Stealth BioTherapeutics annonce la prolongation de la date d'action du PDUFA pour l'élamiprétide afin de traiter les patients atteints du syndrome de Barth

Traitement du : syndrome de Barth

Stealth BioTherapeutics annonce la prolongation de la date d'action de la PDUFA pour l'élamiprétide afin de traiter les patients atteints du syndrome de Barth

NEEDHAM, Mass., 23 janvier 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (la « Société » ou « Stealth »), une société de biotechnologie au stade clinique axée sur la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux traitements pour les maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a étendu la loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA). ) date d'action pour la demande de nouveau médicament (NDA) pour l'élamiprétide, un traitement thérapeutique de première classe ciblant les mitochondries en cours de développement pour les personnes atteintes du syndrome de Barth. La nouvelle date d'action cible du PDUFA est le 29 avril 2025.

La furtivité a été informée la semaine dernière que l'agence a besoin de temps supplémentaire pour effectuer un examen complet des informations supplémentaires fournies en réponse aux récentes demandes de la FDA qui ont été reçues à la suite de la réunion de conseil des médicaments cardiovasculaires et rénales positifs (CRDAC) le 10 octobre 2024 . - Études de marketing. En outre, la FDA a reconfirmé les engagements après le commercialisation précédemment communiqués et que la furtivité a abordé toutes les demandes d'informations de l'agence à ce jour.

«Nous apprécions l'engagement de la FDA à un examen approfondi de notre NDA et de la manière positive supplémentaire positive Les analyses soumises en réponse à ses récentes demandes d'information et restent confiantes dans la robustesse de ce package NDA », a déclaré Reenie McCarthy, directrice générale. «Nous continuons à travailler en étroite collaboration avec l'agence car il termine son examen de l'élamiprétide NDA et se prépare activement à soutenir un large accès à cette thérapie pour les personnes vivant avec le syndrome de Barth le plus rapidement possible après l'approbation potentielle.»

S'il est approuvé, il s'agirait de la première autorisation de mise sur le marché de l'élamiprétide, un traitement thérapeutique de premier ordre ciblant les mitochondries, et du premier traitement approuvé par la FDA pour le syndrome de Barth.

À propos de Barth Le syndrome de Barth est une maladie génétique ultra-rare caractérisée par des anomalies cardiaques entraînant une intolérance à l'exercice, une faiblesse musculaire, une fatigue débilitante, une insuffisance cardiaque, des infections récurrentes et un retard de croissance. La maladie est associée à une espérance de vie réduite, 85 % des décès précoces survenant avant l'âge de 5 ans. Le syndrome de Barth survient principalement chez les hommes et on estime qu'il affecte un homme sur 1 000 000 dans le monde ou environ 150 individus aux États-Unis. Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA ou l’EMA pour les patients atteints du syndrome de Barth. L'élamiprétide bénéficie d'une désignation de médicament orphelin, d'une procédure accélérée, d'un examen prioritaire et d'une désignation pédiatrique rare de la FDA et d'une désignation de médicament orphelin de l'EMA pour le traitement du syndrome de Barth.

À propos de Stealth BioTherapeuticsNotre mission est de développer de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des patients atteints de maladies liées au dysfonctionnement mitochondrial. Notre principal produit candidat, l'élamiprétide, est en cours d'évaluation pour le syndrome de Barth et à un stade avancé de développement pour la myopathie mitochondriale primaire et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge. Nous évaluons également une formulation ophtalmique topique de notre candidat de deuxième génération au stade clinique, le bevémiprétide (SBT-272), pour le traitement de la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge, et disposons d'un vaste portefeuille de nouveaux composés en cours d'évaluation pour des indications rares de maladies neurologiques et cardiaques. .