Стелс-биотерапевтические препараты объявляет «путь вперед», несмотря на разочаровывающую задержку синдрома ультра-редкого синдрома Барта

Следите за Drugslib на

лечение для: Барта синдрома

Стелс. Биотерапевтическая среда объявляет «Путь вперед», несмотря на разочаровывающую задержку для синдрома ультра-рассеянного Барта

, Массачусетс, май, 29, 2025/Prnewshire/-Stealth Biotherape inc. clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has identified a potential path forward for elamipretide for the treatment of Barth syndrome following years of discussions with the Agency and a 2024 Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee meeting (“Ad Com”) that пришел к выводу, что эламипротрид эффективен для лечения синдрома Барта.

Компания представила данные в своем новом применении препарата в январе 2024 года («NDA»), показывающих, что мышечная сила разгибателей колена, которая улучшилась более чем на 45 процентов в клиническом испытании фазы 2, была в значительной степени коррелировала с улучшением теста на шестиминутный ход, признан FDA, признанного индикатором клинической выгоды. Компания, предложенная в своем NDA, и FDA в настоящее время согласилась рассмотреть мышечную силу разгибателей колена, для которой компания ранее представила данные, как потенциальную промежуточную клиническую конечную точку для поддержки ускоренного одобрения. людей по всему миру », - сказала Рэни Маккарти, генеральный директор. «Elamipretide, который нацелен на дефицит кардиолипина, центральный к синдрому Барта, является единственным агентом в клинической разработке для лечения этого сверхродного заболевания, для которого FDA признает, что дополнительные предварительные рандомизированные контролируемые испытания предварительно одобряют. Запросы о критически больных младенцах от медицинских экспертов по всему миру после недавней публикации нескольких положительных отчетов о примерах ».

Стелс получил полное ответное письмо FDA после 16,5-месячного цикла приоритета, в течение которого FDA продлила свое рассмотрение с января по апрель 2025 года, а затем пропустил дату оплаты с препаратом, отпускаемыми по рецепту, 29 апреля. FDA также сослалась на наблюдения, возникающие в мае 2025 года, осмотр наблюдения за CGMP на стороннем производственном заводе для эламипротрида, хотя никаких специфических недостатков, связанных с производственным процессом эламипретридов. FDA не вызывало обеспокоенность по поводу данных о клинической безопасности, запрашивая только то, что повторное использование включает любые дополнительные данные безопасности, собранные с момента подачи NDA. Компания встретится с FDA в следующем месяце, чтобы обсудить предлагаемое исследование пост-маркетинга, с помощью которого агентство ранее выражало выравнивание, когда первоначально предложило компанию в 2022 году. Данные SPIBA-001, исследование управления естественной историей фазы 3, оценивающие функциональные конечные точки, используемые в расширении открытой марки TazPower, и предварительный отказ FDA рассмотреть ускоренный путь одобрения, все это способствовало вызовам обзора.

p>.

В своем представлении NDA Компания предложила ускоренное одобрение на основе промежуточной конечной точки мышечной силы для решения желания FDA, подтвержденных несколькими членами AD Com, чтобы увидеть дополнительные подтверждающие данные. Решение FDA в настоящее время рассмотреть этот путь дает надежду на доступ к лечению сообщества пациентов с синдромом Барта США, примерно 20% из которых уже получают эламипротрид в рамках программы расширенного доступа компании. Тем не менее, агентство выразило нежелание расширить ускоренный путь к критически больным новорожденным, которые составляют почти две трети расширенного доступа компании. Половина ранних смертей, о которых сообщалось при этой смертельной педиатрической заболевании, возникает к одному возрасту. Компания внедрила сокращение своего персонала на 30% для сохранения ресурсов для финансирования потенциального повторного переизбытка NDA и избежать прерывания доступа пациентов к эламипротриде в рамках программы расширенного доступа компании.

о синдроме Барта Синдром Барта-этогенетическое состояние ультрарезового генетического состояния, характеризующееся аномалиями сердца, приводящими к непереносимости физических упражнений, мышечной слабости, изнурительной усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующих инфекциям и задержке роста. Заболевание связано со снижением продолжительности жизни, причем 85% ранней смерти происходили к 5 годам. Синдром Барта встречается в основном у мужчин и, по оценкам, влияет на одного из 1 000 000 мужчин по всему миру или около 150 человек в Соединенных Штатах. В настоящее время нет одобренных FDA- или EMA методов лечения для пациентов с синдромом Барта. У Elamipretide есть лекарственные средства для сирот, быстрый путь, приоритетный обзор и редкое педиатрическое обозначение от FDA и обозначения лекарств для сирот из EMA для лечения синдрома Барта. Наш кандидат на ведущий продукт, Elamipretide, находится в рассмотрении синдрома Барта и при разработке поздней стадии для первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной дегенерации желтого пятна. Мы также оцениваем актуальную офтальмологическую формулировку нашего кандидата в клиническую стадию второго поколения, Bevemipretide (SBT-272), для сухого возрастного дегенерации желтого пятна и имеем глубокий трубопровод новых соединений при оценке редких неврологических и сердечных заболеваний.

Source Stealth Biotherapeutics Inc.

Опубликовано : 2025-05-30 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова