Stealth BioTherapeutics oznamuje prodloužení data akce PDUFA pro Elamipretide pro léčbu pacientů s Barthovým syndromem

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Barth Syndrom

Stealth Biotherapeutics oznamuje prodloužení akce PDUFA pro elamipretid k léčbě pacientů s Barthovým syndromem

Needham, Massachusetts, 23. ledna 2025 / PRNewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. („společnost“ nebo „utajení“), biotechnologická společnost klinická fáze zaměřená na objevování, vývoj a komercializaci nových terapií pro onemocnění zahrnuté Mitochondriální dysfunkce dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) rozšířila datum akčního zákona o předpisovém poplatku za lék (PDUFA) pro novou aplikaci pro léčivo (NDA) pro Elamiperetid, první mitochondrií ve své třídě v terapeutice v první třídě ve své třídě v oblasti mitochondrií v rámci třídy Vývoj pro jednotlivce s Barthovým syndromem. Nové datum akce PDUFA je 29. dubna 2025.

Stealth byl minulý týden informován, že agentura vyžaduje další čas na provedení úplného přezkumu doplňkových informací poskytnutých v reakci na nedávné žádosti o FDA, které byly přijaty po zasedání pozitivního poradního výboru pro kardiovaskulární a renální drogy (CRDAC) 10. října 2024 . -Marketingové studie. Kromě toho FDA znovu potvrdila dříve sdělené závazky po trhu a utajení se zabývalo všemi žádosti o informace od agentury dosud. Analýzy předložené v reakci na své nedávné žádosti o informace a zůstávají sebevědomí v robustnost tohoto balíčku NDA, “uvedla Reenie McCarthy, generální ředitelka. „Nadále úzce spolupracujeme s agenturou, protože dokončuje revizi Elamipretide NDA a aktivně se připravujeme na podporu širokého přístupu k této terapii pro jednotlivce žijící s Barthovým syndromem co nejrychleji po možném schválení.“

Pokud bude schváleno, bude to první registrace pro elamipretid, prvotřídní léčivo cílené na mitochondrie, a první léčba Barthova syndromu schválená FDA.

O Barthovi. SyndromBarthův syndrom je velmi vzácné genetické onemocnění charakterizované srdečními abnormalitami vedoucími k nesnášenlivosti cvičení, svalové slabosti, vysilující únavě, srdečnímu selhání, opakujícím se infekcím a opožděným růst. Toto onemocnění je spojeno se sníženou očekávanou délkou života, přičemž 85 % předčasných úmrtí nastává ve věku 5 let. Barthův syndrom se vyskytuje primárně u mužů a odhaduje se, že postihuje jednoho z 1 000 000 mužů na celém světě nebo přibližně 150 jedinců ve Spojených státech. V současnosti neexistují žádné terapie schválené FDA nebo EMA pro pacienty s Barthovým syndromem. Elamipretide má označení Orphan Drug, Fast Track, Priority Review a Rare Pediatric Designed od FDA a Orphan Drug Označení od EMA pro léčbu Barthova syndromu.

ohledně Stealth Biotherapeutics Naším posláním je vyvinout nové terapie ke zlepšení života pacientů žijících s nemocemi mitochondriální dysfunkce. Náš hlavní kandidát na produkt, Elamipretid, je přezkoumáván pro Barthova syndromu a ve vývoji v pozdním stádiu pro primární mitochondriální myopatii a makulární degeneraci související s věkem. Rovněž hodnotíme lokální oftalmickou formulaci našeho kandidáta na klinickou fázi druhé generace, Bevemipretidu (SBT-272), pro makulární degeneraci související s věkem a máme hluboký potrubí nových sloučenin pro vzácné neurologické a srdeční onemocnění indikace. .

Zdroj Stealth Biotherapeutics vč.

Vyslán : 2025-01-24 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova