Stealth BioTherapeutics kündigt Verlängerung des PDUFA-Aktionstermins für Elamipretid zur Behandlung von Patienten mit Barth-Syndrom an

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Behandlung für: Barth-Syndrom

Stealth BioTherapeutics kündigt Verlängerung des PDUFA-Aktionsdatums für Elamipretid zur Behandlung von Patienten mit Barth-Syndrom an

NEEDHAM, Mass., 23. Januar 2025 /PRNewswire/ – Stealth BioTherapeutics Inc. (das „Unternehmen“ oder „Stealth“), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung neuartiger Therapien für Krankheiten mit mitochondrialer Dysfunktion konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die Gültigkeitsfrist des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für die USA verlängert hat New Drug Application (NDA) für Elamipretid, ein erstklassiges, auf Mitochondrien ausgerichtetes Therapeutikum, das sich in der Entwicklung für Personen mit Barth-Syndrom befindet. Das neue PDUFA-Ziel ist der 29. April 2025.

Stealth wurde letzte Woche darüber informiert, dass die Agentur zusätzliche Zeit benötigt, um eine vollständige Überprüfung der ergänzenden Informationen durchzuführen, die als Reaktion auf aktuelle Anfragen der FDA bereitgestellt wurden, die nach der positiven Sitzung des Beratenden Ausschusses für kardiovaskuläre und renale Arzneimittel (CRDAC) am 10. Oktober 2024 eingegangen sind Die FDA teilte mit, dass es sich bei diesen Anträgen um wesentliche Änderungen des NDA handelt, die zu einer standardmäßigen dreimonatigen Verlängerung gegenüber dem ursprünglichen Aktionsdatum am 29. Januar 2025 führen. Wichtig ist, dass die FDA keine Angaben gemacht hat Es bestehen keine Sicherheitsbedenken und es wurden keine neuen Studien vor dem Inverkehrbringen angefordert. Darüber hinaus hat die FDA zuvor mitgeteilte Verpflichtungen nach dem Inverkehrbringen erneut bestätigt und Stealth hat bisher alle Informationsanfragen der Agentur beantwortet.

„Wir schätzen das Engagement der FDA für eine gründliche Überprüfung unseres NDA und der positiven Ergänzung.“ „Wir haben die Analysen, die als Reaktion auf seine jüngsten Informationsanfragen eingereicht wurden, analysiert und sind weiterhin zuversichtlich, dass dieses NDA-Paket robust ist“, sagte Reenie McCarthy, Chief Executive Officer. „Wir arbeiten weiterhin eng mit der Agentur zusammen, während diese ihre Prüfung des NDA für Elamipretid abschließt, und bereiten uns aktiv darauf vor, nach einer möglichen Zulassung so schnell wie möglich einen breiten Zugang zu dieser Therapie für Personen mit Barth-Syndrom zu unterstützen.“

Wenn dies zugelassen wäre, wäre dies die erste Marketing-Genehmigung für ElamiPretide, eine erstklassige Mitochondrien-zielgerichtete Therapeutikerin und die erste von der FDA zugelassene Therapie für das Barth-Syndrom.

Über Barth über Barth Syndrom Barth-Syndrom ist eine ultra-servierende genetische Erkrankung, die durch kardiale Anomalien gekennzeichnet ist, die zu Übungsunverträglichkeit, Muskelschwäche, schwächender Müdigkeit, Herzinsuffizienz, wiederkehrenden Infektionen und verzögertem Wachstum führen. Die Krankheit ist mit einer verringerten Lebenserwartung verbunden, wobei 85% der frühen Todesfälle im Alter von 5 Jahren auftreten. Barth -Syndrom tritt hauptsächlich bei Männern auf und wird schätzungsweise einen von 1.000.000 Männern weltweit oder rund 150 Personen in den USA betreffen. Derzeit gibt es für Patienten mit Barth-Syndrom derzeit keine von FDA- oder EMA zugelassenen Therapien. ElamiPretide verfügt über Orphan -Medikamente, schnelle Spur, vorrangige Überprüfung und seltene pädiatrische Bezeichnung aus der FDA- und Orphan -Medikamentenbezeichnung aus der EMA zur Behandlung des Barth -Syndroms.

Über Stealth BioTherapeuticsUnsere Mission ist es, neuartige Therapien zu entwickeln, um das Leben von Patienten mit Erkrankungen der mitochondrialen Dysfunktion zu verbessern. Unser führender Produktkandidat, Elamipretid, wird derzeit für die Behandlung des Barth-Syndroms geprüft und befindet sich in der späten Entwicklungsphase für primäre mitochondriale Myopathie und trockene altersbedingte Makuladegeneration. Wir evaluieren außerdem eine topische ophthalmische Formulierung unseres klinischen Kandidaten der zweiten Generation, Bevemipretid (SBT-272), zur Behandlung der trockenen altersbedingten Makuladegeneration und verfügen über eine umfassende Pipeline neuartiger Wirkstoffe, die für seltene neurologische und kardiale Erkrankungen untersucht werden .

QUELLE Stealth BioTherapeutics Inc.

Gesendet : 2025-01-24 06:00

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