le désir de la FDA, écho par plusieurs membres de l'AD COM, pour voir des données de confirmation supplémentaires. La décision de la FDA de considérer maintenant cette voie offre un espoir d’accès au traitement de la communauté américaine des patients du syndrome de Barth, dont environ 20% reçoivent déjà un élamiprétide dans le cadre du programme d’accès élargi de l’entreprise. Cependant, l'agence a exprimé sa réticence à étendre la voie accélérée vers des nouveau-nés gravement malades, qui comprennent près des deux tiers du programme d'accès élargi de l'entreprise. La moitié des décès précoces signalés dans cette maladie pédiatrique létale se produisent à l'âge.

La recommandation de la FDA de soumettre à soumettre sur la base de ces nouveaux conseils retardera encore l'approbation et le lancement potentiels de l'élamiprétide. L'entreprise a mis en œuvre une réduction de 30% de son personnel pour conserver les ressources pour financer une remise potentielle de la NDA et éviter d'interrompre l'accès des patients à l'élamiprétide par le biais du programme d'accès élargi de la société.

À propos du syndrome de Barth Le syndrome de Barth est une condition génétique ultra-rare caractérisée par des anomalies cardiaques conduisant à l'intolérance à l'exercice, à la faiblesse musculaire, à la fatigue débilitante, à l'insuffisance cardiaque, aux infections récurrentes et à la croissance retardée. La maladie est associée à une espérance de vie réduite, 85% des décès précoces survenant à l'âge de 5 ans. Le syndrome de Barth se produit principalement chez les hommes et devrait affecter un sur 1 000 000 hommes dans le monde ou environ 150 individus aux États-Unis. Il n'y a actuellement aucune thérapie approuvée par la FDA ou l'EMA pour les patients atteints du syndrome de Barth. L'élamiprétide a un médicament orphelin, une voie rapide, une revue prioritaire et une désignation pédiatrique rare de la FDA et de la désignation de médicaments orphelins à partir de l'EMA pour le traitement du syndrome de Barth.

sur les biothérapeutiques furtifs Notre mission est de développer de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des patients atteints de désassement de la dysfonction mitochondriale. Notre candidat principal, l'élamiprétide, est en cours d'examen pour le syndrome de Barth et dans le développement à un stade avancé pour la myopathie mitochondriale primaire et la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche. Nous évaluons également une formulation ophtalmique topique de notre candidat à un stade clinique de deuxième génération, le bevemiprétide (SBT-272), pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche, et avons un pipeline profond de nouveaux composés en évaluation pour des indications neurologiques et cardiaques rares et cardiaques.

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Source Stealth Biotherapeutics inc.

Publié : 2025-05-30 12:00

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