Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Perpanjangan Tanggal Tindakan PDUFA untuk Elamipretide untuk Mengobati Pasien dengan Sindrom Barth

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Sindrom Barth

Stealth BioTherapeutics Mengumumkan Perpanjangan Tanggal Tindakan PDUFA untuk Elamipretide untuk Mengobati Pasien dengan Sindrom Barth

NEEDHAM, Mass., 23 Januari 2025 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (“Perusahaan” atau “Stealth”), sebuah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi baru untuk penyakit yang melibatkan disfungsi mitokondria, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memperpanjang tanggal tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) untuk Tahap Baru. Penerapan Obat (NDA) untuk elamipretide, terapi bertarget mitokondria pertama di kelasnya yang sedang dikembangkan untuk individu dengan sindrom Barth. Tanggal aksi target PDUFA yang baru adalah 29 April 2025.

Stealth diberitahu minggu lalu bahwa agensi memerlukan waktu tambahan untuk melakukan tinjauan penuh atas informasi tambahan yang diberikan sebagai tanggapan atas permintaan FDA baru -baru ini yang diterima setelah pertemuan komite penasihat obat kardiovaskular dan ginjal positif pada 10 Oktober 2024 . The FDA advised that these submissions constitute Major Amendments to the NDA, resulting in a standard three-month extension from the original action date of January 29, 2025. Importantly, the FDA has not identified any safety issues and has not requested any new pre studi -marketing. Selain itu, FDA telah mengkonfirmasi ulang komitmen pasca pemasaran yang sebelumnya dikomunikasikan dan siluman telah membahas semua permintaan informasi dari agensi hingga saat ini.

“Kami menghargai komitmen FDA untuk peninjauan menyeluruh terhadap NDA kami dan Tambahan Positif Analisis yang diajukan sebagai tanggapan atas permintaan informasi terbaru, dan tetap percaya pada ketahanan paket NDA ini, ”kata Reenie McCarthy, chief executive officer. “Kami terus bekerja sama dengan agensi karena melengkapi peninjauannya terhadap NDA Elamipretide dan secara aktif bersiap untuk mendukung akses luas ke terapi ini untuk individu yang hidup dengan sindrom Barth secepat mungkin mengikuti persetujuan potensial.”

Jika disetujui, ini akan menjadi otorisasi pemasaran pertama untuk Elamipretide, terapi yang ditargetkan mitokondria kelas satu, dan terapi yang disetujui FDA pertama untuk sindrom Barth.

tentang Barth untuk Barth untuk Barth. Sindrom Sindrom Barth adalah kondisi genetik yang sangat langka yang ditandai dengan kelainan jantung yang menyebabkan intoleransi berolahraga, kelemahan otot, kelelahan melemahkan, gagal jantung, infeksi berulang, dan pertumbuhan yang tertunda. Penyakit ini dikaitkan dengan pengurangan harapan hidup, dengan 85% kematian dini terjadi pada usia 5 tahun. Sindrom Barth terjadi terutama pada pria dan diperkirakan mempengaruhi satu dari 1.000.000 pria di seluruh dunia atau sekitar 150 orang di Amerika Serikat. Saat ini tidak ada terapi yang disetujui FDA atau EMA untuk pasien dengan sindrom Barth. Elamipretide memiliki obat yatim piatu, jalur cepat, tinjauan prioritas, dan penunjukan pediatrik langka dari penunjukan FDA dan obat yatim dari EMA untuk pengobatan sindrom Barth.

Tentang Stealth BioTherapeuticsMisi kami adalah mengembangkan terapi baru untuk meningkatkan kehidupan pasien yang hidup dengan penyakit disfungsi mitokondria. Kandidat produk utama kami, elapretide, sedang ditinjau untuk sindrom Barth dan dalam pengembangan tahap akhir untuk miopati mitokondria primer dan degenerasi makula terkait usia kering. Kami juga sedang mengevaluasi formulasi oftalmik topikal dari kandidat tahap klinis generasi kedua kami, bevemipretide (SBT-272), untuk degenerasi makula terkait usia kering, dan memiliki banyak senyawa baru yang sedang dievaluasi untuk indikasi penyakit neurologis dan jantung yang langka. .

SUMBER Stealth BioTherapeutics Inc.

Diposting : 2025-01-24 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer