تعلن العلاجات الحيوية للخلايا عن تمديد تاريخ عمل PDUFA لإيلاميبريتيد لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة بارث

اتبع Drugslib على

علاج: متلازمة بارث

تعلن العلاجات الحيوية للخلايا عن تمديد تاريخ عمل pdufa لعلاج المرضى الذين يعانون من متلازمة بارث

نيدهام ، ماساتشوستس ، 23 يناير ، 2025 / PRNewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. اختلال وظيفي في الميتوكوندريا ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد مددت تاريخ قانون رسوم المستخدمة للوصفات الطبية (PDUFA) لتطبيق المخدرات الجديد (NDA) لـ Elamipretid التنمية للأفراد الذين يعانون من متلازمة بارث. تاريخ العمل المستهدف الجديد PDUFA هو 29 أبريل 2025.

تم إخطار Stealth الأسبوع الماضي بأن الوكالة تحتاج إلى وقت إضافي لإجراء مراجعة كاملة للمعلومات التكميلية المقدمة استجابة لطلبات إدارة الغذاء والدواء الأخيرة التي تم تلقيها بعد الاجتماع الإيجابي للجنة الاستشارية لأدوية القلب والأوعية الدموية والكلى (CRDAC) في 10 أكتوبر 2024. نصحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بأن هذه الطلبات تشكل تعديلات رئيسية على اتفاقية عدم الإفشاء، مما أدى إلى تمديد قياسي لمدة ثلاثة أشهر من تاريخ الإجراء الأصلي في 29 يناير 2025. والأهم من ذلك، أن إدارة الغذاء والدواء لم تفعل ذلك. حددت أي مشكلات تتعلق بالسلامة ولم تطلب أي دراسات جديدة قبل التسويق. بالإضافة إلى ذلك، أعادت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تأكيد التزامات ما بعد التسويق التي تم الإبلاغ عنها سابقًا، وقد عالجت Stealth جميع طلبات المعلومات من الوكالة حتى الآن.

"نحن نقدر التزام إدارة الغذاء والدواء بإجراء مراجعة شاملة لاتفاقية عدم الإفشاء الخاصة بنا والاتفاقية التكميلية الإيجابية" وقالت ريني مكارثي، الرئيس التنفيذي: "التحليلات المقدمة استجابةً لطلباتها الأخيرة للحصول على المعلومات، ونظل واثقين من قوة حزمة اتفاقية عدم الإفشاء هذه". "نحن نواصل العمل بشكل وثيق مع الوكالة في الوقت الذي تكمل فيه مراجعتها لاتفاقية عدم الإفشاء الإلامبريتيد ونستعد بنشاط لدعم الوصول على نطاق واسع إلى هذا العلاج للأفراد الذين يعانون من متلازمة بارث في أسرع وقت ممكن بعد الموافقة المحتملة."

إذا تمت الموافقة عليها ، فسيكون هذا أول ترخيص تسويقي لـ Elamipretide ، وهو أول علاج مستهدف للميتوكوندريا ، وأول علاج معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير لمتلازمة بارث.

حول بارث متلازمة متلازمة بارث هي حالة وراثية نادرة للغاية تتميز بتشوهات القلب التي تؤدي إلى ممارسة التعصب ، وضعف العضلات ، التعب المنهك ، قصور القلب ، الالتهابات المتكررة ، وتأخر النمو. يرتبط هذا المرض بانخفاض متوسط ​​العمر المتوقع ، حيث تحدث 85 ٪ من الوفيات المبكرة بحلول سن 5 سنوات. تحدث متلازمة بارث في المقام الأول في الذكور ويقدر أنها تؤثر على واحد من بين كل 1،000،000 ذكور في جميع أنحاء العالم أو حوالي 150 فردًا في الولايات المتحدة. لا توجد حاليًا علاجات FDA- أو معتمدة من EMA للمرضى الذين يعانون من متلازمة بارث. يحتوي Elamipretide على دواء يتيم ، ومسار سريع ، ومراجعة ذات الأولوية ، وتسمية طب الأطفال النادرة من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) وتنمية الأدوية من EMA لعلاج متلازمة بارث.

حول العلاجات الحيوية الشبح تتمثل مهمتنا في تطوير علاجات جديدة لتحسين حياة المرضى الذين يعانون من أمراض الخلل الوظيفي للميتوكوندريا. مرشح منتجنا الرئيسي ، Elamipretide ، قيد المراجعة لمتلازمة بارث وفي تطور المرحلة المتأخرة للاعتلال العضلي الميتوكوندريا الأساسي والانحطاط البقعي الجاف المرتبط بالعمر. نحن نقوم أيضًا بتقييم صياغة موضعية للعيون لمرشحنا السريري للمرحلة السريرية ، Bevemipretide (SBT-272) ، للتنكس البقعي الجاف المرتبط بالعمر ، ولدينا خط أنابيب عميق من مركبات جديدة قيد التقييم لمؤشرات أمراض عصبية وقلب نادرة نادرة. .

Source Stealth Biotheringutics Inc.

نشر : 2025-01-24 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية