Stealth Biotherapeutics ogłasza „ścieżkę naprzód”, pomimo rozczarowującego opóźnienia w zespole Ultra-Rare Barth

Śledź Drugslib na

leczenie: Zespół Bartha

Stealth Biotherapeutics ogłasza „ścieżkę naprzód”, pomimo rozczarowującego opóźnienia w zespole Ultra-Rare Bartroma

Needham, Mass., 29 maja, 2025/prnewswire/-stealth biotherapeutics Inc. (klimat lub „klimat”), huty ”. Firma biotechnologii klinicznej koncentrowała się na odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji nowych terapii chorób obejmujących dysfunkcję mitochondriów, ogłosiła dziś, że amerykańska administracja żywności i leków („FDA”) zidentyfikowała potencjalną ścieżkę naprzód dla elamipretydu elamipretydu w leczeniu zespołu Bartha po latach dyskusji z agencją i narkotykami karnotwórczymi 2024 r. I nerkowymi („adwokatem”. doszedł do wniosku, że elamipretyd jest skuteczny w leczeniu zespołu Bartha.

Firma przedłożyła dane w swoim nowym zastosowaniu leku („NDA”), pokazując, że siła mięśni prostownika kolana, co poprawiła się o ponad 45 procent w badaniu klinicznym fazy 2, była istotnie skorelowana z ulepszeniami sześciominutowej testu spaceru, uznany przez FDA wskaźnik korzyści klinicznej. Firma zaproponowana w NDA i FDA zgodziła się teraz rozważyć siłę mięśni prostownika kolana, dla której wcześniej firma przedstawiła dane, jako potencjalny pośredni punktowy punkt końcowy w celu wsparcia przyspieszonej zatwierdzenia.

„Uznajemy, że zalecenie FDA dla akcelerowanej zatwierdzenia zatwierdzenia Elamipretydu daje ścieżkę dla tej niezależnej choroby, która jest niezgodna z niewielką liczbą. osób na całym świecie ” - powiedziała Reenie McCarthy, CEO. „Elamipretyd, który jest skierowany do deficytu kardiolipiny centralny dla zespołu Bartha, jest jedynym środkiem w rozwoju klinicznym, który leczył tę ultra-zwróconą chorobę, dla której FDA uznała, że ​​dodatkowe wstępne, randomizowane badania kontrolowane w ramach randomizowanej monitorowania bezpieczeństwa. prośby o krytycznie chore niemowlęta od ekspertów medycznych na całym świecie po niedawnej publikacji kilku pozytywnych raportów z badań przypadków. ”

Stealth otrzymał pełny list odpowiedzi FDA po 16,5-miesięcznym cyklu przeglądu priorytetowego, podczas którego FDA przedłużyła swoją ocenę od stycznia do kwietnia 2025 r., A następnie przeoczyła datę działań związanych z rozszerzeniem leku na receptę. FDA przytoczyła również obserwacje wynikające z kontroli nadzoru CGMP w maju 2025 r. W ramach inspekcji innej firmy produkcyjnej dla elamipretydu, chociaż nie zidentyfikowano żadnych konkretnych braków związanych z procesem produkcji elamipretydu. FDA nie wzbudziło obaw dotyczących danych bezpieczeństwa klinicznego, prosząc tylko o ponowne przesłanie zawierające dodatkowe dane bezpieczeństwa zebrane od czasu przesłania NDA. Firma spotka się z FDA w przyszłym miesiącu, aby omówić proponowane badanie po marketingu, z którym agencja wcześniej wyraziła wyrównanie, gdy pierwotnie zaproponowana przez firmę w 2022 r..

Ścieżka regulacyjna tego wysiłku rozwojowego była złożona, wiąże się z czterema różnymi działami przeglądu FDA, ponieważ dane zostały przedstawione FDA w 2019 r. Pozytywne dane z SPIBA-001, badanie kontroli historii naturalnej fazy 3 oceniające funkcjonalne punkty końcowe wykorzystywane w rozszerzeniu otwartego znaku Tazpower oraz wcześniejsza odmowa FDA rozważenia przyspieszonego ścieżki zatwierdzenia przyczyniło się do wyzwań przeglądu.

W swoim zgłoszeniu NDA firma zaproponowała przyspieszoną zatwierdzenie na podstawie pośredniego punktu końcowego siły mięśniowej w celu rozwiązania pożądania FDA, odzwierciedlonego przez kilku członków AD COM, aby zobaczyć dodatkowe dane potwierdzające. Decyzja FDA o rozważeniu tej ścieżki ma nadzieję na dostęp do leczenia społeczności pacjentów z zespołem USA, z których około 20% otrzymuje już elamipretyd w ramach programu rozszerzonego dostępu firmy. Agencja wyrazi jednak niechęć do rozszerzenia przyspieszonej ścieżki na krytycznie chorych noworodków, którzy stanowią prawie dwie trzecie programu rozszerzonego dostępu do firmy. Połowa wczesnych zgonów zgłoszonych w tej śmiertelnej chorobie pediatrycznej występuje w wieku pierwszego wieku.

Zalecenie FDA dotyczące ponownego przesłania na podstawie tej nowej porady dodatkowo opóźni potencjalne zatwierdzenie i uruchomienie elamipretydu. Firma wdrożyła o 30% redukcję swojego personelu w celu oszczędzania zasobów w celu sfinansowania potencjalnego przesunięcia NDA i uniknięcia przerywania dostępu pacjentów do elamipretydu za pośrednictwem programu rozszerzonego dostępu firmy.

O zespole Bartha Zespół Bartha jest ultra-rzadkim stanem genetycznym charakteryzującym się nieprawidłowościami serca prowadzącymi do nietolerancji wysiłku, osłabienia mięśni, osłabiającego zmęczenia, niewydolnością serca, nawracającymi infekcjami i opóźnionym wzrostem. Choroba wiąże się ze zmniejszoną długością życia, a 85% wczesnych zgonów występuje w wieku 5 lat. Zespół Bartha występuje przede wszystkim u mężczyzn i szacuje się, że wpływa na jeden na 1 000 000 mężczyzn na całym świecie lub około 150 osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma terapii zatwierdzonych przez FDA lub EMA u pacjentów z zespołem Bartha. Elamipretyd ma sieroce, szybki przegląd, przegląd priorytetowy i rzadkie oznaczenie pediatryczne z oznaczenia FDA i sieroty od EMA w leczeniu zespołu Bartha.

o bioterapeutyce podstępu Naszą misją jest opracowanie nowych terapii w celu poprawy życia pacjentów z chorobą mitochondriacyjną. Nasz kandydat na wiodącego produktu, elamipretyd, jest poddawany przeglądowi zespołu Bartha i w późnym etapie rozwoju pierwotnej miopatii mitochondrialnej i zwyrodnienia plamki związanej z wiekiem suchym. Oceniamy również miejscowe preparat okulistyki naszego kandydata klinicznego drugiej generacji, bevemipretydu (SBT-272), pod kątem zwyrodnienia plamki na suchej wieku, i mamy głęboki potok o oceny rzadkich wskazań neurologicznych i sercowych.

.

Źródło Stealth Biotherapeutics Inc.

Wysłano : 2025-05-30 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe