Stealth Biotherapeutics оголошує "шлях вперед", незважаючи на невтішну затримку для синдрому ультра-рідкісного Барта

Підпишіться на Drugslib

Лікування: синдром Барта

Біотерапевтична біотерапевтика "Шлях", незважаючи на невтішну затримку для синдрому Барта Ультра-Рарта

Needham, 29 травня, 2025/prnewswire/-stealth biorotheraputics INC. clinical-stage biotechnology company focused on the discovery, development and commercialization of novel therapies for diseases involving mitochondrial dysfunction, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has identified a potential path forward for elamipretide for the treatment of Barth syndrome following years of discussions with the Agency and a 2024 Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee meeting (“Ad Com”) that зробив висновок, що еламіпредид є ефективним для лікування синдрому Барт.

Компанія подала дані у своєму новому застосуванні лікарських засобів у січні 2024 р. ("NDA"), що показує, що міцність на м’яз, що розширив коліна, яка покращилася на понад 45 відсотків у клінічному випробуванні фази 2, значно корелюється з поліпшенням шестихвилинного тесту на прогулянку, визначеним FDA-показником клінічної вигоди. Компанія, запропонована у своїй NDA, і FDA тепер погодилася розглянути можливість м'язової сили для розширення коліна, для якої компанія раніше подала дані, як потенційну проміжну клінічну кінцеву точку для підтримки прискореного затвердження. Особи у всьому світі », - сказала Рені Маккарті, генеральний директор. "Elamipretide, який спрямований на дефіцит кардіоліпіну в центральному синдромі Барта, є єдиним засобом у клінічній розробці для лікування цієї ультра-рідкісної хвороби, для якої FDA визнав, що додаткове попереднє затвердження рандомізованих контрольованих випробувань є нездійсненними. Ми сподіваємось, що FDA також буде пріоритетним забезпеченням швидкого доступу до неонатів, що не впливають на хворобу, що підлягає відповідному доступі до доступу до безпеку. Критично хворі немовлята з медичних експертів у всьому світі після нещодавньої публікації кількох позитивних звітів про тематичне дослідження "

Stealth отримала повний лист відповідей FDA після 16,5-місячного циклу огляду пріоритетів, протягом якого FDA продовжив свій огляд з січня по квітень 2025 року, потім пропустив свою дату подовженої дії з оплати за ліки з ліків 29 квітня. FDA також цитував спостереження, що виникають внаслідок перевірки спостереження за CGMP у травні 2025 року стороннього виробничого об'єкта для еламіпретиду, хоча специфічних недоліків, пов'язаних з процесом виробництва еламіпретиду. FDA не викликав занепокоєння з даними про клінічну безпеку, вимагаючи лише того, щоб резюме включала будь -які додаткові дані про безпеку, зібрані з моменту подання NDA. У наступному місяці компанія зустрінеться з FDA, щоб обговорити запропоноване дослідження після маркетингу, за допомогою якого агентство раніше висловлювало вирівнювання, коли спочатку запропоновано компанією в 2022 році.

регуляторний шлях для цих зусиль з розвитку був складним, тягне за собою чотири різних підрозділи FDA, оскільки дані були вперше представлені FDA у 2019 році. SPIBA-001, дослідження 3 фази природознавства, що оцінює функціональні кінцеві точки, що використовуються у розширенні відкритого етикетки Tazpower, та попередня відмова FDA щодо розгляду прискореного шляху затвердження, що сприяло проблемам огляду.

У своєму поданні NDA компанія запропонувала прискорити схвалення на основі проміжної кінцевої точки м’язової сили для вирішення бажання FDA, що перегукується декількома членами AD Com, щоб побачити додаткові підтверджувальні дані. Рішення FDA зараз розглянути цей шлях пропонує надію на доступ до лікування спільноти пацієнтів з синдромом США, приблизно 20% з яких вже отримують еламіпредид за програмою розширеної доступу компанії. Однак агентство висловило небажання розширити прискорений шлях до критично хворих новонароджених, які складають майже дві третини програми розширеної доступу компанії. Половина ранніх смертей, повідомлених у цій летальній педіатричній хворобі, трапляється до першого віку.

Рекомендація FDA щодо повторної подачі на основі цієї нової консультації ще більше затвердить потенційне затвердження та запуску еламіпретиду. Компанія впровадила на 30% зниження свого персоналу для збереження ресурсів для фінансування потенційної резюмети NDA та уникнення переривання доступу пацієнтів до еламіпретиду через розширену програму доступу Компанії.

про синдром Барта Синдром Барта-це ультра-рідкісний генетичний стан, що характеризується серцевими порушеннями, що призводить до непереносимості фізичних вправ, м’язової слабкості, виснажливої ​​втоми, серцевої недостатності, повторних інфекцій та затримки росту. Захворювання пов'язане зі зниженою тривалою життя, причому 85% ранніх випадків смерті трапляються до 5 років. Синдром Барта зустрічається насамперед у чоловіків і, за оцінками, впливає на 1 000 000 чоловіків у всьому світі або близько 150 осіб у США. Наразі немає терапії, затверджених FDA- або EMA, для пацієнтів із синдромом Барт. Еламіпретид має сироту, швидкий трек, огляд пріоритетів та рідкісне педіатричне позначення від позначення наркотиків FDA та сиріт з ЕМА для лікування Барта. Наш кандидат від провідного продукту, Еламіпредид, переглядає синдром Барта та в розробці пізньої стадії первинної мітохондріальної міопатії та сухої вікової дегенерації, пов'язаної з віком. Ми також оцінюємо актуальну офтальмологічну рецептуру нашого кандидата в клінічну стадію другого покоління, бевепретиду (SBT-272), для дегенерації макули сухого віку та маємо глибокий конвеєр нових сполук, що оцінюються на рідкісних неврологічних та серцевих захворювань.

Джерело Stealth Biotherapeutics Inc.

Опубліковано : 2025-05-30 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова