Stealth Biotherapeutics는 초고속 Barth 증후군의 실망스러운 지연에도 불구하고“Path Forward”를 발표합니다.

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치료 : barth syndrome

스텔스 생물 치료학은 초고속 Barth 증후군에 대한 실망스러운 지연에도 불구하고“Path Forward”를 발표합니다. 임상 단계 생명 공학 회사는 미토콘드리아 기능 장애와 관련된 질병에 대한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 두 었으며, 오늘날 미국 식품의 약국 (“FDA”)은 에이전시 및 르네우 스스턴 (Complome)과의 논의 후 수년간의 토론을위한 엘라미 프레 테이드 (Elamipretide)의 잠재적 인 경로를 확인했다고 발표했다. 그것은 Elamipretide가 Barth 증후군의 치료에 효과적이라고 결론 지었다.

이 회사는 2024 년 1 월 신약 적용 (“NDA”)에서 회사의 2 단계 임상 시험에서 45 % 이상 향상된 무릎 신근 근력이 6 분 동안의 보행 테스트에서 개선 된 것과 유의 한 상관 관계가 있음을 보여주는 데이터를 제출했습니다. 이 회사는 NDA에서 제안하고 FDA는 이제 무릎 신근 근력 강도를 고려하기로 합의했습니다.이 회사는 이전에 데이터를 이전에 제출 한 잠재적 인 임상 종말점으로 가속화 된 승인을 지원하기위한 잠재적 인 임상 종말점을 고려했습니다.

“우리는 Barth Syndrome에서 Elamipretide에 대한 Accelerated Approval에 대한 Accelerated Approval에 대한 FDA의 권장 사항을 인식하고 있음을 인식하고 있습니다. 전 세계 개인의 수”라고 Reenie McCarthy는 말했습니다. “Barth Syndrome의 Cardiolipin 결손 중심을 표적으로하는 Elamipretide는 FDA가 추가 사전 승인 무작위 통제 시험이 불가능하다는 것을 인정하는이 초기 경쟁 질병을 치료하는 임상 개발의 유일한 대리인입니다. FDA는 또한 적절한 사후 모니터링에 의해 적절한 접근에 영향을받는 질병에 의해 신속하게 접근 할 수 있기를 희망합니다. 최근 몇 가지 긍정적 인 사례 연구 보고서를 발표 한 후 전 세계 의료 전문가의 비판적으로 아픈 영아.”

스텔스는 16.5 개월 우선 순위 검토주기 후 FDA의 완전한 응답 서한을 받았으며,이 기간 동안 FDA는 2025 년 1 월부터 4 월까지 검토를 연장 한 후 4 월 29 일 연장 처방약 사용자 수수료 조치 날짜를 놓쳤다. FDA는 또한 Elamipretide 제조 공정과 관련된 구체적인 결함은 확인되지 않았지만 2025 년 5 월 CGMP 감시 시설에 대한 관찰을 인용했다. FDA는 임상 안전 데이터에 대한 우려를 제기하지 않았으며, 재 처리에는 NDA 제출 이후 수집 된 추가 안전 데이터가 포함되도록 요청했습니다. 이 회사는 다음 달 FDA를 만나 제안 된시 포스트 마케팅 연구에 대해 논의 할 것이며,이 기관은 2022 년 회사가 원래 제안했을 때 이전에 조정을 표명했습니다.

이 개발 노력에 대한 규제 경로는 복잡해졌으며, 2019 년에 FDA에 관한 4 가지 FDA 검토 부문을 수반 한 이후 4 가지 FDA 검토 부문을 수반했습니다. SPIBA-001에서 Tazpower Open-Label 확장에 사용 된 기능적 종점을 평가하는 3 단계 자연사 제어 연구와 가속 승인 경로를 고려하려는 FDA의 사전 거부는 모두 검토의 과제에 기여했습니다.

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NDA 제출에서 회사는 추가 확인 데이터를 확인하기 위해 FDA의 욕구를 해결하기 위해 근력 강도 중간 종말점에 기초하여 승인을 제안했습니다. 이 경로를 고려하기로 한 FDA의 결정은 미국 Barth Syndrome 환자 커뮤니티의 치료에 대한 접근에 대한 희망을 제공하며, 그 중 약 20%는 회사의 확장 된 액세스 프로그램에 따라 Elamipretide를 받았습니다. 그러나이 기관은 회사의 확장 된 액세스 프로그램의 거의 3 분의 2를 구성하는 중환자 신생아로의 가속화 된 경로를 확장하는 것을 꺼려했습니다. 이 치명적인 소아 질환에서보고 된 조기 사망의 절반은 나이에 따라 발생합니다.

이 새로운 조언을 기반으로 FDA의 권장 사항은 엘라미 가장 자극의 잠재적 승인 및 발사를 더욱 지연시킬 것입니다. 이 회사는 잠재적 인 NDA 재 포장에 자금을 지원하기 위해 자원을 보존하고 회사의 확장 된 액세스 프로그램을 통해 환자의 엘라미 프레 타이드에 대한 접근을 방해하는 것을 피하기 위해 직원이 30% 감소했습니다.

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Barth 증후군 Barth 증후군은 운동 편협, 근육 약화, 피로 쇠약, 심부전, 재발 감염, 성장 지연으로 이어지는 심장 이상을 특징으로하는 매우 유전적인 유전 적 상태입니다. 이 질병은 기대 수명 감소와 관련이 있으며, 5 세까지 조기 사망의 85%가 발생합니다. Barth 증후군은 주로 남성에서 발생하며 전 세계 1,000,000 명의 남성 중 1 명 또는 미국 내 약 150 명 중 1 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. 현재 Barth 증후군 환자에게는 FDA 또는 EMA 승인 요법이 없습니다. Elamipretide는 Barth 증후군 치료를 위해 EMA의 FDA 및 Orphan 약물 지정에서 고아 약물, 빠른 트랙, 우선 순위 검토 및 드문 소아 지정을 가지고 있습니다.

스텔스 생물 치료제에 대한 우리의 사명은 미토콘드리의 질환이있는 환자의 삶의 삶을 향상시키기위한 새로운 치료법을 개발하는 것입니다. 우리의 주요 제품 후보 인 Elamipretide는 Barth 증후군에 대한 검토 중이며 1 차 미토콘드리아 근병증 및 건조 연령 관련 황반 변성에 대한 후기 발달 중입니다. 우리는 또한 건식 연령 관련 황반 변성을 위해 2 세대 임상 단계 후보 인 베베 피트리 타이드 (SBT-272)의 국소 안과 제형을 평가하고 있으며, 희귀 한 신경 및 심장 질환 적응증에 대한 평가중인 새로운 화합물의 깊은 파이프 라인을 가지고 있습니다.

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Source Stealth Biotherapeutics Inc.

게시됨 : 2025-05-30 12:00

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