Stealth Biotherapeutics kondigt "Path Forward" aan, ondanks teleurstellende vertraging voor het ultra-zeldzame Barth-syndroom

Volg Drugslib op

behandeling voor: Barth Syndrome

Stealth Biotherapeutics kondigt "Path Forward" aan, ondanks teleurstellende vertraging voor ultra-rare Barth Syndrome

NEEDHAM, Mass., Mass., Mass., 29, 2025/PRNEWSWIRE/-STEALTE BIOTHEALTICS INC. (de "Stealth", A-A A. Stealth BIOTHEAPTICS INC. (de "Stealth", A A. Stealth "of" Stealth ", A A. Stealth" OF "Stealth", A-Atal "of" Stealth ", A-Atal" of "Stealth", A-Atal ", Atal. Biotechnologiebedrijf klinisch stadium, gericht op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van nieuwe therapieën voor ziekten met mitochondriale disfunctie, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") een potentiële pad voor elamipretide heeft geïdentificeerd voor de behandeling van Barth Syndrome voor de behandeling van de Barth-syndroom voor de behandeling van het Barth-syndroom van discussies met de discussie met de discussie met de discussie met de discussies met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussie met de discussies met de discussies met de discussies met de discussie met de discussies met de discussies met de discussies) concludeerde dat elamipretide effectief is voor de behandeling van Barth -syndroom.

Het bedrijf heeft gegevens ingediend in zijn nieuwe drugsaanvraag in januari 2024 ("NDA") waaruit blijkt dat de spiersterkte van de knie-extensor, die met meer dan 45 procent verbeterde in de klinische proef van het bedrijf, aanzienlijk gecorreleerd was met verbeteringen op de zes minuten durende walk-test, een FDA-herkende indicator van klinisch voordeel. The Company proposed in its NDA and the FDA has now agreed to consider knee extensor muscle strength, for which the Company previously submitted data, as a potential intermediate clinical endpoint to support accelerated approval.

“We recognize that the FDA’s recommendation for an accelerated approval for elamipretide in Barth syndrome offers a path forward for this incurable pediatric disease that affects an incredibly small number of Individuen wereldwijd, 'zei Reenie McCarthy, CEO. “Elamipretide, dat zich richt op het cardiolipine-tekort dat centraal staat in het Barth-syndroom, is het enige middel in de klinische ontwikkeling om deze ultra-rare ziekte te behandelen waarvoor de FDA heeft erkend dat aanvullende pre-goedkeuring gerandomiseerde gerandomiseerde gecontroleerde proeven zijn dat de FDA ook voor prioriteit zal zorgen voor een snelle toegang tot de toegang tot de toegankelijke toegang tot de toegevoegde noodzaak voor het verkrijgen van een scherpe toegang tot de toegevoegde noodzaak voor het verkrijgen van een scherpe toegang tot een scherpe toegang tot een scherpe toegang tot de toegang tot de toegankelijke Post-market. Kritisch zieke baby's van medische experts wereldwijd na de recente publicatie van verschillende positieve case study -rapporten. ”

Stealth ontving de volledige antwoordbrief van de FDA na een prioriteitsreviewcyclus van 16,5 maanden waarin de FDA zijn beoordeling van januari tot april 2025 uitbreidde, miste vervolgens zijn 29 april-datum van het recept voor recept drugsgebruikers. De FDA noemde ook observaties die voortvloeien uit een inspectie van een cgmp-inspectie van mei 2025 van een productiefaciliteit van derden voor elamipretide, hoewel er geen specifieke tekortkomingen met betrekking tot het productieproces van Elamipretide werden geïdentificeerd. De FDA heeft geen bezorgdheid geuit over de klinische veiligheidsgegevens en alleen gevraagd dat een heropdracht eventuele aanvullende veiligheidsgegevens omvat die zijn verzameld sinds NDA -indiening. Het bedrijf zal volgende maand de FDA ontmoeten om de voorgestelde post-marketingstudie te bespreken, waarmee het agentschap eerder uitlijnde toen hij oorspronkelijk door het bedrijf werd voorgesteld in 2022.

De regelgevende route voor deze ontwikkelingsinspanning is complex geweest, met betrekking tot vier verschillende FDA's reservaten met betrekking tot de FDA in 2019. Uit SPIBA-001, een fase 3 Natural History Control Study waarin de functionele eindpunten worden beoordeeld die worden gebruikt in de TAZPower Open-Label Extension, en de eerdere weigering van de FDA om een ​​versnelde goedkeuringsroute te overwegen, heeft allemaal bijgedragen aan de uitdagingen van de beoordeling.

In zijn NDA -inzending stelde het bedrijf een versnelde goedkeuring voor op basis van een intermediair eindpunt van de spiersterkte om de wens van de FDA aan te pakken, weerspiegeld door verschillende leden van de ad -com, om aanvullende bevestigende gegevens te zien. De beslissing van de FDA om dit pad nu te overwegen, biedt hoop op toegang tot behandeling voor de Patiëntgemeenschap van het Amerikaanse Barth -syndroom, van wie ongeveer 20% al Elamipretide ontvangt onder het uitgebreide toegangsprogramma van het bedrijf. Het agentschap heeft echter de terughoudendheid uitgesproken om de versnelde weg uit te breiden naar kritisch zieke neonaten, die bijna tweederde van het uitgebreide toegangsprogramma van het bedrijf omvatten. De helft van de vroege sterfgevallen die in deze dodelijke pediatrische ziekte worden gemeld, vindt plaats op de leeftijd van één.

De aanbeveling van de FDA om opnieuw in te dienen op basis van dit nieuwe advies zal de mogelijke goedkeuring en lancering van elamipretide verder vertragen. Het bedrijf heeft een vermindering van 30% in zijn personeel geïmplementeerd om middelen te behouden om een ​​potentiële NDA -herschikking te financieren en te voorkomen dat de toegang van patiënten tot elamipretide wordt onderbroken via het uitgebreide toegangsprogramma van het bedrijf.

Over Barth-syndroom Barth-syndroom is een ultra-zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door cardiale afwijkingen die leiden tot intolerantie van lichaamsbeweging, spierzwakte, slopende vermoeidheid, hartfalen, terugkerende infecties en vertraagde groei. De ziekte wordt geassocieerd met een verminderde levensverwachting, waarbij 85% van de vroege sterfgevallen die plaatsvinden per leeftijd 5. Barth -syndroom voornamelijk bij mannen voorkomt en naar schatting een op de 1.000.000 mannen wereldwijd of ongeveer 150 personen in de Verenigde Staten treft. Er zijn momenteel geen door de FDA- of EMA-goedgekeurde therapieën voor patiënten met het Barth-syndroom. Elamipretide heeft een weesgeneesmiddel, snelle track, prioriteitsreview en zeldzame pediatrische aanduiding van de FDA- en weesgeneesmiddelenaanduiding van de EMA voor de behandeling van Barth -syndroom.

over stealth biotherapeutica onze missie is om nieuwe therapieën te ontwikkelen om de levens te verbeteren van patiënten met geen mitochondriale dysfunctie. Onze kandidaat voor loodproducten, Elamipretide, wordt beoordeeld voor het Barth-syndroom en bij de ontwikkeling van het late stadium voor primaire mitochondriale myopathie en droge leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie. We evalueren ook een actuele oftalmische formulering van onze tweede generatie klinische kandidaat, Bevemipretide (SBT-272), voor droge leeftijdsgerelateerde maculaire degeneratie, en hebben een diepe pijplijn van nieuwe verbindingen die worden geëvalueerd voor zeldzame neurologische en hartziekte-indicaties.

Bron Stealth Biotherapeutics Inc.

Geplaatst : 2025-05-30 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden