Stealth Biotherapeutics anunță „Path Forward”, în ciuda întârzierii dezamăgitoare pentru sindromul Barth ultra-rar

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: sindromul Barth

Stealth Biotherapeutics anunță „Path Forward”, în ciuda întârzierii dezamăgitoare pentru sindromul Barth ultra-rar

Needham, Mass. Compania de biotehnologie în stadiu clinic s-a concentrat pe descoperirea, dezvoltarea și comercializarea noilor terapii pentru boli care implică disfuncții mitocondriale, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Droguri („FDA”) a identificat o cale potențială înainte pentru elamipretide pentru tratamentul sindromului Barth în urma anilor de discuții cu agenția și „AD Com”) că elamipretida este eficientă pentru tratamentul sindromului Barth.

Compania a prezentat date în noua sa cerere de medicamente din ianuarie 2024 („NDA”) care arată că puterea mușchilor extensorilor de genunchi, care s-a îmbunătățit cu peste 45 la sută în studiul clinic al fazei 2 a companiei, a fost corelată semnificativ cu îmbunătățiri ale testului de mers de șase minute, un indicator recunoscut de FDA al beneficiului clinic. The Company proposed in its NDA and the FDA has now agreed to consider knee extensor muscle strength, for which the Company previously submitted data, as a potential intermediate clinical endpoint to support accelerated approval.

“We recognize that the FDA’s recommendation for an accelerated approval for elamipretide in Barth syndrome offers a path forward for this incurable pediatric disease that affects an incredibly small Numărul de persoane din întreaga lume ”, a declarat Reenie McCarthy, CEO. „Elamipretide, care vizează deficitul de cardiolipină central al sindromului Barth, este singurul agent în dezvoltarea clinică care tratează această boală ultra-rară pentru care FDA a recunoscut că studiile controlate de aprobare suplimentară sunt controlate. Pentru sugarii bolnavi critici de la experți medicali din întreaga lume în urma publicării recente a mai multor rapoarte de studiu de caz pozitiv. ”

Stealth a primit scrisoarea completă de răspuns a FDA după un ciclu de revizuire prioritară de 16,5 luni în timpul căruia FDA și-a extins revizuirea din ianuarie până în aprilie 2025, apoi a ratat data de acțiune a taxelor extinse din 29 aprilie. FDA a menționat, de asemenea, observații care rezultă dintr-o inspecție de supraveghere a CGMP din mai 2025 a unei instalații de fabricație a terților pentru elamipretide, deși nu au fost identificate deficiențe specifice legate de procesul de fabricație elamipretide. FDA nu a ridicat îngrijorări cu datele de siguranță clinică, solicitând doar ca o retrimisare să includă date suplimentare de siguranță colectate de la trimiterea NDA. Compania se va întâlni cu FDA luna viitoare pentru a discuta studiul propus post-comercializare, cu care agenția și-a exprimat anterior alinierea atunci când a fost propusă inițial de către companie în 2022.

Calea de reglementare pentru acest efort de dezvoltare a fost complexă, implicând patru diviziuni diferite de revizuire a FDA, deoarece datele au fost prezentate pentru prima dată în FDA în 2019. Datele de la SPIBA-001, un studiu de control al istoriei naturale din faza 3 care evaluează obiectivele funcționale utilizate în extensia tazpower deschisă și refuzul anterior al FDA de a lua în considerare o cale de aprobare accelerată au contribuit la provocările revizuirii.

În depunerea sa NDA, compania a propus aprobarea accelerată pe baza unui punct intermediar intermediar de forță musculară pentru a aborda dorința FDA, ecou de mai mulți membri ai AD Com, pentru a vedea date de confirmare suplimentare. Decizia FDA de a lua în considerare acum această cale oferă speranță de acces la tratament pentru comunitatea de pacienți Sindrom Barth din SUA, aproximativ 20% dintre ei primind deja elamipretide în cadrul programului de acces extins al companiei. Cu toate acestea, agenția și-a exprimat reticența de a extinde calea accelerată către nou-născuții bolnavi critici, care cuprind aproape două treimi din programul de acces extins al companiei. Jumătate din decesele timpurii raportate în această boală letală pediatrică are loc cu vârsta unu.

Recomandarea FDA de a retrimite pe baza acestui nou sfat va întârzia în continuare aprobarea potențială și lansarea elamipretidei. Compania a implementat o reducere de 30% a personalului său pentru conservarea resurselor pentru a finanța o potențială retrimitere a NDA și pentru a evita întreruperea accesului pacienților la elamipretide prin intermediul programului de acces extins al companiei.

despre sindromul Barth Sindromul Barth este o afecțiune genetică ultra-rară caracterizată prin anomalii cardiace care duc la intoleranță la exerciții fizice, slăbiciune musculară, oboseală debilitantă, insuficiență cardiacă, infecții recurente și creștere întârziată. Boala este asociată cu o speranță de viață redusă, 85% din decesele precoce care au avut loc până la vârsta de 5 ani. Sindromul Barth apare în principal la bărbați și se estimează că a afectat unul din 1.000.000 de bărbați din întreaga lume sau în jur de 150 de persoane în Statele Unite. În prezent, nu există terapii aprobate de FDA sau EMA pentru pacienții cu sindrom Barth. Elamipretide are medicament orfan, pistă rapidă, revizuire prioritară și desemnare pediatrică rară de la desemnarea medicamentului FDA și orfan de la EMA pentru tratamentul sindromului Barth.

despre bioterapeutica sigură Misiunea noastră este de a dezvolta noi terapii pentru a îmbunătăți viața pacienților care trăiesc cu boli de mitecondrial. Candidatul nostru de produse principale, Elamipretide, este examinat pentru sindromul Barth și în dezvoltarea în stadiu tardiv pentru miopatia mitocondrială primară și degenerarea maculară legată de vârstă uscată. De asemenea, evaluăm o formulare oftalmică topică a candidatului nostru în stadiul clinic de a doua generație, Bevemipretide (SBT-272), pentru degenerarea maculară legată de vârstă uscată și avem o conductă profundă de noi compuși sub evaluare pentru indicii rare ale bolilor neurologice și cardiace.

sursă Stealth Biotherapeutics Inc.

Postat : 2025-05-30 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare