Bioterapêutica furtiva anuncia "Path Forward", apesar de decepcionante atraso para a síndrome de Ultra-Rare Barth

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Tratamento para: Síndrome de Barth

A bioterapêutica furtiva anuncia o “caminho a seguir”, apesar do atraso decepcionante para a síndrome do Ultra-Rare (PRAIMENCHIRE/PROTHIRATH), a mamão, em 29 de maio, 2025/PRYNEWIRE/-REALTILIMENTOMELTH), 29 de maio. A empresa de biotecnologia em estágio clínico focou na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novas terapias para doenças que envolvem disfunção mitocondrial, anunciou hoje que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (“FDA”) identificou um caminho em potencial a seguir para o e-mail “retenção da síndrome de Barths após a influência do AGENÇÃO E AGENÇÃO ANGUNDO 224 concluiu que o eLamipretide é eficaz para o tratamento da síndrome de Barth.

A empresa enviou dados em sua nova aplicação de medicamentos em janeiro de 2024 ("NDA"), mostrando que a força muscular extensora do joelho, que melhorou em mais de 45 % no ensaio clínico da Fase 2 da empresa, foi significativamente correlacionado com as melhorias no teste de caminhada de seis minutos, um indicador reconhecido com FDA de benefício clínico. A empresa propôs em sua NDA e o FDA agora concordou em considerar a força muscular extensora do joelho, para a qual a empresa enviou dados anteriormente, como um endpoint clínico intermediário potencial para apoiar a aprovação acelerada. Indivíduos em todo o mundo ”, disse Reenie McCarthy, CEO. “Elamipretide, which targets the cardiolipin deficit central to Barth syndrome, is the only agent in clinical development to treat this ultra-rare disease for which the FDA has acknowledged that additional pre-approval randomized controlled trials are unfeasible. We hope the FDA will also prioritize ensuring rapid access for neonates affected by the disease subject to appropriate post-marketing safety monitoring. We are experiencing a sharp increase in emergency access Pedidos para bebês criticamente doentes de especialistas médicos em todo o mundo após a recente publicação de vários relatórios de estudo de caso positivo. ”

O Stealth recebeu a carta de resposta completa do FDA após um ciclo de revisão prioritário de 16,5 meses, durante o qual o FDA estendeu sua revisão de janeiro a abril de 2025 e depois perdeu a data da taxa de taxa de usuário de medicamentos prolongados de 29 de abril. O FDA também citou observações decorrentes de uma inspeção de vigilância de CGMP em maio de 2025 de uma instalação de fabricação de terceiros para o eLamipretide, embora não tenham sido identificadas deficiências específicas relacionadas ao processo de fabricação de elamipretida. O FDA não levantou preocupações com os dados de segurança clínica, solicitando apenas que uma reenviamento inclua quaisquer dados de segurança adicionais coletados desde o envio da NDA. A Companhia se reunirá com a FDA no próximo mês para discutir o estudo de pós-mercado proposto, com o qual a agência expressou alinhamento anteriormente quando originalmente proposto pela empresa em 2022.

O caminho regulatório para esse esforço de desenvolvimento foi complexo, que se baseia em que os dados de revisão foram apresentados pela primeira vez em que os dados foram apresentados pela primeira vez em que os dados foram apresentados pela primeira vez em que os dados de revisão foram apresentados pela primeira vez em que os dados foram apresentados pela primeira vez em que os dados foram apresentados pela primeira vez em que os dados foram apresentados pela SynDra. Dados do SPIBA-001, um estudo de controle da história natural da Fase 3 que avalia os pontos de extremidade funcionais utilizados na extensão do Tazpower Open Rockel, e a recusa anterior do FDA em considerar uma via de aprovação acelerada contribuíram para os desafios da revisão.

Em sua submissão da NDA, a Companhia propôs aprovação acelerada com base em um endpoint intermediário de força muscular para abordar o desejo do FDA, ecoado por vários membros do anúncio, para ver dados confirmatórios adicionais. A decisão do FDA de agora considerar esse caminho oferece esperança de acesso ao tratamento para a comunidade de pacientes da Síndrome de Barth dos EUA, aproximadamente 20% dos quais já recebem o eLamipretide sob o programa de acesso expandido da empresa. No entanto, a agência expressou relutância em estender o caminho acelerado para neonatos graves, que compreendem quase dois terços do programa de acesso expandido da empresa. Metade das mortes precoces relatadas nesta doença letal ocorra até a primeira idade. A Companhia implementou uma redução de 30% em seu pessoal para economizar recursos para financiar uma potencial renderização da NDA e evitar interromper o acesso dos pacientes ao eLamipretide através do programa de acesso expandido da empresa.

sobre a síndrome de Barth A síndrome de Barth é uma condição genética ultra-rare caracterizada por anormalidades cardíacas, levando à intolerância ao exercício, fraqueza muscular, fadiga debilitante, insuficiência cardíaca, infecções recorrentes e crescimento atrasado. A doença está associada à redução da expectativa de vida, com 85% das mortes precoces ocorrendo aos 5 anos. A síndrome de Barth ocorre principalmente em homens e estima -se que afete um em 1.000.000 homens em todo o mundo ou cerca de 150 indivíduos nos Estados Unidos. Atualmente, não há terapias aprovadas pela FDA ou EMA para pacientes com síndrome de Barth. O eLamipretide possui drogas órfãs, pista rápida, revisão prioritária e designação pediátrica rara da designação de medicamentos FDA e órfão da EMA para o tratamento da síndrome de Barth. Nosso candidato principal ao produto, ELAMIPRETIDE, está sob revisão da síndrome de Barth e no desenvolvimento de estágio avançado para miopatia mitocondrial primária e degeneração macular relacionada à idade seca. Também estamos avaliando uma formulação oftalmológica tópica de nosso candidato de segunda geração em estágio clínico, Bevemipretide (SBT-272), para degeneração macular relacionada à idade seca e temos um pipeline profundo de novos compostos sob avaliação para indicações neurológicas e cardíacas raras.

Fonte Stealth Bioterapeutics Inc.

Postou : 2025-05-30 12:00

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