Stealth Biotherapeutics Mengumumkan "Jalan ke hadapan" walaupun kelewatan mengecewakan untuk sindrom Barth yang sangat jarang

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: Barth Syndrome

biotherapeutik stealth mengumumkan "jalan ke hadapan" walaupun kelewatan yang mengecewakan untuk sindrom barth " Syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan dan pengkomersialan terapi novel untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. ("FDA" telah mengenal pasti jalan yang berpotensi untuk Elamipretide untuk rawatan barth. menyimpulkan bahawa Elamipretide berkesan untuk rawatan sindrom Barth.

Syarikat mengemukakan data dalam permohonan dadah baru Januari 2024 ("NDA") yang menunjukkan bahawa kekuatan otot extensor lutut, yang meningkat sebanyak 45 peratus dalam percubaan klinikal fasa syarikat, berkorelasi dengan penambahbaikan pada ujian berjalan kaki enam minit, penunjuk FDA yang diiktiraf sebagai penunjuk klinikal. Syarikat yang dicadangkan di NDA dan FDA kini telah bersetuju untuk mempertimbangkan kekuatan otot extensor lutut, yang mana syarikat itu sebelum ini menyerahkan data, sebagai titik akhir klinikal yang berpotensi untuk menyokong kelulusan dipercepatkan. Di seluruh dunia, "kata Reenie McCarthy, Ketua Pegawai Eksekutif. "Elamipretide, yang mensasarkan defisit kardiolipin pusat kepada sindrom Barth, adalah satu-satunya ejen dalam pembangunan klinikal untuk merawat penyakit ultra-jarang ini yang mana FDA telah mengakui bahawa tambahan pra-kelulusan rawak yang dikawal secara rawak. Permintaan untuk bayi yang kritikal dari pakar perubatan di seluruh dunia berikutan penerbitan baru -baru ini laporan kajian kes positif. "

Stealth menerima surat respons lengkap FDA selepas kitaran semakan keutamaan 16.5 bulan di mana FDA memperluaskan semakannya dari Januari hingga April 2025 kemudian melepaskan tarikh tindakan yuran pengguna preskripsi 29 April yang dilanjutkan. FDA juga memetik pemerhatian yang timbul daripada pemeriksaan pengawasan CGMP Mei 2025 bagi kemudahan pembuatan pihak ketiga untuk Elamipretide, walaupun tiada kekurangan khusus yang berkaitan dengan proses pembuatan Elamipretide telah dikenalpasti. FDA tidak menimbulkan kebimbangan dengan data keselamatan klinikal, hanya meminta penyerahan semula termasuk data keselamatan tambahan yang dikumpulkan sejak penyerahan NDA. Syarikat akan bertemu dengan FDA bulan depan untuk membincangkan kajian pasca pemasaran yang dicadangkan, yang mana agensi itu sebelum ini menyatakan penjajaran apabila asalnya dicadangkan oleh Syarikat pada tahun 2022. Data dari SPIBA-001, kajian kawalan sejarah semula jadi fasa 3 menilai titik akhir fungsi yang digunakan dalam lanjutan label terbuka Tazpower, dan penolakan FDA sebelum untuk mempertimbangkan laluan kelulusan dipercepatkan semuanya menyumbang kepada cabaran kajian semula.

Dalam penyerahan NDA, syarikat itu mencadangkan kelulusan dipercepatkan atas dasar titik akhir kekuatan otot untuk menangani keinginan FDA, bergema oleh beberapa ahli AD COM, untuk melihat data pengesahan tambahan. Keputusan FDA sekarang mempertimbangkan laluan ini menawarkan harapan untuk mengakses rawatan untuk komuniti pesakit Barth Syndrome A.S., kira -kira 20% daripadanya sudah menerima Elamipretide di bawah program akses yang diperluaskan oleh Syarikat. Walau bagaimanapun, agensi itu telah menyatakan keengganan untuk memperluaskan laluan dipercepatkan kepada neonat yang kritikal, yang terdiri daripada hampir dua pertiga daripada program akses yang diperluaskan oleh syarikat. Separuh daripada kematian awal yang dilaporkan dalam penyakit pediatrik ini berlaku pada usia satu.

Cadangan FDA untuk diserahkan semula berdasarkan nasihat baru ini akan melambatkan lagi kelulusan dan pelancaran Elamipretide. Syarikat itu telah melaksanakan pengurangan 30% dalam kakitangannya untuk memulihara sumber untuk membiayai penyerahan semula NDA yang berpotensi dan mengelakkan mengganggu akses pesakit ke Elamipretide melalui program akses yang diperluaskan oleh syarikat.

Mengenai sindrom Barth Barth Syndrome adalah keadaan genetik ultra-jarang yang dicirikan oleh keabnormalan jantung yang membawa kepada intoleransi, kelemahan otot, keletihan yang melemahkan, kegagalan jantung, jangkitan berulang, dan pertumbuhan yang tertangguh. Penyakit ini dikaitkan dengan jangka hayat yang dikurangkan, dengan 85% kematian awal yang berlaku pada umur 5 tahun. Sindrom Barth berlaku terutamanya pada lelaki dan dianggarkan mempengaruhi satu daripada 1,000,000 lelaki di seluruh dunia atau sekitar 150 individu di Amerika Syarikat. Pada masa ini tidak ada terapi FDA- atau EMA yang diluluskan untuk pesakit dengan sindrom Barth. Elamipretide mempunyai ubat yatim piatu, trek cepat, semakan keutamaan, dan penamaan pediatrik yang jarang berlaku dari FDA dan penetapan dadah anak yatim dari EMA untuk rawatan sindrom Barth.

Calon produk utama kami, Elamipretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pembangunan peringkat akhir untuk myopathy mitokondria primer dan degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering. Kami juga menilai formulasi ophthalmic topikal calon peringkat klinikal generasi kedua kami, Bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula yang berkaitan dengan usia kering, dan mempunyai saluran paip yang mendalam dalam sebatian novel di bawah penilaian untuk tanda-tanda penyakit neurologi dan jantung yang jarang berlaku.

Sumber Stealth Biotherapeutics Inc.

Disiarkan : 2025-05-30 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular