Stealth Biotherapeuticsは、ウルトラレアバース症候群の残念な遅延にもかかわらず「パスフォワード」を発表します

ドラッグスリブをフォローしてください

治療：バース症候群

stealth biotherapeicsは、ウルトラレアバース症候群の残念な遅延にもかかわらず「パスフォワード」を発表します

マサチューセッツ州ニーダム、5月29日、2025年5月29日/prnewswire/— stealth bietherapeics in in "臨床段階のバイオテクノロジー企業は、ミトコンドリア機能障害を含む疾患の新規療法の発見、開発、および商業化に焦点を当てたもので、本日、米国食品医薬品局（「FDA」）が、「com combs combs burtiovasiovasvas burtiovas barth commontation」の議論に続いてバース症候群の治療のための潜在的なパスを特定したことを発表しました（「FDA」） ElamipretideはBarth症候群の治療に効果的であると結論付けました。

同社は、同社のフェーズ2臨床試験で45％以上改善した膝伸筋強度が臨床的利益のFDA認識指標である6分間のウォークテストの改善と有意に相関していたことを示す2024年1月の新薬アプリケーション（「NDA」）でデータを提出しました。 NDAとFDAで提案した会社は現在、膝伸筋の強度を検討することに同意しています。これは、会社が以前にデータを提出した潜在的な中間臨床エンドポイントとして、加速承認をサポートするための潜在的な中間臨床エンドポイントとして提出しました。世界中の個人」とCEOのReenie McCarthy氏は述べています。 「Barth症候群の中心中心性カーディオリピン欠損を標的とするElamipretideは、FDAが追加の承認前の無作為化試験が不可能であることを認識しているこの超放射疾患を治療する臨床開発の唯一の薬剤です。いくつかの肯定的なケーススタディレポートの最近の出版に続いて、世界中の医療専門家からの重症乳児への要求。」

ステルスは、16.5か月の優先レビューサイクルの後にFDAの完全な応答状を受け取り、その間、FDAは2025年1月から4月までレビューを延長し、4月29日に処方薬ユーザー料金のアクションを延長しました。 FDAはまた、エラミプレッチドのサードパーティ製造施設の2025年5月のCGMPサーベイランス検査から生じる観察を引用しましたが、エラミプレッチド製造プロセスに関連する特定の欠陥は特定されていません。 FDAは、臨床安全データの懸念を提起しなかったため、再提出にはNDAの提出以降に収集された追加の安全データが含まれるように要求しました。同社は来月FDAと会って提案された市場後の研究について議論します。これは、2022年に当初会社が提案したときに以前に整合性を表明した提案された市場後の研究について議論します。 SPIBA-001のデータ、TAZPOWERオープンラベル拡張で利用される機能エンドポイントを評価するフェーズ3の自然史制御研究、およびFDAが加速された承認経路を検討することを事前に拒否したことはすべて、レビューの課題に貢献しました。

NDAの提出において、当社は、AD COMの数人のメンバーが繰り返し、追加の確認データを見るために、FDAの欲求に対処するための筋力強度の中間エンドポイントに基づいて承認を加速することを提案しました。現在この経路を検討するというFDAの決定は、米国のバース症候群の患者コミュニティの治療へのアクセスへの希望を提供します。 しかし、代理店は、加速された経路を、会社の拡張アクセスプログラムのほぼ3分の2を構成する重大な新生児への加速経路を拡張することを嫌がっています。この致命的な小児疾患で報告された早期死亡の半分は、1歳までに発生します。同社は、NDAの潜在的な再提出に資金を提供し、会社の拡張アクセスプログラムを通じてElamipretideへの患者のアクセスを中断しないようにリソースを節約するために人員の30％の削減を実施しました。

バース症候群についてバース症候群は、運動不耐性、筋肉の脱力、衰弱の疲労、心不全、再発性感染症、および成長の遅延につながる心臓の異常を特徴とする超範囲の遺伝的状態です。この病気は平均寿命の減少に関連しており、5歳までに早期死亡の85％が発生します。バース症候群は主に男性で発生し、世界中の1,000,000人の男性または米国の約150人の男性に1人に影響を与えると推定されています。現在、Barth症候群の患者に対するFDAまたはEMA承認の治療法はありません。 Elamipretideには、Barth症候群の治療のために、EMAからのFDAおよびOrphan Druged DiseationがStealth Biotherapeuticsについての孤児薬、ファーストトラック、優先度のレビュー、およびまれな小児薬の指定を持っています。当社のリード製品候補であるElamipretideは、バース症候群のレビュー中、原発性ミトコンドリアミオパシーおよび乾燥年齢に関連した黄斑変性のために後期発達を行っています。また、乾燥年齢に関連した黄斑変性のために、第2世代の臨床段階候補であるBevemipretide（SBT-272）の局所眼科定式化を評価しており、まれな神経疾患および心臓病症状の評価中の新規化合物の深いパイプラインを持っています。

Source Stealth Biotherapeutics Inc。

投稿しました : 2025-05-30 12:00

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のあるキーワード