Stealth BioTherapeutics anuncia la extensión de la fecha de acción de PDUFA para elamipretida para tratar a pacientes con síndrome de Barth

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Tratamiento para: Síndrome de Barth

STEALTH BIOTHERAPEUTICS anuncia la extensión de la fecha de acción PDUFA para elamipretido para tratar a los pacientes con síndrome de Barth

Needham, Massachusetts, 23 de enero de 2025 / PRNewswire /-Stealth BioTherapeutics Inc. (la "compañía" o "sigilo"), una compañía de biotecnología de etapa clínica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias para enfermedades que involucran Disfunción mitocondrial, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha extendido la fecha de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Drogas recetadas (PDUFA) para la nueva aplicación de medicamentos (NDA) para elamipretido, una primera terapéutica con mitocondria dirigida a Mitocondria Desarrollo para personas con síndrome de Barth. La nueva fecha de acción del objetivo PDUFA es el 29 de abril de 2025.

La semana pasada se notificó a Stealth que la Agencia requiere tiempo adicional para realizar una revisión completa de la información complementaria proporcionada en respuesta a las solicitudes recientes de la FDA que se recibieron luego de la reunión positiva del Comité Asesor de Medicamentos Cardiovasculares y Renales (CRDAC) el 10 de octubre de 2024. La FDA informó que estas presentaciones constituyen enmiendas importantes a la NDA, lo que resulta en una extensión estándar de tres meses desde la fecha de acción original del 29 de enero de 2025. Es importante destacar que la FDA no ha identificado ninguna seguridad. problemas y no ha solicitado ningún nuevo estudio previo a la comercialización. Además, la FDA ha reconfirmado los compromisos poscomercialización previamente comunicados y Stealth ha atendido todas las solicitudes de información de la Agencia hasta la fecha.

“Apreciamos el compromiso de la FDA con una revisión exhaustiva de nuestra NDA y los suplementos positivos. análisis presentados en respuesta a sus recientes solicitudes de información, y seguimos confiando en la solidez de este paquete de NDA”, dijo Reenie McCarthy, directora ejecutiva. "Seguimos trabajando estrechamente con la Agencia mientras completa su revisión de la NDA de elamipretida y nos estamos preparando activamente para apoyar un amplio acceso a esta terapia para las personas que viven con el síndrome de Barth lo más rápido posible después de una posible aprobación".

Si se aprueba, esta sería la primera autorización de marketing para elamipretido, una primera terapéutica dirigida a mitocondrias y la primera terapia aprobada por la FDA para el síndrome de Barth.

Acerca de Barth Síndrome El síndrome de Barth es una condición genética ultra rara caracterizada por anormalidades cardíacas que conducen a la intolerancia al ejercicio, la debilidad muscular, la fatiga debilitante, la insuficiencia cardíaca, las infecciones recurrentes y el crecimiento retrasado. La enfermedad se asocia con una esperanza de vida reducida, con el 85% de las muertes tempranas que ocurren a los 5 años. El síndrome de Barth ocurre principalmente en los hombres y se estima que afecta a uno de cada 1,000,000 de hombres en todo el mundo o alrededor de 150 individuos en los Estados Unidos. Actualmente no hay terapias aprobadas por FDA o EMA para pacientes con síndrome de Barth. Elamipretido tiene fármaco huérfano, vía rápida, revisión prioritaria y designación pediátrica rara de la designación de la FDA y el medicamento huérfano de la EMA para el tratamiento del síndrome de Barth.

sobre el sigilo Biotherapeutics Nuestra misión es desarrollar nuevas terapias para mejorar la vida de los pacientes que viven con enfermedades de la disfunción mitocondrial. Nuestro candidato principal de productos, Elamipretíte, está en revisión del síndrome de Barth y en el desarrollo de la etapa tardía para la miopatía mitocondrial primaria y la degeneración macular relacionada con la edad seca. También estamos evaluando una formulación oftálmica tópica de nuestro candidato de etapa clínica de segunda generación, Bevemipretido (SBT-272), para la degeneración macular seca relacionada con la edad, y tiene una profunda canalización de nuevos compuestos bajo evaluación para una indicación de enfermedad neurológica y cardíaca raras .

Source Stealth Bioterapeutics Inc.

Al corriente : 2025-01-24 06:00

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