Stealth Biotherapeuticsは、Barth症候群の患者を治療するためのElamipretideのPDUFAアクション日付延長を発表します

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治療法: バース症候群

ステルス バイオセラピューティクス、バース症候群患者の治療に向けたエラミプレチドの PDUFA アクション期限延長を発表

マサチューセッツ州ニーダム、2025 年 1 月 23 日 /PRNewswire/ — Stealth BioTherapeutics Inc. (ミトコンドリア機能不全を伴う疾患に対する新たな治療法の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社（以下、「カンパニー」または「ステルス」）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が処方薬使用者の許可を延長したと発表しました。米国のファーストインクラスのミトコンドリア標的治療薬であるエラミプレチドの新薬申請（NDA）に関する手数料法（PDUFA）の発効日。バース症候群患者向けの開発。新しい PDUFA 目標行動日は​​ 2025 年 4 月 29 日です。

ステルスは先週、2024年10月10日に陽性の心血管および腎薬諮問委員会（CRDAC）会議に続いて受け取った最近のFDA要求に応じて提供された補足情報の完全なレビューを実施するために、機関が追加の時間を実施するために追加の時間を必要とすることを通知されました。 。 - マーケティング研究。さらに、FDAは以前に市場後のコミットメントを伝えたことを再確認し、ステルスはこれまでの機関からのすべての情報要求に対処しました。

最近の情報要求に応じて提出された分析は、このNDAパッケージの堅牢性に自信を持っています」と、最高経営責任者のReenie McCarthy氏は述べています。 「私たちは、エラミプレッチドNDAのレビューを完了し、潜在的な承認の可能性が迅速にバース症候群に住んでいる個人のこの療法への広範なアクセスをサポートする準備を積極的に準備しているため、代理店と緊密に協力し続けています。」

承認されれば、ファーストインクラスのミトコンドリア標的治療薬であるエラミプレチドの初の販売承認となり、バース症候群に対する初の FDA 承認治療法となります。

バースについて症候群バース症候群は、運動不耐症、筋力低下、衰弱性疲労、心不全、再発性感染症、成長遅延を引き起こす心臓の異常を特徴とする非常に稀な遺伝性疾患です。この病気は平均寿命の短縮に関連しており、早期死亡の 85% は 5 歳までに発生します。バース症候群は主に男性に発生し、世界中で男性 100 万人に 1 人、米国では約 150 人が罹患していると推定されています。現在、バース症候群患者に対して FDA または EMA が承認した治療法はありません。エラミプレチドは、バース症候群の治療薬として、FDA から希少疾病用医薬品、ファスト トラック、優先審査、希少小児指定を受けており、EMA からは希少疾病用医薬品の指定を受けています。

ステルス バイオセラピューティクスについて私たちの使命は、ミトコンドリア機能不全の疾患を抱えて生きる患者の生活を改善するための新しい治療法を開発することです。当社の主力製品候補であるエラミプレチドはバース症候群を対象として審査中であり、原発性ミトコンドリア筋症および乾性加齢黄斑変性を対象とした後期開発段階にあります。当社はまた、乾性加齢黄斑変性症に対する第二世代の臨床段階候補であるベベミプレチド（SBT-272）の局所点眼製剤の評価も行っており、希少な神経疾患および心臓病の適応症に対して評価中の新規化合物の豊富なパイプラインを有しています。 .

出典 Stealth BioTherapeutics Inc.

投稿しました : 2025-01-24 06:00

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