Gizli Biyoterapötikler, Ultra Nadir Barth Sendromu için hayal kırıklığı yaratan gecikmeye rağmen “ileriye doğru yol” duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Barth Sendromu

Stealth Bioterapeutics, ultra nadir Barth Sendromu

Needham, Mass., 29 Mayıs 2025/PRNEWSWIRE/-STEALTE BIOTHERAPUTICS INC. Mitokondriyal disfonksiyonu içeren hastalıklar için yeni tedavilerin keşfedilmesine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine odaklanan klinik evre biyoteknoloji şirketi, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (“FDA”), ajansla ve “adaliktirme) ve“ adaliktirme), “reklam ve renalli uyuşturucu toplantılarının ardından” adralı uyuşturucu toplantılarının tedavisi için potansiyel bir yol belirlediğini ve “reklam) ve“ adlayıcılığıyla “kat” adlı (reklam), “reklam” adlı, “reklam” adlı, “reklam” adlı, “reklam” adlı bir komite için potansiyel bir yol tanımladığını açıkladı. Elamipretidin Barth sendromunun tedavisi için etkilidir.

Şirket, Ocak 2024 yeni ilaç uygulamasında (“NDA”) verileri, şirketin Faz 2 klinik araştırmasında yüzde 45'in üzerinde iyileşen diz ekstansör kas gücünün, altı dakikalık yürüme testi olan FDA tarafından tanınan bir klinik fayda göstergesi olan iyileştirmelerle anlamlı korelasyon gösterdiğini gösterdi. NDA'sında önerilen şirket ve FDA şimdi, daha önce verileri gönderdiği diz ekstansör kas gücünü, hızlandırılmış onayı desteklemek için potansiyel bir ara klinik son nokta olarak değerlendirmeyi kabul etti. dünya çapında bireyler, ”dedi CEO Reenie McCarthy. “Barth sendromunun merkezi olan kardiyolipin açığını hedefleyen elamipretid, FDA'nın ilave onay ön onaylı randomize kontrollü çalışmaların mümkün olmadığını kabul ettiği bu ultra nadir hastalığı tedavi etmek için klinik gelişimdeki tek ajandır. FDA'nın, uygun bir hastalığa maruz kalmaya maruz kalmaya maruz kalmaya maruz kalmaya maruz kalmaya maruz kalmaya neden olacağını umuyoruz. Birkaç olumlu vaka çalışması raporunun son yayınlanmasının ardından dünya çapında tıp uzmanlarından kritik hasta bebekler için talepler. ”

Stealth, FDA'nın 16.5 aylık öncelikli inceleme döngüsünden sonra FDA’nın tam yanıt mektubunu aldı, bu sırada FDA'nın Ocak-Nisan 2025 tarihleri ​​arasında incelemesini genişletti ve daha sonra 29 Nisan Uzatılmış Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Eylem Tarihini kaçırdı. FDA, elamipretid üretim süreci ile ilgili belirli eksiklikler tanımlanmasına rağmen, Elamipretide için üçüncü taraf bir üretim tesisinin Mayıs 2025 CGMP gözetim incelemesinden kaynaklanan gözlemleri de belirtmiştir. FDA, klinik güvenlik verileriyle ilgili endişelerini dile getirmedi, bu da yalnızca bir yeniden gönderimin NDA sunulmasından bu yana toplanan ek güvenlik verilerini içermesini talep etti. Şirket, önümüzdeki ay FDA ile görüşmek üzere, 2022'de şirket tarafından başlangıçta önerildiğinde daha önce hizalandığını ifade ettiği önerilen pazarlama sonrası çalışmayı tartışacak. Bu kalkınma çabası için düzenleyici yol, 2019'da dört farklı FDA inceleme bölümünü gerektirir. SPIBA-001'den alınan veriler, Tazpower açık etiketli uzantısında kullanılan fonksiyonel uç noktaları değerlendiren bir faz 3 doğal tarih kontrol çalışması ve FDA'nın hızlandırılmış bir onay yolunu dikkate almayı reddetmesi, incelemenin zorluklarına katkıda bulundu.

NDA sunumunda şirket, ek onaylayıcı verileri görmek için AD COM'un birkaç üyesi tarafından yankılanan FDA'nın arzusunu ele almak için bir kas gücü ara uç noktası temelinde hızlandırılmış onay önerdi. FDA’nın şimdi bu yolu dikkate alma kararı, yaklaşık% 20'si şirketin genişletilmiş erişim programı kapsamında elamipretid alan ABD Barth Sendromu hasta topluluğu için tedaviye erişim umudu sunuyor. Bununla birlikte, ajans, şirketin genişletilmiş erişim programının yaklaşık üçte ikisini oluşturan kritik hasta yenidoğanlara yönelik hızlandırılmış yolu genişletme isteksizliğini ifade etti. Bu ölümcül pediatrik hastalıkta bildirilen erken ölümlerin yarısı bir yaşına kadar gerçekleşir. Şirket, potansiyel bir NDA yeniden dublajını finanse etmek için kaynakları korumak ve hastaların şirketin genişletilmiş erişim programı aracılığıyla elamipretide erişimini kesintiye uğratmak için kaynakları korumak için personelinde% 30'luk bir azalma uygulamıştır.Barth Sendromu Hakkında

Barth Sendromu, egzersiz intoleransı, kas güçsüzlüğü, zayıflatıcı yorgunluk, kalp yetmezliği, tekrarlayan enfeksiyonlar ve gecikmiş büyümeye yol açan kardiyak anormalliklerle karakterize edilen ultra nadir bir genetik durumdur. Hastalık, yaşam beklentisi ile ilişkilidir, 5 yaşına kadar erken ölümlerin% 85'i meydana gelir. Şu anda Barth sendromlu hastalar için FDA veya EMA onaylı tedaviler yoktur. Elamipretide, Barth sendromunun tedavisi için EMA'dan FDA ve yetim ilaç atamasından yetim ilacı, hızlı iz, öncelik incelemesi ve nadir pediatrik atamaya sahiptir. Başlık ürün adayımız Elamipretide, Barth sendromu için ve primer mitokondriyal miyopati ve kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon için geç evre gelişmede incelenmektedir. Ayrıca, kuru yaşa bağlı maküler dejenerasyon için ikinci nesil klinik evre adayımızın (SBT-272) topikal bir oftalmik formülasyonunu değerlendiriyoruz ve nadir nörolojik ve kalp hastalık endikasyonları için değerlendirme altında yeni bileşiklerin derin bir boru hattına sahibiz.

Kaynak Stealth Biotherapeutics Inc.

Gönderildi : 2025-05-30 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler