Stealth Biotherapeutics Mengumumkan "Path Forward" meskipun ada penundaan yang mengecewakan untuk sindrom ultra-rare Barth

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: sindrom Barth

biotherapeutics siluman mengumumkan "jalur ke depan" meskipun ada keterlambatan yang mengecewakan untuk sindrom ultra-rare barth "," Mei, "Mei 29, 2025/Prnewswire/-----(PR> Needham, Mass., 29 Mei, 2025/Prnewswire/------(PR> Needham, Mass. 29 Mei, 2025/PRNEWSWIRE/-------—Tealthy" Mei 29, 2025/Prnewswire/—--------------orerpe. Perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS ("FDA") telah mengidentifikasi jalan ke depan "untuk pengobatan sindrom Barth Syndrome berikutnya dari diskusi dengan agensi dan 2024 kardi. menyimpulkan bahwa elamipretide efektif untuk pengobatan sindrom Barth.

Perusahaan mengirimkan data dalam aplikasi obat baru Januari 2024 ("NDA") yang menunjukkan bahwa kekuatan otot ekstensor lutut, yang meningkat lebih dari 45 persen dalam uji klinis fase 2 perusahaan, secara signifikan berkorelasi dengan peningkatan pada tes berjalan enam menit, indikator FDA yang dikenali dari manfaat klinis. Perusahaan yang diusulkan dalam NDA dan FDA sekarang telah sepakat untuk mempertimbangkan kekuatan otot ekstensor lutut, di mana perusahaan sebelumnya menyerahkan data, sebagai titik akhir klinis perantara potensial untuk mendukung persetujuan yang dipercepat.

“Kami mengakui bahwa pora yang lebih kecil untuk meraih parah untuk mendapatkan kesepakatan yang lebih kecil untuk pengaku yang lebih kecil untuk pengurangan yang lebih kecil untuk elamipretide di Barkric yang lebih kecil untuk mendapatkan paya di FDA di Pediatic. Di seluruh dunia, ”kata Reenie McCarthy, CEO. “Elamipretide, yang menargetkan defisit kardiolipin pusat sindrom Barth, adalah satu-satunya agen dalam pengembangan klinis untuk mengobati penyakit ultra-langka ini yang diakui oleh FDA. Kami berharap pengurangan yang tidak dapat dikontrol oleh FDA yang tidak dapat diprioritaskan dengan cara yang sesuai dengan yang dikendalikan oleh FDA yang tidak dapat dipengaruhi oleh FDA. Permintaan akses untuk bayi yang sakit kritis dari para ahli medis di seluruh dunia setelah publikasi baru -baru ini dari beberapa laporan studi kasus positif. ”

Stealth menerima surat tanggapan lengkap FDA setelah siklus tinjauan prioritas 16,5 bulan di mana FDA memperpanjang ulasannya dari Januari hingga April 2025 kemudian melewatkan tanggal tindakan biaya pengguna obat yang diperluas 29 April. FDA juga mengutip pengamatan yang timbul dari inspeksi pengawasan CGMP Mei 2025 dari fasilitas manufaktur pihak ketiga untuk elamipretide, meskipun tidak ada kekurangan spesifik yang terkait dengan proses pembuatan elamipretide diidentifikasi. FDA tidak menyampaikan kekhawatiran dengan data keselamatan klinis, hanya meminta pengiriman ulang termasuk data keselamatan tambahan yang dikumpulkan sejak pengajuan NDA. The Company will meet with the FDA next month to discuss the proposed post-marketing study, with which the Agency previously expressed alignment when originally proposed by the Company in 2022.

The regulatory pathway for this development effort has been complex, entailing four different FDA review divisions since data was first presented to the FDA in 2019. The ultra-rare nature of Barth syndrome, the FDA’s reservations regarding the positive data Dari Spiba-001, studi Kontrol Sejarah Alam Fase 3 yang menilai titik akhir fungsional yang digunakan dalam ekstensi label terbuka Tazpower, dan penolakan FDA sebelumnya untuk mempertimbangkan jalur persetujuan yang dipercepat semuanya berkontribusi pada tantangan ulasan.

Dalam pengajuan NDA, Perusahaan mengusulkan persetujuan yang dipercepat berdasarkan titik akhir kekuatan perantara kekuatan otot untuk mengatasi keinginan FDA, digemakan oleh beberapa anggota AD COM, untuk melihat data konfirmasi tambahan. Keputusan FDA untuk sekarang mempertimbangkan jalur ini menawarkan harapan untuk akses ke perawatan untuk komunitas pasien Sindrom Barth A.S., sekitar 20% di antaranya sudah menerima elamipretide di bawah program akses perusahaan yang diperluas. Namun, agensi tersebut telah menyatakan keengganan untuk memperluas jalur yang dipercepat untuk neonatus yang sakit kritis, yang terdiri dari hampir dua pertiga dari program akses perusahaan yang diperluas. Setengah dari kematian dini yang dilaporkan dalam penyakit anak yang mematikan ini terjadi pada usia satu tahun.

Rekomendasi FDA untuk mengirim kembali berdasarkan saran baru ini akan lebih lanjut menunda potensi persetujuan dan peluncuran elamipretide. Perusahaan telah menerapkan pengurangan 30% dalam personelnya untuk menghemat sumber daya untuk mendanai potensi pengiriman ulang NDA dan menghindari mengganggu akses pasien ke elamipretide melalui program akses perusahaan yang diperluas.

Tentang Sindrom Barth Sindrom Barth adalah kondisi genetik yang sangat langka yang ditandai dengan kelainan jantung yang menyebabkan intoleransi berolahraga, kelemahan otot, kelelahan melemahkan, gagal jantung, infeksi berulang, dan pertumbuhan yang tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan pengurangan harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia 5 tahun. Sindrom Barth terjadi terutama pada pria dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 pria di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA atau EMA untuk pasien dengan sindrom Barth. Elamipretide memiliki obat yatim piatu, jalur cepat, tinjauan prioritas, dan penunjukan pediatrik langka dari penunjukan FDA dan obat yatim dari EMA untuk pengobatan sindrom Barth.

tentang biotherapeutics Misi kami adalah untuk mengembangkan pilihan baru untuk meningkatkan kehidupan pasien yang hidup dengan diseaskrial. Kandidat produk utama kami, Elamipretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pengembangan tahap akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering. Kami juga mengevaluasi formulasi ophthalmic topikal dari kandidat tahap klinis generasi kedua kami, bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula terkait usia kering, dan memiliki pipa dalam senyawa baru yang dievaluasi untuk indikasi penyakit neurologis dan jantung yang langka.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Diposting : 2025-05-30 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer