Bioterapeutik siluman ngumumake "Jalur Terusake" sanajan wektu tundha sindrom Rare Barth

Tindakake Drugslib ing

Perawatan kanggo:

" perusahaan "utawa "Siluman"), perusahaan bioteknologi kelas klinis fokus ing panemuan, pangembangan lan komerapi pewarnaan kanggo obat-obatan sing ana gandhengane karo para agensi lan panitia obat-obatan A.S. Rapat ("adom com") sing nyimpulake manawa Elamipretide efektif kanggo perawatan sindrom babth.

Perusahaan kasebut ngirim data ing aplikasi obat anyar 20 Januari ("NDA") sing nuduhake kekuatan otot lengkap, sing dianggep luwih saka 45 persen ing uji coba klinis 2 menit, petunjukan sing diakoni FDA, indikasi FDA sing diakoni entuk manfaat klinis. Perusahaan sing diusulake ing NDA lan FDA saiki wis setuju kanggo nimbang Kekuwatan Otot Expensor Lee, minangka rekomendasi ing Sindrom ing Sindrom ing Sindrom kanggo Ndhaptar kanthi Sindrom sing Apik Kanggo Dhukungan Ing saindenging jagad, "ujare Reenie McCarthy, CEO. "Elamipretide, sing target sindrom BANTH, yaiku mung agen ing pembangunan klinis kanggo nimbang-nasiake penyakit sing bisa diakoni kanggo neonates sing kena pengaruh kanggo pemantauan safety sing cocog. Kita ngalami darurat Panjaluk akses kanggo bayi sing lara kritis saka ahli medis ing saindenging jagad sawise publikasi anyar saka sawetara laporan sinau kasus positif. "

Siluman Nampa surat tanggapan lengkap FDA sawise siklus review prioritas FDA sajrone FDA nglajahi review wiwit Januari nganti 29 resep tambahan Ragad Aksi pangguna. FDA uga nyebutake pengamatan sing muncul saka pemeriksaan pengawasan cgmm 2025 Mei saka fasilitas manufaktur pihak katelu kanggo konsumipretida, sanajan ora ana kekurangan tartamtu sing ana hubungane karo proses manufaktur ngarep sing diidentifikasi. FDA ora ngunggahake uneg-uneg kanthi data safety klinis, mung njaluk sing bisa uga ana data sing bisa diklumpukake data safety tambahan sing diklumpukake wiwit kiriman NDA. Perusahaan bakal ketemu karo FDA ing wulan ngarep kanggo ngrembug sinau pasca marketing sing diusulake, sing dadi agensi sindrom ing taun 2019. Spiba-001, A 3 Studi Kontrol Ngontrol Sejarah Fase Alam Tepi Digunakake ing Extension Label Terbuka, lan Refisal FDA kanggo nimbang tantangan sing disaranake.

Ing kiriman NDA, perusahaan ngajokake persetujuan kanthi cepet babagan otot otot titik pungkasan kanggo ngatasi sawetara anggota Ad, kanggo ndeleng data konfirmasi FDA, kanggo ndeleng data konfirmasi. Keputusan FDA saiki nawakake pathway iki nawakake akses kanggo perawatan kanggo komunitas pasien sindrom A.. BARTH, udakara 20% sapa sing wis nampa Elamipretide ing program akses sing ditambahi. Nanging, agensi kasebut wis nyatakake rasa nolak kanggo ngluwihi jalur sing cepet kanggo neonates sing digawe kanthi kritis, sing kalebu meh rong pertiga program akses perusahaan. Setengah mati awal dilaporake ing penyakit pediatrik iki kedadeyan umur siji.

Rekomendasi FDA kanggo ngirim maneh babagan saran saka wong anyar iki bakal tundha persetujuan potensial lan ngluncurake Elamipretide. Perusahaan wis ngetrapake 30% pangurangan personel kanggo mbiayai resubmission kanggo potensial lan ngindhari akses pasien 'menyang Elamipretide liwat program akses perusahaan.

About / Sindr Sindrom Barth yaiku kahanan Barth Genetik sing ditondoi kanthi intoleransi jantung sing ditondoi kanthi intoleransi otot, lemes, gagal ambegan, lan tundha wutah. Penyakit iki ana gandhengane karo pangarep-arep urip sing suda, kanthi tiwas awal 85% sing kedadeyan nalika umur 5 taun. Saiki ora ana terapi sing disetujoni FDA- utawa sing disetujoni ing pasien pasien sindrom Barth. Elamipretida duwe obat yatim, trek cepet, review prioritas, lan sebutan pediatrik sing langka saka FDA lan FDA GOLOHIESS kanggo ningkatake terapi pasien kanggo ningkatake gesang pasien sing urip karo penyakit disfungsi mitokrisi. Calon produk timbal kita, Elamipretide, ing tinjauan kanggo sindrom Barth lan ing pangembangan tahapan pungkasan kanggo myophondrial utama myopati lan renerasi macular sing gegandhengan karo Myopular. Kita uga ngevaluasi formulasi ophthalmic topikal saka calon clex-stage general generasi, bevemipretide (sbt-272), kanggo degenerasi macular sing ana gandhengane karo umur garing, lan duwe indikasi penyakit novel sing evaluasi.

Source Stealtherapeutics INC.

Dikirim : 2025-05-30 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer