Stealth Biotherapeutics annuncia l'estensione della data di azione PDUFA per ElamiPretide per trattare i pazienti con sindrome di Barth

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bioterapico invisibile annuncia l'estensione della data di azione PDUFA per elamipretide per trattare i pazienti con sindrome di Barth

Needham, Mass., 23 gennaio 2025 / PRNewswire /-Stealth Biotherapeutics Inc. (la "società" o "Stealth"), una società di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie che coinvolgono La disfunzione mitocondriale, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso la data di azione per l'utente del droga (PDUFA) per la nuova domanda di droga (NDA) per ElamiPretide, un primo terapeutico di classe mitocondria in classe Sviluppo per le persone con sindrome di Barth. La nuova data di azione target PDUFA è il 29 aprile 2025.

La scorsa settimana Stealth è stata informata che l'Agenzia necessita di ulteriore tempo per condurre una revisione completa delle informazioni supplementari fornite in risposta alle recenti richieste della FDA ricevute a seguito della riunione positiva del Comitato consultivo sui farmaci cardiovascolari e renali (CRDAC) del 10 ottobre 2024 La FDA ha informato che queste proposte costituiscono modifiche importanti alla NDA, con conseguente estensione standard di tre mesi dalla data di azione originale del 29 gennaio 2025. È importante sottolineare che la FDA non ha identificato. eventuali problemi di sicurezza e non ha richiesto alcun nuovo studio pre-marketing. Inoltre, la FDA ha riconfermato gli impegni post-marketing precedentemente comunicati e Stealth ha risposto a tutte le richieste di informazioni avanzate dall'Agenzia fino ad oggi.

"Apprezziamo l'impegno della FDA per una revisione approfondita della nostra NDA e del supplemento positivo analisi presentate in risposta alle sue recenti richieste di informazioni e rimaniamo fiduciosi nella solidità di questo pacchetto NDA”, ha affermato Reenie McCarthy, amministratore delegato. "Continuiamo a lavorare a stretto contatto con l'Agenzia mentre completa la revisione della NDA sull'elamipretide e ci stiamo preparando attivamente a sostenere un ampio accesso a questa terapia per le persone che vivono con la sindrome di Barth il più rapidamente possibile dopo la potenziale approvazione."

Se approvata, questa sarebbe la prima autorizzazione all'immissione in commercio per elamipretide, una terapia di prima classe mirata ai mitocondri, e la prima terapia approvata dalla FDA per la sindrome di Barth.

Informazioni su Barth La sindromeLa sindrome di Barth è una condizione genetica estremamente rara caratterizzata da anomalie cardiache che portano a intolleranza all'esercizio, debolezza muscolare, affaticamento debilitante, insufficienza cardiaca, infezioni ricorrenti e ritardo della crescita. La malattia è associata a una ridotta aspettativa di vita, con l'85% delle morti premature che si verificano entro i 5 anni. La sindrome di Barth si manifesta principalmente nei maschi e si stima che colpisca un maschio su 1.000.000 in tutto il mondo o circa 150 individui negli Stati Uniti. Attualmente non esistono terapie approvate dalla FDA o dall’EMA per i pazienti affetti dalla sindrome di Barth. Elamipretide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano, Fast Track, Priority Review e pediatrica rara da parte della FDA e la designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA per il trattamento della sindrome di Barth.

A proposito di Biotherapeutici invisibili La nostra missione è quella di sviluppare nuove terapie per migliorare la vita dei pazienti che vivono con malattie della disfunzione mitocondriale. Il nostro candidato al prodotto principale, Elamipretide, è in fase di revisione della sindrome di Barth e nello sviluppo in fase avanzata per la miopatia mitocondriale primaria e la degenerazione maculare legata all'età secca. Stiamo anche valutando una formulazione oftalmica topica del nostro candidato a stadio clinico di seconda generazione, Bevemipretide (SBT-272), per la degenerazione maculare legata all'età secca e abbiamo una pipeline profonda di nuovi composti in valutazione per rari indicazioni neurologiche e cardiache .

Source Stealth Stealth Biotherapeutics Inc.

Pubblicato : 2025-01-24 06:00

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