Το Stealth Biotherapeutics ανακοινώνει την επέκταση της ημερομηνίας δράσης PDUFA για το elamipretide για τη θεραπεία των ασθενών με σύνδρομο Barth

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: σύνδρομο BARTH

stealth biotherapeutics ανακοινώνει την επέκταση ημερομηνίας δράσης PDUFA για το elamipretide για τη θεραπεία των ασθενών με σύνδρομο Barth

Needham, Mass., 23 Ιανουαρίου 2025 / Prnewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. ("Εταιρεία" ή "Stealth"), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση νέων θεραπειών για ασθένειες που περιλαμβάνουν Η μιτοχονδριακή δυσλειτουργία, ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει επεκτείνει την ημερομηνία δράσης του νόμου για τα τέλη του χρήστη φαρμάκων (PDUFA) για τη νέα αίτηση φαρμάκων (NDA) για το Elamipretide, ένα θεραπευτικό μιτοχόνδριο που έχει ως στόχο τη θεραπευτική θεραπεία Ανάπτυξη ατόμων με σύνδρομο Barth. Η νέα ημερομηνία δράσης PDUFA είναι η ημερομηνία δράσης είναι στις 29 Απριλίου 2025.

Η Stealth ενημερώθηκε την περασμένη εβδομάδα ότι ο οργανισμός απαιτεί πρόσθετο χρόνο για να διεξαχθεί πλήρης ανασκόπηση των συμπληρωματικών πληροφοριών που παρέχονται σε απάντηση των πρόσφατων αιτημάτων FDA που ελήφθησαν μετά τη συνεδρίαση της θετικής καρδιαγγειακής και νεφρικής συμβουλευτικής επιτροπής (CRDAC) στις 10 Οκτωβρίου 2024 . -Marketing Μελέτες. Επιπλέον, ο FDA έχει επιβεβαιώσει επιβεβαιωμένες προηγουμένως τις δεσμεύσεις μετά την εμπορία και η Stealth έχει αντιμετωπίσει όλα τα αιτήματα πληροφοριών από τον οργανισμό μέχρι σήμερα. Οι αναλύσεις υποβλήθηκαν σε απάντηση στις πρόσφατες αιτήσεις πληροφοριών και παραμένουν σίγουροι για την ευρωστία αυτού του πακέτου NDA ", δήλωσε ο Reenie McCarthy, Διευθύνων Σύμβουλος. "Συνεχίζουμε να συνεργαζόμαστε στενά με τον οργανισμό καθώς ολοκληρώνει την ανασκόπηση του Elamipretide NDA και ετοιμάζουμε ενεργά να υποστηρίξουν ευρεία πρόσβαση σε αυτή τη θεραπεία για άτομα που ζουν με σύνδρομο Barth το συντομότερο δυνατό μετά από πιθανή έγκριση."

Εάν εγκριθεί, αυτή θα είναι η πρώτη άδεια κυκλοφορίας για το elamipretide, ένα πρώτο στην κατηγορία θεραπευτικό στοχευμένο στα μιτοχόνδρια και η πρώτη εγκεκριμένη από την FDA θεραπεία για το σύνδρομο Barth.

Σχετικά με τον Barth. ΣύνδρομοΤο σύνδρομο Barth είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική πάθηση που χαρακτηρίζεται από καρδιακές ανωμαλίες που οδηγούν σε δυσανεξία στην άσκηση, μυϊκή αδυναμία, εξουθενωτική κόπωση, καρδιακή ανεπάρκεια, επαναλαμβανόμενες λοιμώξεις και καθυστερημένη ανάπτυξη. Η ασθένεια σχετίζεται με μειωμένο προσδόκιμο ζωής, με το 85% των πρώιμων θανάτων να σημειώνονται στην ηλικία των 5 ετών. Το σύνδρομο Barth εμφανίζεται κυρίως σε άνδρες και υπολογίζεται ότι επηρεάζει έναν στους 1.000.000 άνδρες παγκοσμίως ή περίπου 150 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες από τον FDA ή τον EMA για ασθενείς με σύνδρομο Barth. Το Elamipretide έχει ορφανό φάρμακο, Fast Track, Priority Review και Σπάνια Παιδιατρική Ονομασία από τον FDA και Ορφανό Φάρμακο από τον EMA για τη θεραπεία του συνδρόμου Barth.

Σχετικά με το Stealth Biotherapeutics Η αποστολή μας είναι να αναπτύξουμε νέες θεραπείες για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών που ζουν με ασθένειες μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας. Ο υποψήφιος προϊόντος μας, Elamipretide, βρίσκεται υπό επανεξέταση για το σύνδρομο Barth και στην ανάπτυξη τελευταίου σταδίου για την πρωτογενή μιτοχονδριακή μυοπάθεια και την ξηρή ηλικία εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας. Αξιολογούμε επίσης μια τοπική οφθαλμική διατύπωση του υποψήφιου κλινικού σταδίου δεύτερης γενιάς, Bevemipretide (SBT-272), για εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με ξηρή ηλικία και έχουμε έναν βαθύ αγωγό νέων ενώσεων υπό αξιολόγηση για σπάνιες νευρολογικές και καρδιακές ενδείξεις ενδείξεις .

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-24 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά